作者：炼丹术士
2020 年 7 月 24 日，吉利德旗下 Kite公司宣布，FDA已加速批准该公司研发的 CAR-T 细胞疗法 KTE-X19(brexucabtagene autoleucel，商品名：Tecartus)，用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。这是全球第三款获批的CAR-T疗法。
CAR-T疗法诞生于1989年，Michel Sadelain医生等人尝试改造T细胞，让它们攻击癌细胞。而CAR-T疗法能够走进大众视野则要归功于2012年成功救活急性淋巴白血病女孩Emily Whitehead。直到2017年，两款CAR-T疗法tisagenlecleucel（商品名：Kymriah）和axicabtagene ciloleucel（商品名：Yescarta）获批上市，CAR-T 疗法凭借着在血液瘤领域的显著疗效成为全球最有前景治疗肿瘤的疗法之一。
CAR-T疗法介绍
CAR-T，是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy（嵌合抗原受体T细胞疗法）的简称，是一种比较新式的肿瘤免疫疗法。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的癌细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，由这些T细胞针对癌细胞的免疫反应来消灭癌细胞。标准的CAR-T治疗流程主要分为以下5个步骤进行：
1、分离：从癌症患者外周血中分离纯化出自身T细胞；
2、修饰：T细胞激活后，利用基因工程将能特异识别肿瘤细胞的CAR结构转入T细胞；
3、扩增：体外培养，大量扩增CAR-T细胞至治疗所需剂量，一般为十亿至百亿级别（根据患者体重和治疗周期决定）；
4、回输：化疗清淋预处理然后回输CAR-T细胞至患者体内；
5、监控：观察疗效并严密监测不良反应。
从采集细胞到CAR-T回输到患者体内大概需要2~4周的时间，其中细胞“分离-修饰-扩增” 约需要2个星期，花费时间较长，这也是目前CAR-T疗法存在的一个问题，考虑到目前接受CAR-T治疗的患者多数为晚期，病情进展迅速，部分患者不能等待如此长的时间。
全球CAR-T研发概览
根据健数科技全球药物研发数据库数据，目前CAR-T疗法共697项，其中已上市三款，这三款已在前文中介绍，有2项处于预注册状态，3项处于临床3期状态。绝大部分处于临床前和临床1期和临床2期状态，占到整体的75%以上。
数据来源：健数科技全球药物研发数据库
2款预注册的药物分别为新基制药的利基迈仑赛（英文名：lisocabtagene maraleucel）和蓝鸟生物的艾基维仑赛（英文名：idecabtagene vicleucel），利基迈仑赛于2019年12月18日向FDA递交上市申请，适应症为B淋巴细胞瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤，艾基维仑赛于2020年3月31日向FDA递交上市申请，适应症为多发性骨髓瘤。
国内CAR-T研发概览
根据健数科技全球药物研发数据库数据，由国内企业原研的CAR-T疗法共180项，其中处于临床3期1项，大多处于临床1期和临床2期阶段。
数据来源：健数科技全球药物研发数据库
这项处于临床3期的为南京传奇生物科技有限公司的LCAR-B38M，适应症为多发性骨髓瘤，2020年6月12日于美国、欧洲、澳大利亚同步开展3期临床，健数科技数据库显示南京传奇生物目前共有6项CAR-T疗法处于临床阶段，其他5项目前都处于临床1期阶段，分别为LB-1904、LB-1905、LB-1909、LB-1910、LCAR-B4822M。
随着全球血液癌症患病率上升、对新型治疗方案需求越来越大和医疗保健支出增加等，全球 CAR-T疗法市场大幅增长。有数据显示，全球CAR-T疗法市场在2020年至2026年内将以34.5％的复合年增长率进行增长，到2026年年底，预计将达到89.2亿美元。目前CAR-T疗法还存在规模批量生产困难、治疗需要等待时间较长、毒副反应明显、在实体瘤领域进展缓慢等问题。当然，有问题的才意味着有机会，未来的市场一定属于那些用创新解决了这些问题的药物和公司。
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