【ChiCTR2600134705】双侧小脑齿状核脑深部电刺激治疗SCA3的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600134705

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-10-20

临床申请受理号

靶点

适应症

脊髓小脑性共济失调3型（SCA3，Machado–Joseph病）

试验通俗题目

双侧小脑齿状核脑深部电刺激治疗SCA3的临床研究

试验专业题目

双侧齿状核深部脑刺激（DN-DBS）治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的疗效及影响因素分析

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

本研究旨在评价双侧小脑齿状核深部脑刺激（DN-DBS）治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的初步疗效、安全性及可行性。采用单中心、前瞻性、随机、盲法、交叉设计，比较真刺激与假刺激阶段共济失调评定量表（SARA）评分变化的差异，评估DN-DBS对核心共济失调症状的改善作用。;次要目的包括评估震颤、运动协调、生活质量及认知情绪变化，观察手术、植入装置及电刺激相关不良事件；结合神经影像学、电生理及外周血蛋白组学、代谢组学指标，探索临床疗效的潜在影响因素及相关生物学机制，为后续多中心确证性研究提供依据。

试验分类

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试验类型

随机交叉对照

试验分期

其它

随机化

固定区组随机化（区组大小=4）分配至 A 组或 B 组，共形成 4 个完整区组，每组 8 例。

盲法

单盲，对评估者隐藏分组

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-10-01

试验终止时间

2028-06-30

是否属于一致性

入选标准

1. 经ATXN3基因检测确诊SCA3，并由至少2名神经内科或功能神经外科副主任医师及以上职称医生联合临床确诊。 2. 年龄18～70周岁，性别不限。 3. 自首次出现共济失调症状起病程≥3年，疾病进展明确。 4. 基线SARA评分6～24分，入组前3个月SARA评分波动≤2分，临床症状相对稳定。 5. 可独立行走或借助助行器连续行走≥10米。 6. 入组前已接受规范的对症药物治疗及标准化康复训练≥6个月，治疗无效。 7. 术前3.0T头颅MRI能够清晰识别双侧小脑齿状核，无影响靶点定位和手术路径的结构性病变。 8. MMSE≥24分、MoCA≥22分，能够理解研究并配合手术、程控、康复及随访。 9. 自愿签署书面知情同意书，理解研究性手术风险及超适应症应用的不确定性。 10. 育龄期女性基线尿妊娠试验阴性，同意在研究期间及术后6个月采取有效避孕措施。 11. 同意在研究期间接受研究团队制定的统一标准化康复训练方案。；

排除标准

1. 未达到SCA3基因确诊标准，或合并其他遗传性神经系统疾病。 2. 存在足以影响共济失调表型或疗效评估的获得性疾病，包括酒精相关性、免疫性、代谢性及结构性小脑损伤等。 3. 存在DBS手术禁忌，包括靶点无法识别、凝血异常、活动性感染、麻醉禁忌、植入材料过敏或植入设备不兼容等。 4. 存在严重心、肺、肝、肾功能不全，不能耐受手术或完成随访。 5. 存在中重度认知障碍或重性精神疾病，无法配合研究。 6. 近1年内有癫痫发作病史或确诊难治性癫痫。 7. 完全依赖轮椅或卧床，无法完成步态和平衡功能评估。 8. 存在药物或酒精成瘾，无法遵守研究方案。 9. 入组前3个月内参加其他干预性临床试验，或既往接受DBS、SCS、VNS等神经调控手术。 10. 预期寿命不足12个月。 11. 妊娠或哺乳期女性。 12. 存在严重自杀风险，PHQ-9第9项评分≥2分。 13. 处于司法监管、社区矫正或存在未决法律纠纷，且研究者判断可能影响研究依从性或数据真实性。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京朝阳医院

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研究负责人邮编

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