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  • 2024-2030年小核酸药物行业调研及发展前景趋势预测报告
    前沿研究
    2024-2030年小核酸药物行业调研及发展前景趋势预测报告
    继 ADC 后，小核酸药物成为 MNC 挖掘的新金矿。 2024 年开年以来，小核酸药物领域迎来超过60亿美元的合作项目，小核酸药物正在成为国产创新药的下一个爆点数据显示，小核酸药物以近 300%市场规模年复合增长率吸引着君实生物、恒瑞医药、成都先导和悦康医药等头部药企加速入场。 经过一系列连续license-out 交易，中国创新药企已经站上全球药物研发的潮头。
    E药经理人
    2024-09-26
    小核酸药物
  • 18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市。GCT魔咒，除了价格，还有……
    审批动态
    18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市。GCT魔咒，除了价格，还有……
    辉瑞表示撤市是因为最新数据表明该药物的潜在风险超过了其益处，并宣布停止了所有相关的临床试验和扩展试验。 自2019年首次获批以来，Oxbryta已在全球超过35个国家获批上市，在2023年为辉瑞贡献了3.28亿美元的销售额。 原因并不难发现，Oxbryta的安全性出了大问题—— 临床试验接连造成了18名患者死亡。
    E药经理人
    2024-09-26
    新药
  • 下一个ADC时代大爆点
    前沿研究
    下一个ADC时代大爆点
    ADC这种抗体加毒素的定向杀伤机制，目前已经在突破现有技术的边界，将想象力进一步拓宽。 目前，双抗ADC有望解决ADC现有的耐药性问题，突破目前ADC耐药的天花板。 而payload也可以进行非常多的替换，RDC的替换目前已经有较为成熟的管线，而下一个时代的替换爆点之一。
    瞪羚社
    2024-09-26
    ADC
  • FDA 授予 PTC518 亨廷顿病项目快速通道资格
    研发注册政策
    FDA 授予 PTC518 亨廷顿病项目快速通道资格
    PTC Therapeutics宣布，美国FDA已授予其针对亨廷顿病的PTC518项目快速通道资格，以应对该疾病的高未满足需求。PTC518项目是基于PTC的创新性剪接平台发现，该平台曾成功开发出用于治疗脊髓性肌萎缩症的Evrysdi®（risdiplam）。2024年6月，PTC公布了PTC518亨廷顿病患者的PIVOT-HD研究的12个月中期数据，结果显示在10毫克剂量水平下，PTC518能够持久地降低血液中的突变亨廷顿蛋白，达到43%，同时降低脑脊液中的突变亨廷顿蛋白，效果与血液中相似。此外，12个月的数据还显示，PTC518在关键疾病测量指标上显示出剂量依赖性的有利临床效果，包括总运动评分和cUHDRS量表。PTC518是一种口服的小分子药物，可以减少导致神经元损伤和死亡、进而导致疾病进展的突变亨廷顿蛋白的产生。PTC518可以穿过血脑屏障，具有选择性、可调节性，并且不被排泄。亨廷顿病是一种致命的遗传性中枢神经系统疾病，目前尚无治愈方法，也没有批准的药物可以延缓疾病的发生或减缓疾病进展。
    PRNewswire
    2024-09-26
    PTC Therapeutics Inc
  • ARCH Venture Partners 宣布成立新基金，打造新一代生物技术公司
    医药投融资
    ARCH Venture Partners 宣布成立新基金，打造新一代生物技术公司
    ARCH Venture Partners宣布完成ARCH Venture Fund XIII的关闭，该基金规模超过30亿美元，旨在支持早期生物技术公司的创立和成长。ARCH投资哲学始终如一，押注于卓越的科学和团队来构建突破性公司，相信人工智能和新的生物数据洞察将有助于建立一个更预防性、治疗性和公平的医疗保健体系。基金 XIII已投资的公司包括ArsenalBio、Metsera、Mirador Therapeutics和Xaira Therapeutics。ARCH致力于推动医疗保健革命，其投资理念是培养创新，快速开发新技术和药物。ARCH拥有识别生命科学研发前沿趋势和推动真正突破性科学假设的个人物的悠久历史，并期待创新步伐和深入理解疾病。Fund XIII紧随2022年6月宣布的29.75亿美元基金XII。
    PRNewswire
    2024-09-26
  • CervoMed 将在第 17 届阿尔茨海默病临床试验会议 （CTAD） 上发表最新口头报告
    研发注册政策
    CervoMed 将在第 17 届阿尔茨海默病临床试验会议 （CTAD） 上发表最新口头报告
    CervoMed公司宣布将在2024年10月29日至11月1日在西班牙马德里举行的临床阿尔茨海默病试验会议（CTAD）上，就其研发的针对路易体痴呆（DLB）患者治疗药物neflamapimod进行两项口头报告。公司首席执行官John Alam表示，这一认可反映了DLB对患者及其家庭的影响以及RewinD-LB Phase 2b研究的临床研究社区的重要性。报告将基于RewinD-LB研究的数据，包括疾病负担和血浆生物标志物数据，表明neflamapimod对DLB的潜在治疗作用。此外，CervoMed公司正在开发的治疗药物neflamapimod是一种口服的小分子脑渗透剂，能够抑制p38丝裂原活化蛋白激酶α，具有治疗DLB和其他神经退行性疾病中突触功能障碍的潜力。
    GlobeNewswire
    2024-09-26
    CervoMed Inc
  • INKmune™ 在第一剂量队列中表现出优异的安全性和增加的 NK 细胞活性
    研发注册政策
    INKmune™ 在第一剂量队列中表现出优异的安全性和增加的 NK 细胞活性
    INmune Bio公司宣布，其NK细胞疗法INKmune™在针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的Phase I/II临床试验（CaRe PC试验）中取得初步成果。试验第一队列的入组符合预期时间表，所有患者均作为门诊患者接受治疗，无需任何预处理。低剂量INKmune™治疗显示出持续的免疫学效果，其中2名患者表现出循环激活的NK细胞增加，所有3名患者NK细胞功能在最终INFusion后超过40天持续增加。CaRe PC试验已完成第二队列的最后患者给药，第三队列预计将在约30天后开始。INKmune™在第二和第三队列中的剂量分别是第一队列的3倍和5倍。所有八个临床试验点现已开放，随着更高剂量队列数据的可用，将发布更多试验结果。INKmune™是一种将患者自身的NK细胞转化为mlNK细胞的药物，易于运输、储存和通过简单静脉输注作为门诊治疗。该疗法对多种类型的NK耐药肿瘤有效。INmune Bio公司专注于开发针对先天免疫系统的治疗，目前有两个产品平台处于临床试验阶段。
    GlobeNewswire
    2024-09-26
    INmune Bio Inc
  • Pacira 宣布公布 PCRX-201 治疗中度至重度膝关节骨关节炎后 104 周的安全性和有效性数据
    研发注册政策
    Pacira 宣布公布 PCRX-201 治疗中度至重度膝关节骨关节炎后 104 周的安全性和有效性数据
    Pacira BioSciences将在2024年11月14日至19日在华盛顿特区举行的美国风湿病学会年度ACR Convergence会议上展示其基因疗法候选产品PCRX-201（恩基拉加基因因兹丹诺韦克）的新数据。该数据将支持PCRX-201在单次关节内注射后对中度至重度膝骨关节炎的持续临床效果。PCRX-201是一种局部给药的基因疗法，旨在产生白介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra），这是一种天然存在的抗炎蛋白，其作用机制已被证实可以减少白介素-1（IL-1）的信号传导，这是膝骨关节炎发展和进展的已知因素。PCRX-201在2024年3月成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）再生医学高级治疗（RMAT）指定的膝骨关节炎基因疗法产品候选者，并获得欧洲药品管理局（EMA）2023年5月的先进治疗药物产品（ATMP）指定。
    GlobeNewswire
    2024-09-26
    Pacira BioSciences I
  • 858 Therapeutics 宣布获得 5000 万美元 B 轮融资
    医药投融资
    858 Therapeutics 宣布获得 5000 万美元 B 轮融资
    858 Therapeutics成功完成5000万美元B轮融资，由Avidity Partners领投，Insight Partners、Mirae Asset Capital、Alexandria Venture Investments等参与，现有投资者Versant Ventures、NEA和Logos Capital也参与其中。Avidity Partners的Monal Mehta博士将加入公司董事会。858 Therapeutics计划利用这笔资金推进其小分子药物管线，其中主要资产ETX-19477是一种强效且选择性的DNA修复蛋白PARG抑制剂，目前正用于治疗晚期实体瘤患者的临床试验。ETX-19477的1期临床试验旨在评估其安全性、耐受性、剂量、药代动力学、药效学以及初步疗效。858 Therapeutics是一家位于圣地亚哥的生物技术和药物发现公司，专注于开发针对新型肿瘤学和免疫学靶点的小分子药物。
    Businesswire
    2024-09-26
    Alexandria Venture I Avidity Partners Insight Partners Logos Capital Mirae Asset Capital New Enterprise Assoc Versant Ventures
  • ProJenX 和 Unlearn 宣布建立合作伙伴关系，使用数字孪生模型增强 ALS 临床试验 PRO-101
    交易并购
    ProJenX 和 Unlearn 宣布建立合作伙伴关系，使用数字孪生模型增强 ALS 临床试验 PRO-101
    ProJenX公司与Unlearn公司合作，利用Unlearn的先进人工智能技术，在PRO-101临床试验中，通过生成数字孪生来评估ALS患者的临床结果。这些数字孪生将作为接受prosetin治疗的患者的安慰剂版本，以评估ALSFRS-R、慢速肺活量和血浆神经丝轻链等指标。这一合作旨在通过数字孪生技术，更高效地评估prosetin对ALS患者的影响，以支持更有效的临床试验和药物开发。
    PRNewswire
    2024-09-26
    Unlearn AI Inc
  • ATCC 宣布获得 NIAID 的奖励，以支持传染病的临床前模型
    交易并购
    ATCC 宣布获得 NIAID 的奖励，以支持传染病的临床前模型
    ATCC获得NIAID颁发的为期七年的IDIQ合同，将支持NIAID微生物和传染病分部开发、优化和使用动物及替代模型评估针对传染病候选治疗药物、疫苗和诊断试剂。ATCC还将生成难以获取的试剂，如需要动物模型的试剂。该合同建立在ATCC与NIAID现有合同基础上，旨在支持NIAID开展基础和应用研究，以更好地理解、治疗和预防传染病。ATCC将参与三个任务领域，包括建立或优化小型动物感染疾病模型、开发动物替代和非传统动物模型以及生成和分发专业试剂。这些试剂将通过NIAID的BEI Resources库进行分发。
    Businesswire
    2024-09-26
    American Type Cultur National Institute o National Institutes
  • 首开先河！2024全国智慧医保大赛开放超11亿条匿名化数据
    医保动态
    首开先河！2024全国智慧医保大赛开放超11亿条匿名化数据
    “本次大赛为我们提供了医保和‘自然人’‘法人’‘电子证照’等多个类型的匿名化数据，并且制定了一系列措施保障数据安全，让我们进入决赛的参赛团队能够‘大展拳脚’，放心使用医保数据进行系统测试、案例验证，这次参赛的体验感特别好！” 这是参赛团队对于本次大赛开放匿名化数据的真切感受。 参赛团队可利用虚拟机自行搭建中间件等软件环境，也可申请ECS（虚拟机）、MySQL（数据库）、REDIS(缓存)、ADS（分析型数据库）、DRDS（分布式关系型数据库）、DTS（数据传输服务）、MQ、MaxCompute（DATAWORKS）、OSS（对象存储）、OTS（表格存储）、SLB（负载均衡）、GPU（英伟达H20部署算力调度平台）等云平台产品。
    国家医保局
    2024-09-26
    智慧医保
  • Praxis Precision Medicines 在 2024 年运动障碍协会国际大会上介绍了 ulixacaltamide Essential3 计划
    研发注册政策
    Praxis Precision Medicines 在 2024 年运动障碍协会国际大会上介绍了 ulixacaltamide Essential3 计划
    Praxis Precision Medicines公司在2024年9月26日宣布，将在运动障碍学会（MDS）2024国际大会上展示其针对成人原发性震颤（ET）的ulixacaltamide Phase 3临床试验成果。该研究将在9月27日至10月1日在宾夕法尼亚州费城的会议中心进行。Praxis将在会议中分享关于ulixacaltamide作为新型ET疗法的开发进展。ulixacaltamide是一种针对T型钙通道的差异化、高度选择性小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的异常神经元爆发性放电。Praxis是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于将遗传学见解转化为治疗以神经元兴奋-抑制失衡为特征的CNS疾病的疗法。公司正在利用其专有的Cerebrum™小分子平台和Solidus™反义寡核苷酸（ASO）平台，通过理解大脑中共享的生物学靶点和回路，开发治疗罕见和更常见神经疾病的疗法。
    GlobeNewswire
    2024-09-26
    Praxis Precision Med
  • GRI Bio 获授权在澳大利亚进行评估 GRI-0621 的 2a 期生物标志物研究
    研发注册政策
    GRI Bio 获授权在澳大利亚进行评估 GRI-0621 的 2a 期生物标志物研究
    GRI Bio公司获得澳大利亚药品和医疗保健产品监管局（MHRA）和人类研究伦理委员会（HREC）的批准，将在澳大利亚启动一项针对GRI-0621治疗特发性肺纤维化（IPF）的2a期生物标志物研究。这一进展将扩大GRI-0621在全球临床试验的覆盖范围，并有望加速美国和英国正在进行的研究的招募。GRI Bio计划在2024年第四季度报告中期数据，2025年第一季度报告主要数据。GRI-0621是一种新型口服疗法，旨在治疗IPF，这是一种罕见且进展迅速的肺疾病，目前的治疗选择有限。该研究将评估GRI-0621的安全性、耐受性和对生物标志物的影响。
    GlobeNewswire
    2024-09-26
    GRI Bio Inc
  • Inozyme Pharma 在美国骨与矿物质研究学会 （ASBMR） 2024 年年会上呈报新数据
    研发注册政策
    Inozyme Pharma 在美国骨与矿物质研究学会 （ASBMR） 2024 年年会上呈报新数据
    Inozyme Pharma在ASBMR 2024年会上展示了关于ENPP1和ABCC6缺陷儿童罕见病的数据，强调这些疾病对心血管和骨骼肌肉系统的影响，并介绍了针对这些疾病的潜在治疗方法。公司首席医疗官Kurt Gunter指出，ENPP1缺陷和早期ABCC6缺陷的死亡率高，患者面临重大并发症。Inozyme Pharma的INZ-701是一种针对这些疾病的创新疗法，正在临床试验中。此外，Inozyme和GACI Global启动了全球注册研究PROPEL，以收集关于这些疾病的数据，以更好地理解疾病的负担和进展。研究结果显示，ENPP1缺陷患者的心血管和骨骼肌肉并发症更为严重，ABCC6缺陷患者也面临类似的并发症。
    GlobeNewswire
    2024-09-26
    Inozyme Pharma Inc
  • Taysha Gene Therapies 在即将举行的第 9 届世界 Rett 综合征大会上宣布 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的口头报告
    研发注册政策
    Taysha Gene Therapies 在即将举行的第 9 届世界 Rett 综合征大会上宣布 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的口头报告
    Taysha Gene Therapies将在2024年10月2日至5日在澳大利亚昆士兰州举办的第9届世界Rett综合征大会上，通过口头报告形式公布其TSHA-102项目针对Rett综合征的临床数据。这些数据包括来自正在进行中的REVEAL 1/2期青少年和成人试验的52周内披露的积极临床数据，以及来自REVEAL 1/2期儿科试验的22周内初步临床数据。Taysha预计将在2025年上半年提供来自第二队列（高剂量，n=3）以及来自第一队列（低剂量，n=2）的长期临床数据更新。TSHA-102是一种用于治疗Rett综合征的AAV9基因转移疗法，旨在通过向中枢神经系统细胞递送功能性的MECP2来治疗疾病的遗传根源。
    GlobeNewswire
    2024-09-26
    Taysha Gene Therapie
  • 稳健医疗8.44亿北美大收购：高关税下，跨境并购会成为出海企业的归宿吗？
    交易并购
    稳健医疗8.44亿北美大收购：高关税下，跨境并购会成为出海企业的归宿吗？
    这是稳健医疗首个国际控股权收购项目，也是今年6月以来国内医药行业中最大的一笔海外收购案，因而受到关注。 值得注意的是，9月13日，美国贸易代表办公室（USTR）公布的“对华301关税”最终执行的名单中，涉及到医疗产品主要就是 低值医用耗材 ，包括：注射器和针头、医用口罩、部分呼吸器在内的个人防护品、医用橡胶手套等。 一是借船出海， 2024上半年，稳健医疗境外营收8.7亿元，占比21.5%，此次收购，将借力借势打开出海新局面。
    晨哨并购
    2024-09-26
    稳健医疗
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