iOnctura公司宣布，其在治疗脉络膜黑色素瘤的研究中取得了新的临床里程碑。公司完成了名为DIONE-01的I期临床试验，结果显示，其研发的PI3K异构体调节剂roginolisib在脉络膜黑色素瘤患者中表现出良好的临床活性和长期安全性。与历史对照相比，接受roginolisib治疗的患者总生存期翻倍。目前，roginolisib正在进行的II期OCULE-01临床试验正在招募患者，旨在评估roginolisib在脉络膜黑色素瘤二线治疗中的效果。

Meitheal Pharmaceuticals与香港金友工业有限公司达成独家商业许可协议，获得XENLETA（lefamulin acetate）在美国的商业权利。XENLETA是一种新型抗生素，在美国和其他多个国家批准用于治疗成人社区获得性细菌性肺炎（CABP）。该协议加强Meitheal在新型抗生素领域的产品组合，并反映了公司应对日益严重的抗菌素耐药性问题的关注。XENLETA作为首个获批的新抗生素类别药物，对CABP患者提供了创新的治疗选择，并显示出对多种细菌菌株的活性。Meitheal计划利用其在生物制药开发和商业化方面的全面专业知识，将这一重要治疗药物带给有需要的患者。

美国食品药品监督管理局授予了两种针对流感及COVID-19的联合疫苗候选药物的快速通道资格。这两种候选疫苗结合了两种已获批准的疫苗，旨在预防流感及COVID-19感染，适用于50岁及以上人群。这些候选疫苗在随机对照研究中证明了其有效性，并具有良好的耐受性。其中一种候选疫苗由流感蛋白基础的三价疫苗Fluzone High-Dose与佐剂重组Novavax COVID-19疫苗组成，另一种则由流感重组蛋白基础的三价疫苗Flublok与Novavax COVID-19疫苗组成。这两种疫苗在关键性随机临床试验中均被证明能比标准剂量流感疫苗更有效地预防流感感染，并在真实世界证据研究中显示出显著且一致的流感相关住院率降低。Novavax COVID-19疫苗作为加强剂时，其耐受性优于目前可用的mRNA COVID-19疫苗，并在两项关键性3期临床试验中显示出对COVID-19的高效性。Sanofi公司正在开展两项独立的1/2期平行、随机、改良双盲、多臂研究，以评估这两种联合疫苗候选药物的安全性和免疫反应。

Candel Therapeutics宣布，其研发的CAN-2409病毒免疫疗法在针对局部前列腺癌的3期临床试验中达到了主要终点，显示出与放疗结合使用时显著提高了无病生存期。该试验在745名患者中进行，结果显示，与单独放疗相比，接受CAN-2409联合标准治疗的患者疾病无进展生存期显著改善。CAN-2409是一种用于将HSV-tk基因递送至肿瘤细胞的复制缺陷型腺病毒，与抗病毒药物伐昔洛韦联合使用，旨在诱导肿瘤细胞的免疫原性细胞死亡，从而激活肿瘤微环境并引发针对肿瘤的CD8+ T细胞介导的特异性反应。该研究结果表明，CAN-2409有望显著改善长期预后，同时不会增加标准放疗的毒性。Candel Therapeutics计划与FDA讨论CAN-2409在局部前列腺癌中的监管途径，并寻求在美国获得批准。

Aphios公司获得美国国立卫生研究院（NIH）国家老龄化研究所（NIA）的SBIR资助，用于开发针对阿尔茨海默病的抗CCR5纳米粒子。这项研究旨在通过其专有的PNS（聚合物纳米粒子）技术，利用靶向纳米粒子将抗CCR5拮抗剂输送至血脑屏障，以降低CCR5基因表达，控制炎症，并治疗痴呆和阿尔茨海默病。Aphios公司致力于开发改善药物发现和制造、纳米技术药物递送和生物制剂病原体安全性的技术平台，旨在开发预防疾病、维持健康和改善生活质量的治疗方案，包括癌症、感染性疾病如HIV/AIDS、流感、COVID-19以及中枢神经系统疾病如阿尔茨海默病等。该研究得到NIH的资助，项目编号为R43AG085863。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布了其RNA干扰疗法ARO-CFB的初步研究结果，该疗法针对补体因子B，用于治疗补体介导的疾病。在健康志愿者中，ARO-CFB治疗实现了对肝脏补体因子B（CFB）生产的深度和持久降低，CFB与替代补体途径的激活和疾病发病机制相关。循环中的CFB蛋白水平平均降低了90%，且反应持续时间超过3个月。ARO-CFB还在多个剂量水平上显著降低了替代补体途径激活的指标。这些初步结果为ARO-CFB的潜力提供了信心，并计划在接下来的几个月内完成研究的第一部分，随后进行第二部分，即针对免疫球蛋白A肾病患者的临床试验。ARO-CFB已被证明在健康志愿者中具有良好的耐受性，且安全性数据支持进一步的临床开发。

LadRx公司宣布重启寻求FDA批准其抗癌药物aldoxorubicin的过程，采用FDA的505(b)(2)途径，该途径适用于与已批准药物具有相同活性成分的新药。由于aldoxorubicin的活性成分是已上市的doxorubicin，因此符合该途径，可利用doxorubicin的非临床和临床数据历史来证明其疗效和安全性。LadRx曾与Nantcell公司签订许可协议，但随后终止，现在重新控制了aldoxorubicin。公司计划进行一些动物研究以连接doxorubicin和aldoxorubicin的数据，但不需要进行额外的人体临床试验。LadRx还表示，已收到与arimoclomol相关的100万美元里程碑付款，并正在评估资金途径，包括合并、许可和股权融资。Aldoxorubicin是一种结合了doxorubicin和新型连接分子的合理设计的细胞毒药物，可在肿瘤酸性环境中释放活性形式，提高doxorubicin的剂量并减少副作用。软组织肉瘤是一种癌症，LadRx相信aldoxorubicin将为医生提供一种有价值的治疗手段。

以色列Enlivex Therapeutics公司宣布，以色列卫生部门批准了一项由Sheba医学中心风湿病学单位发起的I期临床试验，旨在评估Allocetra™注射治疗颞下颌关节（TMJ）关节炎患者的安全性、耐受性和初步疗效。Allocetra™是一种旨在重编程巨噬细胞的通用、现成细胞疗法，目前正被评估用于其他类型的骨关节炎。该试验将招募对传统治疗反应不足的六名患者，主要安全终点将衡量不良事件和严重不良事件的频率和严重程度，疗效终点将评估Allocetra™给药后至12个月内的TMJ疼痛、关节功能和其他疾病参数的变化。

ProQR Therapeutics与Rett综合征研究信托（RSRT）扩大合作，获得额外810万美元资金，总计910万美元，支持AX-2402进入临床试验。AX-2402针对MECP2基因中的R270X突变，基于ProQR的Axiomer RNA编辑平台。合作旨在加速AX-2402的开发，解决Rett综合征的未满足医疗需求。

印度中央药品标准控制组织（CDSCO）批准了MannKind公司生产的Afrezza（人胰岛素）吸入粉剂，用于成人糖尿病治疗。这一决定紧随美国和巴西的批准。MannKind公司与Cipla Ltd.签订独家营销和分销协议，预计将于2025年底开始向Cipla Ltd.供应产品。Afrezza作为一种非注射型、便捷的吸入胰岛素治疗选择，有望帮助印度大量糖尿病患者改善血糖控制。

礼来在2024年美国血液学会(ASH)年会上宣布，与吉利德的PI3K抑制剂Zydelig或化疗药物苯达莫司汀相比，Jaypirca将先前接受过BTK抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的疾病死亡风险降低了46%。 该结果基于独立审查委员会在对BRUIN CLL-321试验进行最终总体生存分析的同时进行的评估，这是第一项专门在BTK预处理的CLL/SLL人群中进行的随机研究。 研究者的评估结果相似，显示Jaypirca组的无进展生存期（PFS）改善了52%。

司美格鲁肽的国产“平替”，越来越多。 11月28日，杭州九源基因正式登陆港交所。 2023年的“药王”是默沙东的“抗癌神药”——K药，销售额为250亿美元。

Cellipont Bioservices与Xiogenix达成战略合作伙伴关系，将引入先进的Ares™ X20填充和完成系统，提升细胞疗法产品的填充精度和效率。该系统具备精确的温度控制、自动化配方和高吞吐量能力，能在五分钟内高效处理多个容器，减少残留空气和浪费，确保高质量和一致性的配方。此次合作标志着Cellipont Bioservices在生物制药制造领域的又一重要里程碑，旨在通过采用先进技术推动创新和卓越，为客户提供更优质的服务。Xiogenix CEO Rachel Bahr表示，与Cellipont Bioservices的合作符合其提供创新解决方案以提升生物制药制造效率和可靠性的使命。

12月9日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司（下称“科伦博泰”或“公司”，6990.HK）与上药控股举行战略合作签约仪式。 上药控股将不断尝试模式创新，从战略层面上为科伦博泰新产品的商业化提供助力。 面向未来，期待双方在中国市场中一同成长。”。

PharmaJet公司宣布其无针注射技术Stratis IM系统在NPJ Vaccines期刊上发表了针对汉坦病毒DNA疫苗的I期临床试验结果。该研究显示，两种疫苗在人体试验中显示出安全性和免疫原性。基于这些积极结果，Hantaan和Puumala疫苗将用于正在进行中的IIa期临床试验。该研究由USAMRIID、WRAIR CTC和PharmaJet共同完成，使用Stratis Needle-free IM注射系统简化了疫苗的递送过程。PharmaJet首席科学官Nathalie Landry表示，公司很高兴与USAMRIID合作开发针对国防部重要病毒疾病的疫苗。PharmaJet的针头无注射系统已被纳入多个传染病开发项目的临床试验中，证明了其无针技术能够匹配甚至提高预防性和治疗性疫苗候选品的性能。

MB2 Dental，全国首个也是最大的牙科合作伙伴组织，与爱荷华州科特兰市的Knoxville Dental Center达成合作，标志着其进入第44个州，进一步巩固了其全国影响力。Knoxville Dental Center由Dr. Andrew Secory拥有和运营，他强调预防是保持口腔健康的关键，致力于提供卓越的患者护理并提升患者体验。Dr. Secory表示，加入MB2 Dental大家庭让他非常兴奋，期待合作对诊所的积极影响。MB2 Dental的此次合作将业务拓展至爱荷华州，这是2024年的第五个新州，之前还包括马萨诸塞州、南卡罗来纳州、佛蒙特州和西弗吉尼亚州。这一最新公告紧随公司完成其七年内的第三次资本重组。MB2 Dental的创始人兼首席执行官Dr. Chris Steven Villanueva表示，与Dr. Secory这样优秀的实践团队合作，并进入爱荷华州，对公司来说是一项重大成就。Knoxville Dental Center提供从儿童到老年人的全面护理服务，包括拔牙、牙冠和桥梁、美白、美容牙科、根管治疗、假牙/部分假牙、贴面以及常规清洁和检查。MB2 Dental成立于200

Neuronetics公司成功收购了Greenbrook公司全部已发行和流通的普通股，交易以法庭批准的安排方式进行。Madryn Asset Management将其对Greenbrook的债务转换为大量Greenbrook股份，随后这些股份按交换比率转换为Neuronetics的普通股。Greenbrook股份将从OTCQB市场退市，Neuronetics将继续在纳斯达克全球市场交易。交易完成后，Neuronetics和Greenbrook将合并运营，旨在扩大患者对心理健康治疗的访问，并实现股东价值增长。