【ChiCTR2600135511】硬膜外脊髓电刺激治疗 SPG4 型遗传性痉挛性截瘫的安全性、可行性及初步疗效研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600135511

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-10-30

临床申请受理号

靶点

适应症

SPG4型遗传性痉挛性截瘫（SPG4-HSP）

试验通俗题目

硬膜外脊髓电刺激治疗 SPG4 型遗传性痉挛性截瘫的安全性、可行性及初步疗效研究

试验专业题目

硬膜外脊髓电刺激治疗 SPG4 型遗传性痉挛性截瘫的安全性、可行性及初步疗效研究

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临床试验信息

试验目的

本研究旨在评价硬膜外脊髓电刺激（spinal cord stimulation，SCS）在符合SCS临床使用条件的SPG4型遗传性痉挛性截瘫（SPG4-HSP）患者中的安全性、可行性及初步疗效。通过单中心、前瞻性、单臂探索性研究，重点观察术后3个月痉挛性截瘫评定量表（SPRS）总分相对于术前基线的变化，并于术后6个月评价功能变化的维持情况。同时，采用改良Ashworth量表（MAS）、10米步行试验（10MWT）、计时起立行走测试（TUG）、6分钟步行试验（6MWT）等指标，评价下肢痉挛、步行能力及平衡功能变化。结合客观步态分析、表面肌电、脑电、神经电生理、影像学及外周血分子表型等多模态资料，探索SCS改善SPG4-HSP运动功能障碍的潜在神经调控机制，并总结个体化刺激参数及安全管理经验，为后续扩大样本量和开展对照研究提供依据。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-11-01

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1．疾病诊断明确：符合 HSP 的临床表现，以双下肢痉挛、步态障碍和运动功能下降为主要表现；经基因检测证实存在 SPAST 基因致病或可能致病变异，诊断为 SPG4-HSP。 2．符合 SCS 临床使用条件：受试者伴有慢性神经病理性疼痛或顽固性神经痛相关症状，既往常规药物治疗或其他保守治疗无效，经神经外科专科医师综合评估后符合 SCS 临床使用条件。 3．年龄与性别：年龄 18～80 岁，性别不限。 4．下肢运动功能障碍：存在明确下肢痉挛、步态障碍或步行能力下降，但仍保留一定自主站立或步行能力，可在辅助器具或人员保护下完成主要功能评估，如 10MWT、TUG 或 6MWT 等。 5．肌张力状态：至少一个目标下肢肌群存在痉挛表现，MAS 评分为 1～3 级，提示存在可观察的肌张力异常及运动功能变化评价空间。 6．疾病和治疗状态相对稳定：入组前近期未出现快速进行性神经功能恶化；既有抗痉挛药物及康复方案相对稳定，预计研究主要观察期内能够尽量保持稳定。 7．认知与配合能力：具备理解研究内容、配合程控和随访评估的能力；无严重认知障碍或严重精神行为异常，MMSE ≥24 分，或经研究者评估具备充分理解、表达意愿和配合研究随访的能力。 8．解剖学条件允许：术前影像学评估提示拟植入节段硬膜外腔通畅，无严重椎管狭窄、明显脊柱畸形、椎管内占位、严重粘连或其他预期影响电极安全植入及稳定放置的情况。 9．依从性与知情同意：预计能够按照研究方案完成相应随访和评估；其中进入 II 期并完成 IPG 植入的受试者，预计能够完成术后 3 个月及 6 个月随访；受试者本人或其法定代理人自愿签署书面知情同意书。；

排除标准

1．诊断不符合或疾病异质性过大：未能明确证实为 SPG4-HSP；或存在其他可能导致下肢痉挛、步态障碍或运动功能下降的主要疾病，如脊髓损伤、脑卒中后遗症、多发性硬化、运动神经元病、帕金森病、严重周围神经病变等。 2．不符合 SCS 临床使用条件：无明确慢性神经病理性疼痛或顽固性神经痛相关症状，或经研究者评估不符合 SCS 临床使用条件者。 3．运动功能缺损不适合评价：下肢严重固定挛缩、骨关节畸形、严重疼痛、骨折后功能障碍或其他骨科疾病导致无法完成主要功能评估；完全不能站立或无法在保护下完成基本步行测试者。 4．拟植入区域存在明显解剖风险：影像学提示拟植入节段存在严重椎管狭窄、脊髓或神经根明显受压、椎管内占位、严重脊柱畸形、既往手术导致硬膜外腔广泛粘连，或研究者判断电极无法安全植入、稳定放置或覆盖目标区域者。 5．严重手术或麻醉禁忌：合并严重心肺功能不全、未控制的高血压、活动性全身或局部感染、明显凝血功能障碍、严重贫血、严重营养不良，或经评估不适宜接受 SCS 电极及 IPG 植入手术者。 6．有源植入物或器械兼容性风险：体内已植入心脏起搏器、除颤器、DBS、VNS、其他 SCS 系统、鞘内巴氯芬泵等可能与本研究器械产生干扰或影响安全评估的装置，且无法确认安全兼容者。 7．近期接受影响功能评价的治疗：入组前 3 个月内接受下肢肉毒毒素注射、鞘内巴氯芬泵植入或剂量大幅调整、下肢矫形手术、肌腱松解/转位手术、其他神经调控治疗，或其他可能显著影响痉挛、步态和运动功能评价的治疗，且研究者判断会干扰本研究结果评价者。 8．严重合并疾病：合并活动性恶性肿瘤、终末期肝肾功能衰竭、严重免疫抑制状态或其他预期寿命明显受限、影响研究安全性和随访完成的疾病。 9．精神、认知或依从性问题：存在严重精神疾病、严重认知障碍、药物或酒精依赖，或研究者判断不能理解研究内容、不能配合程控和随访者。 10．特殊人群：妊娠期、哺乳期妇女，或研究期间有明确妊娠计划者。 11．研究者认为不适合入组的其他情况：包括但不限于安全风险过高、家庭照护条件明显不足、无法完成长期随访或存在严重方案违背风险者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京朝阳医院

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