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CSL公司、西雅图儿童研究所

自体干细胞疗法、造血干细胞疗法、重组病毒、基因疗法

WAS gene-transduced autologous CD34 + stem cell therapy (AAV, Wiskott-Aldrich syndrome)

自体干细胞疗法、重组病毒、腺相关病毒

编码针对HPRT的shRNA的自失活的慢病毒载体

ZFN

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