来自SAHMRI、SA Pathology和阿德莱德大学的研究人员开发了一种新的、高度针对性的治疗方法，有望改善骨髓纤维化患者的生活质量。这种罕见的严重血液癌症通过免疫疗法靶向治疗驱动疾病的异常血细胞，而不仅仅是管理症状。骨髓纤维化会干扰身体产生健康血细胞的能力，导致疲劳、疼痛、脾脏肿大和生活质量下降。虽然现有治疗方法可以帮助缓解症状，但没有可用的治疗方法可以消除这些症状。这项研究由SAHMRI血液癌症项目主任丹尼尔·托马斯教授和SA Pathology人类免疫学负责人安吉尔·洛佩斯教授共同领导，得到了阿德莱德大学和南澳大利亚癌症研究生物样本库（SACRB）的研究员丹尼斯·特沃罗戈夫博士以及癌症委员会南澳大利亚研究助理研究员克莱奥·汤普森-皮奇博士的重要贡献。托马斯教授表示，这项研究是向更精确、以疾病为中心的治疗迈出的重要一步，是首次表明1型钙网蛋白突变与2型突变在治疗方面存在差异。研究团队发现，除了一个目标外，还有另一个不同的目标可以最佳地去除这些有罪细胞。这一重要且独特的资源是患者慷慨捐赠给研究的细胞，这些细胞存储在南澳大利亚癌症研究生物样本库（SACRB）中，该样本库由卫生服务慈善赠款委员会支持。托马斯

OS Therapies公司近日宣布，通过向九位合格投资者行使或预先支付现金其现有认股权证，筹集了750万美元的收益。这笔资金将用于支持OST-HER2在美国、英国和欧盟的监管审批提交、商业准备活动，以及全资子公司OS Animal Health拟议的拆分交易准备。公司还计划在2026年1月底前向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），并在2026年2月底前向英国MHRA和欧洲EMA提交营销授权申请（MAA）。OST-HER2已获得FDA孤儿药指定、快速通道指定和EMA孤儿药指定，以及FDA罕见儿科疾病指定。

Ferring制药公司和Theralase®技术公司于2026年1月9日宣布达成一项临床开发合作协议。该协议基于Theralase®现有的临床项目，将研究Theralase®的实验性光激活小分子Ruvidar®（TLD-1433）与Ferring的膀胱内非复制基因疗法ADSTILADRIN®（nadofaragene firadenovec-vncg）联合使用，以治疗被诊断为高风险BCG-不敏感的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌（CIS）的成年患者。该研究旨在探索两种创新疗法的联合使用是否能提高疗效和反应的持久性。ADSTILADRIN是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的膀胱内基因疗法，用于治疗高风险BCG-不敏感的NMIBC原位癌（CIS）患者。Ruvidar®是一种实验性小分子，能够在光激活下对癌细胞产生靶向细胞毒性作用。

CBIH公司宣布启动Evidence Sprint 2026项目，旨在将大麻科学转化为可用的医疗证据。公司已收到美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的确认，表示其与CMS管理员Dr. Mehmet Oz的会议请求已进入正式机构协调渠道。CBIH正在与制药公司、医疗机构、机构团队和立法办公室进行多领域合作，以推动从兴趣到技术工作坊，从意图到可验证工作计划的转变。在资金方面，CBIH将重点放在其赠款议程上，并报告说，加利福尼亚州 cannabis 控制部门已向九所学术机构授予近3000万美元的竞争性赠款，用于22个项目。CBIH的平台整合了研究配方、标准化愿景和战略方法，旨在加强与其优先考虑严谨、合规和成果的机构及医疗利益相关者的联盟。

美国佛罗里达州珊瑚泉市，2026年1月12日 - 专注于神经调节疗法的医疗设备公司Neurolief Inc.今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Proliv™Rx疗法，这是首个处方、医生指导的家庭用脑神经调节疗法，作为抗抑郁药物无效的成年人大型抑郁症（MDD）患者的辅助治疗。该疗法在III类上市前批准（PMA）途径下获得批准，其临床证据来自MOOD研究，这是一项随机、对照、多中心临床试验，评估了Proliv™Rx在MDD中对抗抑郁药物反应不足的情况。Proliv™Rx疗法由Neurolief公司开发，旨在将脑神经调节扩展到传统临床护理的限制之外，为那些对抗抑郁药物反应不足的患者提供了一种非侵入性的治疗方法。该疗法预计将在2026年初通过授权的处方医师在美国上市，初始部署将专注于寻求为未充分对抗抑郁药物疗法产生反应的患者提供可扩展解决方案的健康系统、行为健康计划和综合护理环境。

Wave Life Sciences Ltd.于2026年1月12日宣布了其2026年的战略重点，包括加速肥胖治疗药物WVE-007的开发，以及快速推进RNA编辑技术。WVE-007是一种针对肥胖的INHBE GalNAc-siRNA，初步数据显示在低剂量下，WVE-007在三个月内显示出与GLP-1相当的脂肪减少效果，同时保持肌肉量。此外，公司还计划在2026年提交WVE-008的CTA，该药物旨在治疗PNPLA3 I148M肝脏疾病。Wave Life Sciences还拥有约6.02亿美元的现金和现金等价物，预计现金储备将持续到2028年第三季度。

生物制药公司Ultragenyx报告了2025年的初步未审计营收结果，预计总营收在6.72亿至6.74亿美元之间，超出预期上限。公司2025年末现金及投资约为7.35亿美元。2026年，Ultragenyx预计将迎来重大进展，包括两个潜在基因疗法批准和天使综合症III期Aspire研究的关键数据。2025年，公司Crysvita®和Dojolvi®的营收均实现增长，现金及投资保持强劲。

Reunion Neuroscience公司宣布了其2026年的里程碑计划，包括推进其专利前药RE104在产后抑郁症（PPD）、调整障碍（AjD）和广泛性焦虑症（GAD）的研究。RE104是一种通过单次皮下注射给药的潜在最佳类别的专利前药，旨在提供比传统迷幻药物更短的急性心理活动体验。公司已完成与FDA的EOP2会议，并计划在2026年开始PPD的第三阶段临床试验。此外，RE104在AjD的REKINDLE试验中正在进行招募，预计2027年第一季度报告初步数据。对于GAD，公司计划在2026年第一季度开始RECLAIM试验。Reunion Neuroscience还计划在2026年提交RE245的IND申请，并计划在2027年开始其第一阶段临床试验。

安吉亚生物制药公司宣布，其II期临床试验IDUN已开始招募患有成骨不全症（OI）的成人患者。该试验评估的是AGA2115，一种针对DKK1和硬化蛋白的双特异性抗体，用于治疗成人OI。AGA2115已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药指定和罕见病指定。该试验预计将招募约80名18至75岁的OI患者，主要分析将在第12个月进行，随后是12个月的开放标签扩展和3个月的随访，最终分析在第27个月进行。安吉亚生物制药公司致力于开发针对严重骨骼肌肉疾病的创新疗法，目前正开发三种生物制剂产品（AGA2118、AGA2115、AGA111）用于治疗骨质疏松症、成骨不全症和脊柱融合。

Adaptive Biotechnologies公司于2026年1月12日宣布，2025年第四季度及全年的总收入分别约为7200万美元和2.77亿美元，同比增长51%和55%。其中，最小残留病（MRD）收入分别为6200万美元和2.12亿美元，同比增长54%和46%。2025年全年，除去MRD监管里程碑收入，MRD收入同比增长45%。clonoSEQ检测量在2025年第四季度同比增长43%，达到约3万次，全年交付约105,600次，同比增长39%。截至2025年12月31日，现金、现金等价物和有价证券约为2.27亿美元。公司首席执行官兼联合创始人Chad Robins表示，2025年是Adaptive的关键一年，MRD业务增长强劲，clonoSEQ的采用率不断提高。展望2026年，Adaptive计划继续扩大MRD检测的领导地位，维持clonoSEQ的销量和平均销售价格增长，并进一步扩大MRD的盈利能力。公司计划在2026年2月的财报电话会议中发布完整的2025年第四季度及全年财务结果。

Polarean公司发布了一项同行评审的临床研究，该研究发表在《CHEST》杂志上。研究显示，结构性和功能性肺MRI在预测囊性纤维化患者肺功能恶化方面提供了比标准肺功能测试更为重要的新见解。研究分析了106名囊性纤维化患者的影像和临床数据，发现Xenon MRI的通风缺陷可以独立预测未来的恶化，即使在考虑了既往临床病史和肺功能测试结果之后。研究结果表明，Xenon MRI可以检测到肺部深处的区域功能变化，这些变化可能无法通过传统的全局测量方法（如肺功能测试）捕捉到。具体来说，研究发现，Xenon MRI测量的通风异常（以通风缺陷百分比VDP衡量）与未来肺功能恶化的风险显著相关。VDP异常的个体与正常通风的个体相比，恶化率几乎高出了三倍，包括那些通过传统肺功能测试保留相对良好肺功能的患者。Polarean公司首席执行官Christopher R. von Jako博士表示，这项研究强调了Xenon MRI揭示可能被忽视的轻微或逐渐恶化的患者的功能变化的能力。肺功能恶化仍然是囊性纤维化疾病发病、医疗保健利用和长期疾病进展的主要驱动因素，即使在高度有效的调节疗法时代也是如此。更好地识别有恶化风险增加的患者对临床管理

AbbVie公司和RemeGen公司宣布达成一项独家许可协议，共同开发、生产和商业化新型PD-1/VEGF双特异性抗体RC148。RC148正在被RemeGen公司作为单一疗法和联合治疗方案在多种晚期实体瘤中进行开发，包括某些肺癌。这种双特异性抗体旨在通过同时阻断PD-1和VEGF来帮助免疫系统更有效地对抗肿瘤，并可能克服肿瘤耐药机制。AbbVie表示，RC148将进一步丰富其多样化的肿瘤学产品组合，并为探索与AbbVie的ADCs（如telisotuzumab adizutecan）的联合治疗方案提供新的机会。根据协议条款，AbbVie将获得在除大中华区以外地区开发、生产和商业化RC148的独家权利，而RemeGen将获得6.5亿美元的预付款，以及高达49.5亿美元的累计开发、监管和商业里程碑付款，以及在大中华区以外地区的净销售额的分级双位数版税。

Emergent BioSolutions公司于2026年1月12日宣布，在2025年12月底使用手头现金提前偿还了其未偿还的1亿美元定期贷款。这一重要里程碑反映了公司整体财务和现金状况的显著改善，增强了财务灵活性，并为Emergent的长远稳定和增长定位。自2023年以来，包括此次提前偿还在内，Emergent的净债务已减少2.75亿美元，至截至2025年9月30日的总计5.93亿美元（按预期情况计算）。这代表着自Emergent启动其多年的转型计划以来，总债务下降了32%。Emergent将继续保持强劲的现金储备，以支持未来与公司使命一致的战略举措，推动其转型计划，并最终帮助实现2026年及以后的转型努力。

Recludix Pharma，一家专注于发现和开发针对炎症性疾病挑战性靶点的抑制剂的临床阶段公司，宣布已完成由机构投资者领投的1230万美元股权融资，其中包括礼来公司的新投资。此外，Recludix宣布与礼来合作，利用礼来的Lilly TuneLab™人工智能和机器学习平台，加速其发现管道的开发。此次合作将增强Recludix平台的高级计算能力，从而加速其新型SH2结构域发现管道的进展。Recludix正在开展一项针对STAT6的口服抑制剂REX-8756（也称为SAR448755）的1期研究，该研究是与赛诺菲的战略开发和商业化合作的一部分，Recludix有权利在美国平分利润和亏损。Recludix还正在推进一种潜在的首个BTK SH2结构域抑制剂，用于B细胞或肥大细胞驱动的炎症性疾病，以及额外的发现项目。

MaxCyte公司，一家专注于细胞工程并提供下一代细胞治疗发现、开发和商业化的平台技术领先企业，于2026年1月12日发布了截至2025年12月31日的第四季度和全年初步财务结果。预计第四季度核心收入在660万至670万美元之间，全年核心收入在2950万至2960万美元之间。战略平台许可（SPL）计划相关收入在第四季度预计在40万至60万美元之间，全年预计在330万至350万美元之间。截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物和投资预计约为1.556亿美元。MaxCyte总裁兼首席执行官Maher Masoud表示，2025年对MaxCyte来说是一个充满挑战但富有成效的年份，尽管面临宏观环境困难，包括一些SPL客户的计划和库存管理调整，但公司报告的初步核心收入符合预期。公司预计在2026年将拥有大量现金，年度支出大幅减少，组织结构更加精简和专注，并计划在年初推出新产品。MaxCyte的第四季度和全年结果为初步、未审计数据，可能会在完成季度和年度结算流程、审查程序以及准备2025年12月31日结束的季度和财年审计财务报表时发生变化。

Carlsmed公司，一家致力于开发AI赋能的个性化脊柱手术解决方案的医疗科技公司，于2026年1月12日宣布了截至2025年12月31日的第四季度和全年初步未审计营收。2025年第四季度营收约为1520万美元，较2024年第四季度增长约61%；全年营收约为5050万美元，较2024年全年增长约86%。公司董事长兼首席执行官Mike Cordonnier表示，第四季度的商业表现标志着Carlsmed转型的一年，并强调了aprevo®平台技术的力量。该技术为外科医生提供了更高的手术可预测性，并有可能显著改善脊柱融合的临床结果，同时降低医疗体系的总成本。2025年，随着对aprevo®的热情不断增长，公司新增了101位外科医生用户，总用户群同比增长61%。Carlsmed公司预计，随着2026年aprevo®颈部的推出，以及患者特异性颈椎解决方案的早期外科医生反馈非常积极，aprevo®作为平台技术的认可和采用将不断增长。需要注意的是，本新闻稿中描述的初步未审计营收结果仅为估计，并在公司提交2025年年度报告10-K表中的完整财务结果前可能进行修订和调整。

Cogent Biosciences公司于2026年1月12日宣布了其在2026年的关键里程碑。公司计划在2026年完成贝祖克拉司汀（bezuclastinib）的非进展性系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）的新药申请（NDA）审批，并计划在2026年4月提交晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的NDA，以及2026年上半年提交晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者的NDA。此外，公司还计划在2026年提交泛-KRAS抑制剂和选择性JAK2 V617F抑制剂的IND申请。Cogent Biosciences还宣布了新领导层的任命，并将在2026年1月13日参加J.P. Morgan年度医疗保健会议。