【ChiCTR2300076682】JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300076682

试验状态

正在进行

药物名称

JWK002注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

JWK-002注射液

首次公示信息日的期

2023-10-16

临床申请受理号

靶点

适应症

X连锁视网膜劈裂症

试验通俗题目

JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的临床研究

试验专业题目

JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1.主要目的为评估JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中的安全性和耐受性； 2.次要目的为评估JWK002注射液治疗XLRS患者的初步有效性。

试验分类

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试验类型

不同剂量对照

试验分期

其它

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

成都金唯科生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-10-16

试验终止时间

2030-10-31

是否属于一致性

入选标准

1.充分了解本试验的目的和要求，自愿参加临床实验并签署知情同意书，能够配合按方案要求进行各种研究中需要进行的检测； 2.男性，年龄≥5岁且＜18岁（以签署知情同意书时间为准）； 3.临床确诊为XLRS，经基因检测确定为RS1基因突变，且不携带其它眼科遗传病致病突变； 4.研究眼的最佳矫正视力（BCVA）≤63个字母（相当于Snellen 20/63）；对侧眼最佳矫正视力（BCVA）≥34个字母（相当于Snellen 20/200）。；

排除标准

1.3个月内进行过碳酸酐酶抑制剂治疗； 2.研究眼存在其他可能会导致视力下降的情况（例如视神经萎缩、进展期的青光眼、葡萄膜炎者、存在泡状的劈裂腔或泡状视网膜脱离可能影响视网膜下注射操作者）； 3.研究眼存在晶状体、角膜或者其他屈光间质浑浊影响对视网膜观察和检查者； 4.存在影响视网膜下注射的眼部情况，或者影响研究终点判断的眼部情况； 5.研究眼在6个月内进行过内眼手术者； 6.AAV8中和抗体滴度≥1:1000 的患者； 7.既往接受过任何基因治疗或细胞治疗； 8.具有生育能力受试者不愿意使用避孕措施； 9.存在以下情况之一:研究者认为可能影响患者参加研究的或影响研究结果的需要系统性治疗的活动性感染；乙肝表面抗原阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸(HBV DNA)拷贝数>ULN;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性，且HCV-RNA 拷贝数>ULN；梅毒螺旋体抗体阳性；人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性； 10.筛选前5年内诊断有恶性肿瘤（基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌）； 11.患有或曾患有全身免疫系统疾病； 12.被认为具有临床意义的实验室数值异常：谷丙转氨酶和/或谷草转氨酶>2.5×ULN，总胆红素>1.5×ULN，血肌酐>1.5×ULN，凝血酶原时间≥1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间≥1.5×ULN； 13.存在严重过敏或已知对研究方案中的治疗或检查所用药物过敏，包括研究药物过敏； 14.研究者认为不适合参加本研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

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