近日，诺华与 PTC Therapeutics 公司达成价值近 30 亿美元的合作，推进后者亨廷顿病候选药物 PTC518 研发。 诺华对亨廷顿病感兴趣由来已久，包括探索 SMN2 RNA 剪接调节剂 branaplam 用于治疗该病，今年与 Voyager 公司达成 13 亿美元交易等。 但这个领域研发之路一直艰难，拜耳、武田等药企先后放弃相应项目。

近日，北京大学生命科学学院、北大-清华生命科学联合中心、核糖核酸北京研究中心 高宁 课题组在 The EMBO Journal 发表了题为 Structural insight into Okazaki fragment maturation mediated by PCNA-bound FEN1 and RNaseH2 的研究论文， 对含有PCNA的内源相关复合物进行结构研究，获得了两组PCNA复合物 （PCNA-FEN1、PCNA-FEN1-RNaseH2） 的结构，为理解冈崎片段成熟的后期步骤提供了一系列的结构快照 。 真核生物DNA复制在复杂的染色质环境下进行，与多种分子生物学过程互相协调，例如DNA复制与修复的偶联以及DNA复制与新生核小体组装的偶联等。 一个具有代表性的例子是DNA复制过程中的滞后链冈崎片段的加工成熟，参与这一过程的所有具有催化活性的酶都与PCNA有相互作用，包括Pol δ、RNaseH2、FEN1、EXO1、PIF1、DNA2以及LIG1。

近日，广州医科大学附属第一医院 何建行/梁文华 教授团队，联合腾讯AI lab及全国15个医疗中心的研究者，在国际期刊 Lancet Oncology 在线发表研究 Deep learning using histological images for gene mutation prediction in lung cancer: a multicentre retrospective study 【1】 。 肺癌患者的精准和个性化治疗方案高度依赖于对驱动基因突变的精准检测。 然而，常规的基因检测方法 （二代测序NGS）需要高质量的组织样本，且检测过程耗时，在晚期急症肺癌患者中的应用受限。

蛋白激酶在细胞信号转导中发挥着关键作用，是最重要的药物靶标之一，其中许多是转录的关键调节因子，如细胞周期蛋白依赖性激酶CDK9、CDK12和CDK13，靶向抑制这些转录相关激酶的活性是应对癌症中原癌基因高表达的有效策略。 化学临近诱导剂 （Chemical induced proximity， CIP ） 是一种可诱导不同分子发生临近互作而调控细胞中多种生物过程的小分子，已报道了利用CIP介导的转录激活因子募集直接激活基因表达的例子 【1, 2】 。 该团队推断正转录延伸因子b （P-TEFb） 复合物 （由CDK9、细胞周期蛋白T1、T2和K组成） 与启动子的空间接近将足以激活被BCL6抑制的靶基因，于是合成一组主要由CDK9抑制剂和BCL6 BTB结构域配体构成的二价分子库，以测试其诱导由BCL6调控的靶基因表达以及对BCL6高表达的DLBCL细胞活力的影响。

RNA病毒，尤其是具备跨物种传播能力的RNA病毒，对人类、动物及环境安全构成严重威胁。 2024年在美国爆发的高致病性H5N1禽流感病毒在奶牛群、奶产品及奶牛场工人之间的传播便是一个典型例证。 随着新型RNA病毒大流行风险的不断加剧，实施“同一健康”策略已迫在眉睫。

近日，中国医学科学院基础医学研究所暨中国医学科学院免疫治疗研究中心 曹雪涛 院士团队在 Nature Communications 《自然通讯》在线发表题为 Promotion of TLR7-MyD88-dependent inflammation and autoimmunity in mice through stem-loop changes in Lnc-Atg16l1 （长链非编码RNA Lnc-Atg16l1通过茎环转换促进小鼠TLR7-MyD88依赖的炎症和自身免疫） 的研究论文。 该研究报道了内源LncRNA Lnc-Atg16l1增强TLR7-MyD88免疫信号通路和促进自身免疫病发生的功能，并为其调控机制提出了新见解 。 过度炎症会造成组织损伤甚至引发自身免疫病。

2024年12月20-22日，中国非处方药物协会第八届第一次会员大会（换届）暨第二届OTC品牌大会在北京盛大召开。 中国非处方药物协会多年来致力于构建推动OTC品牌高质量发展的“行业生态平台”，汇聚OTC品牌领域政、产、学、用、媒、服等核心要素主体力量，聚焦中国OTC品牌的热点政策、发展趋势、创新升级、专业传播等核心议题，为我国OTC品牌的发展提供新思维、新动力、新模式。 协会持续开展非处方药企业及产品品牌统计调研工作，评选工作秉承坚持客观、公平、公正、公开的原则，是国内公认的权威医药行业评选活动之一 。

当周（12.16-12.20）回顾与周专题：。 当周（12.16-12.20）申万医药指数环比-2.13%，跑输创业板指数，跑输沪深300指数。 其他表现好的多是个股逻辑，包括：个别创新药新靶点新逻辑、干细胞、市场映射主题（首发经济、银发经济、AI眼镜、泛重组等）等。

普利制药副总经理周茂先生。 响应“一带一路”倡议。 普利制药与乌兹别克斯坦。

12月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，和黄医药申报的1类新药 赛沃替尼片拟纳入优先审评，适应症为 赛沃替尼 联合奥希替尼治疗经EGFR-TKI治疗失败伴 MET 扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 。 公开资料显示，奥希替尼是一种不可逆的第三代EGFR-TKI；赛沃替尼片是一种强效、高选择性的口服间充质上皮转化因子 (MET) -TKI。 赛沃替尼 是一种强效、高选择性的口服MET TKI， 其已经在中国获批用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法 接受化疗的 MET 外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者。

近日，第一三共的2024研发日如期开展，世界范围内的ADC龙头遭遇过山车，Dato-dxd在肺癌方向的临床三期研究——TROPIN-lung01在总人群的OS指标上未取得很好的统计学获益，但在NSCLC的非鳞癌亚组中观察到了显著的疗效。 作为全球范围内的ADC龙头企业，第一三共更让人关注的，或许是它在ADC领域的“下一程布局”（技术路径 ）。 这大概率对国内ADC行业乃至全球ADC行业的进化，具备很强的指导性意义。

12月20日（当地时间），美国FDA宣布批准礼来GLP-1R激动剂替尔泊肽（Tirzepatide,商品名：Zepbound/穆峰达） 联合低卡饮食和增加锻炼治疗肥胖人群的中-重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA） 的新适应症。 FDA称此为首个针对OSA的治疗方法。 替尔泊肽治疗OSA的适应症获批是基于两个成人不伴2型糖尿病的肥胖人群中的随机、双盲、安慰剂对照的临床研究 SURMOUNT- OSA【NCT05412004，中国CTR平台登记号：CTR20222427，中国境内由北京医院作为组长单位（PI为郭立新），另有四川大学华西医院、吉林大学第一医院等6家医院作为参研单位】。

昔日“果中贵族”价格连续下降。 根据型号大小和品质高低， 批发价格为每斤28元到92元 ，与今年10月底刚上市时相比， 批发价格暴跌近一半。 在南环桥市场水果交易区，有“果中贵族”之称的智利进口车厘子被摆放在各商铺显眼处。

近日，武汉大学病毒学国家重点实验室陈宇教授研究组在国际学术期刊Journal of Cell Biology在线发表了题为“SARS-CoV-2 specific adaptations in N Protein inhibit NF-κB activation and alter pathogenesis”的研究论文。 其中，SARS-CoV和SARS-CoV-2这两种β属冠状病毒的比较尤为典型。 与SARS-CoV相比，SARS-CoV-2具有更强的传染性、更长的潜伏期，并且能够通过无症状感染者传播。

高福，中国科学院院士、美国国家科学院外籍院士，现任中国科学院病原微生物与免疫学重点实验室主任、中国科学院大学存济医学院院长。 2024年7月，高福研究团队在《Nature》发表了华南海鲜市场 SARS-CoV-2 的监测研究结果。 据报道，一些CoVid-19新冠早期病例与华南海鲜市场有接触史。

2020年3月20日，艾克斯-马赛大学Didier Raoult团队在 International Journal of Antimicrobial Agents 在线发表题为“ Hydroxychloroquine and azithromycin as a treatment of COVID-19: results of an open-label non-randomized clinical trial ”的研究论文， 该研究显示，羟氯喹治疗与COVID-19患者病毒载量降低/消失显著相关，阿奇霉素加强了羟氯喹治疗的效果。 另外，2024年12月18日，Nature 专题报道了该文章被撤回的情况。 据了解，Didier Raoult 教授是马赛Méditerranée医院感染研究所所长，其研究成果在传染病领域被国际科学界最多引用。

2023 年至 2024 年期间有多个创新药的上市申请被受理，参考既往创新药上市审评进度，大多产品将有望于 2025 年获批上市。 其中包含 来自恒瑞、乐普等多家企业的AD C药物。 维贝柯妥塔单抗（MRG003）是一款靶向EGFR的抗体偶联药物（ADC），也是 国内首个申报上市的EGFR ADC。