在一项新的研究中，来自 西奈山伊坎医学院的研究人员 解决了癌症研究中的一个关键但尚未被探索的问题： 为什么衰老是癌症的最大风险因素？ 他们揭示了衰老的免疫系统如何通过引发有害的炎症来刺激肿瘤生长，为癌症预防和治疗（特别是针对老年人）提供了新的见解。 相关研究结果于2024年9月5日在线发表在 Science 期刊上，论文标题为 “Hematopoietic aging promotes cancer by fueling IL-1⍺–driven emergency myelopoiesis”。

9月25日，我国首套氢膨胀5吨/天氢液化系统正式发布。 该系统由中国航天科技集团六院101所、航天氢能科技有限公司联合研制，于8月18日成功产出液氢， 是我国在液氢大规模制备领域取得的重大突破。 这是继2021年9月2吨/天氦膨胀制氢液化冷箱研制成功后，我国在氢液化领域的又一里程碑式成果。

技术进展/科研转化/临床应用，技术领域专家齐现身P4 2024大会现场，为您带来一场饕餮盛宴。 P4 2024 第八届精准医疗大会。 组委会特推出参展优惠福利。

Capstan Therapeutics公司宣布将在2024年11月14日至19日在华盛顿特区举行的美国风湿病学会（ACR）会议上展示其领先在体CAR-T候选药物CPTX2309的预临床数据。CPTX2309利用CellSeeker™靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术平台，将编码抗CD19 CAR的mRNA递送至CD8表达T细胞，旨在通过快速和深度清除血液和淋巴组织的B细胞来重置免疫系统。Capstan首席科学官兼研发执行副总裁Adrian Bot表示，这种非病毒在体CAR-T方法旨在结合CAR-T疗法的强大功效与传统生物制剂的便利性、药理可调性和可扩展性。会议将展示的数据将支持CPTX2309在广泛B细胞介导的自身免疫疾病中的应用，以实现患者免疫系统的重置，达到持久且无需药物的临床反应。

Trevi Therapeutics公司宣布，将在CHEST 2024会议上展示其研发的口服纳布啡缓释剂（Haduvio™）在治疗特发性肺纤维化（IPF）和难治性慢性咳嗽（RCC）患者中缓解咳嗽的分析结果。该研究由Alyn Morice教授在波士顿进行，他分析了38名完成至少一个治疗周期的CANAL试验的IPF患者的咳嗽数据，结果显示纳布啡缓释剂与安慰剂相比，显著增加了咳嗽缓解时间、减少了咳嗽时间和咳嗽强度。试验的安全性结果与纳布啡缓释剂已知的安全性特征一致，最常见的不良事件包括恶心、头晕、焦虑、便秘、呕吐、口干、头痛、嗜睡、呼吸困难、食欲下降和疲劳。

国家医保局重点指导的全国联采。 近日，业内流传出一份关于三明联盟集采的文件，目前正在征求联盟地区意见，再确定具体品种。 三明联盟开展肿瘤和呼吸系统等疾病用药集采是2024年国家医保局重点指导的全国联采之一。

原本计划重金投入的“创新制剂生产线”和“NDDS及抗肿瘤制剂”两个项目叫停，转向扩充大输液产能。 这笔资金是2022年3月科伦药业发行可转债刚刚募来的，总共30亿元，原本计划投入4个项目，其中创新制剂生产线投入15.8亿，NDDS投入2.2亿。 9月19日，被不少人称为“改变中国医药界的一天”。

1、某上交主板药企找董秘（base北京，年龄不设限，药企董秘经验）：核心诉求：务实在三会/信披/公司治理，过往多实业的经历，能熟悉创新药的研产销sop，监管口资源加分。 2、某上交主板疫苗企业找董秘（base北京，年龄50以内）：核心诉求：资本运作、市值管理、定增等资本方面，需求一二级市场的资源；希望十月可以入职。 3、某上交科创板找董秘（base上海，年龄35-45）：1、分担总经理的事务包括但不限于董秘的基本职责；2、监管口资源，3、pr（公共事务）及公关、媒体口。

在去年关闭了传染病和疫苗部门之后，强生又一次瘦身。 9月25日，据Endpoints报道，强生正在着手关闭其心血管和代谢药物部门。 强生的此番动作令人联想到美国通削法案（IRA）的影响。

Vertex制药公司宣布，其研发的潜在下一代三联组合药物“vanza triple”的3期临床试验数据首次被纳入北美囊性纤维化会议（NACFC）的医学报告。同时，公司还展示了TRIKAFTA在2至11岁囊性纤维化患者中的长期治疗效果，表明该药物在多方面持续改善疾病状况。Vertex表示，vanza triple有望进一步提高汗液氯离子水平，改善囊性纤维化患者的治疗。此外，Vertex还将展示TRIKAFTA在2至11岁儿童中的长期研究数据，证实了该药物在改善肺功能和胰腺功能方面的持久益处。Vertex还介绍了其囊性纤维化治疗药物vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor（vanza triple）的长期数据，该药物已获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道和孤儿药资格认定，并已在多个国家和地区提交了监管审批申请。

拜耳公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），旨在将口服雄激素受体抑制剂（ARi）NUBEQA®（达鲁他胺）与雄激素剥夺疗法（ADT）联合用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的患者。该申请基于ARANOTE III期临床试验的积极结果，该试验数据已在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会和《临床肿瘤学杂志》上发表。NUBEQA由拜耳和芬兰制药公司奥利安共同开发，目前正在进行多项临床试验，以评估其在不同阶段前列腺癌治疗中的效果。

意大利PIOMBINO DESE，Stevanato Group、Gerresheimer AG和SCHOTT Pharma AG & Co. KGaA宣布建立战略行业联盟“RTU联盟”，以支持市场对即用型(RTU)安瓿瓶和卡片的采用。该联盟旨在与制药公司、CMO和CDMO分享高质无菌初级包装的专长和技术知识，特别是即用型安瓿瓶和卡片的优点。通过采用工业即用型(ready-to-use)设置，制药公司和合同制造组织(CMO)可以降低运营风险，提高灵活性和效率，并降低浪费。RTU技术有助于简化流程，提高生产力，从而降低总拥有成本(TCO)并减少污染风险，同时简化符合欧盟GMP附录1的规定。此外，该联盟还旨在创建一个开放的平台，让其他行业参与者了解RTU工艺和产品的关键优势，并更好地评估向高效填充系统转型的投资。

AstraZeneca的TAGRISSO（奥希替尼）在美国获得批准，用于治疗未手术切除的III期表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这些患者的疾病在铂类化疗放疗（CRT）期间或之后未进展。TAGRISSO适用于存在外显子19缺失或外显子21（L858R）突变的患者。该批准基于LAURA III期临床试验的结果，该结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表。与安慰剂相比，TAGRISSO将疾病进展或死亡风险降低了84%。中位无进展生存期（PFS）在TAGRISSO治疗的患者中为39.1个月，而安慰剂组为5.6个月。总体生存期（OS）结果尚不成熟。该试验继续评估OS作为次要终点。每年在美国，有超过20万人被诊断出患有肺癌，其中80-85%的患者被诊断为NSCLC，这是最常见的肺癌形式。在美国，大约15%的NSCLC患者有EGFR突变。近五分之一被诊断为NSCLC的人有不可切除的肿瘤。TAGRISSO的安全性和耐受性与其已建立的资料一致，未发现新的安全担忧。

Mural Oncology将于2025年第一季度末至第二季度初公布nemvaleukin在铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤晚期临床试验的关键数据。公司管理层将在虚拟投资者日上提供关于nemvaleukin研究设计、统计假设和执行方面的额外信息。此外，计划于2025年第四季度提交Mural的IL-18项目的IND申请。ARTISTRY-7试验是一项比较nemvaleukin与pembrolizumab联合用药与单药化疗的3期临床试验，主要针对铂耐药卵巢癌患者，预计2025年第一季度末或第二季度初公布中期分析结果。ARTISTRY-6 Cohort 2试验是一项针对黏膜黑色素瘤患者的nemvaleukin单药治疗研究，预计2025年第二季度公布主要分析结果。Mural Oncology的IL-18项目计划在2024年底提名开发候选药物，并计划于2025年第四季度向FDA提交IND申请。

Acurx Pharmaceuticals宣布了其新型小分子抗生素ibezapolstat对肠道菌群有益作用的最新分析结果，显示其能增加Actinobacteriota比例和有益的Bacillota数量，有助于逆转菌群失调，并减少艰难梭菌感染后的复发。此外，ibezapolstat的药代动力学特性得到证实，其平均系统暴露量低于1mcg/mL，粪便浓度远高于艰难梭菌的最小抑菌浓度。在独立实验室进行的ACX-375 DNA pol IIIC类似物微生物学测试中，包括佛罗里达大学，显示出对炭疽芽孢杆菌（炭疽）的体外活性，包括对环丙沙星耐药的炭疽芽孢杆菌。这些结果在国际艰难梭菌研讨会（ICDS）上展出。Acurx还宣布了其与FDA达成的关于ibezapolstat治疗艰难梭菌感染的国际III期临床试验的关键协议，并计划提交在欧洲联盟、英国、日本和加拿大进行临床试验的监管指导请求。

Sage Therapeutics宣布，Biogen已终止与Sage就SAGE-324项目达成的合作和许可协议。两家公司近期宣布SAGE-324用于治疗特发性震颤的2期KINETIC 2研究结果为阴性，并停止了SAGE-324在ET领域的进一步临床开发。Sage和Biogen将继续合作开发ZURZUVAE，这是首个也是唯一获FDA批准的口服治疗产后抑郁症（PPD）的药物，并致力于帮助PPD患者。根据合作协议，终止将于2025年2月17日生效，Sage将恢复对SAGE-324资产的完全所有权。Sage计划继续评估SAGE-324的其他潜在适应症。ZURZUVAE是一种神经活性甾体GABA-A受体正调节剂，用于治疗成人PPD。ZURZUVAE可能引起严重副作用，如嗜睡、头晕、感冒、腹泻、疲劳、虚弱或无精打采、尿路感染等。Sage Therapeutics是一家致力于开发改变大脑健康药物，以帮助每个人都能茁壮成长的生物制药公司。

Bio-Techne公司旗下空间生物学品牌Lunaphore与Discovery Life Sciences达成战略合作，将Lunaphore COMET™平台引入Discovery全球生物样本产品和专业实验室服务中，以支持临床研究。这一合作利用Lunaphore的COMET技术，结合Discovery的科学专长，推动免疫肿瘤学、免疫学、神经科学和传染病研究，实现更高精度和速度。Discovery的Lunaphore COMET Hyperplex免疫荧光服务将促进下一代临床试验试剂的开发，并为生物标志物发现、患者分层和转化医学提供多维空间生物学见解。该服务结合Discovery的分子病理学专长，旨在为制药公司提供符合临床实验室改进修正案（CLIA）的超plex测试能力。