LUCA Science公司与大阪大学和圣路易斯华盛顿大学医学院合作，在《自然代谢》杂志上发表了一项具有里程碑意义的研究，揭示了基于线粒体转移的疗法在缓解莱伊综合征（LS）小鼠模型症状、降低发病率和死亡率方面的潜力。该研究由首席研究员乔纳森·布雷斯托夫博士领导，提供了强有力的证据，表明移植健康野生型（WT）线粒体可以改善Ndufs4–/–小鼠的症状并延长其寿命，Ndufs4–/–小鼠是研究莱伊综合征线粒体疾病的一个已建立的模型。该研究展示了野生型骨髓移植或单独线粒体注射可以恢复多器官的线粒体功能，改善神经学结果，提高能量消耗，并延长莱伊综合征受影响小鼠的寿命。这项研究为莱伊综合征患者及其家庭带来了新的治疗希望，LUCA Science公司表示将致力于推进这一研究，最终目标是开发出有效的治疗线粒体疾病的方法。

First Citizens Bank宣布其医疗保健金融业务作为主要安排者，为伊利诺伊州八家护理机构的收购提供了1.15亿美元的融资。借款人是总部位于中西部的医疗保健房地产投资和管理公司，其投资遍布24个州，涵盖超过1500张许可床位。这些设施通常为需要康复、伤口护理或24小时医疗关注的严重或持续健康问题的人提供服务。First Citizens Healthcare Finance负责人威廉·道格拉斯表示，他们很高兴扩大对护理机构的融资，这些机构是后急性期护理的关键组成部分。Healthcare Finance团队的管理董事迈克尔·科伊利表示，他们欣赏利用深厚的行业知识支持客户业务发展的机会。First Citizens Healthcare Finance为美国中端市场医疗保健公司提供全面的融资和银行解决方案，其客户导向和行业中心模型有助于满足客户增长资本的需求。First Citizens Bank总部位于北卡罗来纳州罗利，是一家拥有超过2000亿美元资产、位列《财富》500强的美国金融机构，提供全面的银行服务。

江苏牵头联盟国采续约进行中，我整理关键数据，供代理商朋友参考。 1、最高限价：这是报价天花板；。 江苏联盟国采续标，扩大到11省，规则有变，这个品种最惨

智飞生物打响肺炎疫苗降价“第一枪”。 9月4日，吉林、江苏等多省份的公共资源交易中心网站皆显示：智飞生物全资子公司智飞绿竹生产规格为0.5ml的 23价肺炎球菌多糖疫苗，价格大降三成，由每支298元降至209元。 降价理由也不难理解，智飞急需“以价换量”抢占市场。

9月5日，国家医保局公示了截至2024年6月30日各省份评级为“特别严重”和“严重”失信的企业名单，共28家。 其中， 四川倍聚康医疗器械有限公司、四川润泽源医疗器械有限责任公司等四家企业被评为“特别严重” 。 根据规定，这类企业全部药品和医用耗材挂网、投标或配送资格被暂停，暂停期限以医药企业修复信用、评级结果变更为准。

9月5日，据外媒消息，为了应对全球核成分短缺，诺华又开始在美国建立放射治疗生产基地。 新工厂位于加利福尼亚州卡尔斯巴德，是公司继新泽西州米尔本和印第安纳波利斯两个生产基地之后的第三个同位素工厂。 诺华表示，两个新工厂都有进一步扩建的空间， 预计投资总额超过2亿美元。

SOPHiA GENETICS与生物制药公司Boundless Bio合作，共同开发并部署Boundless Bio的ecDNA检测算法作为临床试验设备，以识别具有ecDNA扩增肿瘤的患者。两家公司还与精准医学临床研究组织Precision for Medicine合作，成功验证了一种专有工作流程来处理患者样本。他们共同开发了ecDNA Solution (ECS)算法，以检测ecDNA的存在，并支持Boundless Bio的POTENTIATE Phase 1/2临床试验。Precision for Medicine通过调整其诊断工作流程，确保与SOPHiA DDM™平台的无缝连接，并支持新ecDNA导向疗法的及时上市。

Aptar Digital Health与伦敦的Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust合作，评估其ADH呼吸道疾病管理平台对哮喘患者的影响。该研究旨在招募118名患有中度至重度哮喘的成年人，主要目标是评估哮喘症状控制的改善。研究将持续12个月，期间将评估临床数据，包括哮喘控制症状、生活质量、哮喘控制器药物依从性、医疗资源利用和整体对数字解决方案的满意度。Aptar Digital Health的ADH呼吸道疾病管理平台旨在通过实时跟踪、提醒和教育资源，改善哮喘症状控制、技巧和参与度。英国哮喘患者众多，约12%的人口患有哮喘，每年有超过60,000次住院和200,000个住院床位日。Aptar Digital Health希望通过数字解决方案改善哮喘患者的治疗和生活质量。

勃林格殷格翰于2024年9月3日宣布完成对专注于宠物慢性疾病创新治疗药物研制的Saiba动物保健公司的收购。此举旨在加强其动物保健研发产品管线，特别是在宠物治疗领域。Saiba动物保健的创新技术平台利用治疗性疫苗方案，针对过敏、炎症及疼痛等慢性疾病建立免疫反应，有望实现更持久的疗效并提升宠物主人的使用便利性。此前，勃林格殷格翰与Saiba动物保健已有多个合作项目，共同推进候选产品以改善伴侣动物的慢性疾病管理。

Amprion公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）发出支持信，推荐使用其alpha-突触核蛋白（α-syn）种子扩增检测（synSAA）进行研究和临床试验，以改善针对神经退行性疾病早期干预的临床试验开发。Amprion的SAAmplify-ɑSYN生物标志物测试是唯一经过验证的种子扩增检测，用于诊断与多种神经退行性疾病相关的突触核蛋白病。该技术已通过众多期刊的同行评审研究得到验证，包括《柳叶刀神经病学》、《阿尔茨海默病与痴呆》等。FDA的支持信强调了该测试在早期检测帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病中的重要性。Amprion的synSAA在2019年获得FDA突破性设备认定，并于2022年作为实验室开发测试商业化。Amprion致力于通过种子扩增测试推动神经退行性疾病的诊断，提供基于SAA方法的全面服务，并与多家制药公司合作，推动帕金森病和其他神经退行性疾病的精准医疗。

9月5日晚间，科创板上市企业神州细胞发布公告称，公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司自主研发的重组带状疱疹疫苗产品SCTV04C注射液在健康成人中开展预防水痘-带状疱疹病毒（VaricellaZoster Virus（VZV））感染引起的带状疱疹及并发症的临床试验。 重组带状疱疹疫苗，是老年人预防带状疱疹疾病的疫苗，接种人群是50岁以上的所有人群。 截至目前为止，全球范围内已上市的带状疱疹疫苗共有三款，分别是来自默沙东的Zostavax、百克生物的感维以及葛兰素史克的欣安立适，前两款属于带状疱疹减毒活疫苗，后一款属于带状疱疹重组疫苗。

2024年，国内疫苗市场的价格战遍地开花。 当2价HPV疫苗已经快把市场给打没了，当流感疫苗刚刚进入到中场酣战阶段，肺炎疫苗的价格战开始了。 肺炎链球菌疾病，一直是全球最重要的公共卫生问题之一， 被世界卫生组织列为“极高度优先”使用疫苗预防的疾病之一。

近日，Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。 分析结果显示，与安慰剂相比， 皮下注射的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种进展迅速的致命性疾病，会导致患者衰弱。

嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T 细胞疗法）是指通过向T细胞中导入人工设计CAR分子，赋予T细胞靶向功能，再将这种改造后的CAR-T细胞回输到患者体内进行治疗。 这个疗法最初来自于1989年，科学家Gross G 、Waks T和Eshhar Z将表达特定抗体的基因序列赋予细胞毒性T细胞（CTL），给予T细胞识别半抗原——2,4,6-三硝基苯基（TNP）的能力，使得T细胞实现了抗原特异性的、非主要组织相容性复合物（MHC）限制的活化及其效应的增强。 包括美国FDA在内的多个国家药监部门已经批准了多达300 个以上的CAR-T 细胞治疗临床实验的项目，也有部分CAR-T细胞已上市生产。

既往研究发现，垂体腺苷酸环化酶激活性多肽（PACAP）是导致偏头痛发病的潜在介质，PACAP增加可诱导患者偏头痛发作。 因此，阻断PACAP信号传导可能是预防偏头痛发作的具有前景的药物靶点。 Lu AG09222是一种人源化单克隆抗体，可通过与PACAP的两种亚型相结合，抑制其受体介导的信号传导。

然而，目前尚缺乏头对头临床试验的证据，以证实SGLT2i和GLP-1RA及其他二线降糖药物的有效性。 近日， JACC 发表的一项研究显示， 对患有2型糖尿病合并CVD的患者，SGLT2i和GLP-1RA能降低心血管风险，这两类药物的效果均优于二肽基肽酶-4抑制剂（DPP-4i），而DPP-4i的效果又优于磺脲类药物。 这些发现建议，在已确诊心血管疾病的患者中，GLP-1RA和SGLT2i应被优先考虑作为二线治疗药物。

近日，首都医科大学附属北京安贞医院李玉琳教授团队在《Journal of Clinical Investigation》上发表了题为“Frameshift variants in C10orf71 cause dilated cardiomyopathy in human, mouse, and organoid models”的研究论文，发现C10orf71是扩张型心肌病新致病基因，其突变通过干扰心脏形态建成和心肌细胞收缩导致扩张型心肌病。 遗传因素是扩张型心肌病（DCM）的重要风险因素，过去30年的研究部分揭示了DCM的遗传病因，鉴定了不同类别的致病基因，包括肌节和Z盘蛋白、细胞骨架复合体、转录因子等的编码基因。 体内外功能分析发现C10orf71敲除小鼠在胚胎发育过程中心脏形态异常，成年后心脏功能障碍，心肌收缩相关蛋白表达和剪接改变；C10orf71缺失的小鼠原代心肌细胞表现出收缩功能受损；携带C10orf71功能缺失性突变的人诱导多能干细胞来源的心肌细胞和心脏类器官也表现出收缩缺陷。