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【ChiCTR2000040305】儿童钠牛磺胆酸共转运多肽缺陷病临床研究

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基本信息
登记号

ChiCTR2000040305

试验状态

结束

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2020-11-27

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

钠牛磺胆酸缺陷病

试验通俗题目

儿童钠牛磺胆酸共转运多肽缺陷病临床研究

试验专业题目

儿童钠牛磺胆酸共转运多肽缺陷病临床特征研究：病例系列及文献综述

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临床试验信息
试验目的

钠牛磺胆酸共转运多肽缺陷病首次于2015年报道，是引起儿童肝内胆汁淤积症的原因之一。目前很多儿科医生不能很好地判断该病，导致诊断该病前使用过多的辅助检查，引发家长过度焦虑。本研究通过总结分析本中心儿童钠牛磺胆酸共转运多肽缺陷病患者的临床特征，并分析总结其他中心所报道病人的临床特征，为儿科医生诊断此病提供临床参考资料。

试验分类
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试验类型

连续入组

试验分期

回顾性研究

随机化

无

盲法

N/A

试验项目经费来源

四川省科学技术厅

试验范围

/

目标入组人数

12

实际入组人数

/

第一例入组时间

2020-08-01

试验终止时间

2020-11-30

是否属于一致性

/

入选标准

年龄小于18岁；有胆汁酸升高；SLC10A1纯和突变或复合杂合突变。；

排除标准

年龄大于18岁；有胆道畸形；有感染性胆汁淤积症；有自身免疫性胆汁淤积症；SLC10A1单杂合突变或无突变。；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

四川大学华西第二医院

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