【ChiCTR2500101105】靶向TGFBI基因治疗辅助准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）治疗角膜营养不良的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500101105

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-04-21

临床申请受理号

靶点

适应症

TGFBI基质层角膜营养不良

试验通俗题目

靶向TGFBI基因治疗辅助准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）治疗角膜营养不良的临床研究

试验专业题目

靶向TGFBI基因治疗辅助准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）治疗角膜营养不良的临床研究

申办单位信息

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200031

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临床试验信息

试验目的

评价本基因治疗辅助PTK治疗TGFBI基质层角膜营养不良患者的初步安全性和耐受性、不同剂量试验药物的临床初步有效性和本基因治疗的免疫原性情况。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

其它

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-04-30

试验终止时间

2027-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 6 ≤年龄≤ 60周岁，性别不限； 2. 诊断为基质层的角膜营养不良，且经研究者评估需要进行准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）； 3. 基因检测为TGFBI突变； 4. 最佳矫正视力≤0.5，且达到准分子激光治疗性角膜切削术标准； 5. 受试者双眼均需满足以上入选标准； 6. 受试者或其法定监护人自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好，配合随访。；

排除标准

1. 眼部存在活动性炎症反应和感染（包括但不限于睑缘炎、感染性结膜炎、角膜炎、巩膜炎、眼内炎等）； 2. 青光眼； 3. 存在影响视力的白内障，或在未来6个月内需要手术治疗； 4. 存在眼底疾病（包括但不限于视网膜脱落、脉络膜新生血管、视神经水肿等），或在未来3个月内需要进行眼部手术治疗； 5. 入组前6个月内，进行过任何眼内或眼周手术或经研究者判断进行过的眼部手术可能影响检查或试验结果判断； 6. 眼部存在其他可能妨碍治疗手术或干扰研究终点解释的角膜等现有状况； 7. 任意眼接受过基因治疗； 8. 手术前7天内使用过或计划在试验期间使用可能影响角膜愈合的全身或眼局部药物（如：免疫抑制剂、雌激素、孕激素、异维甲酸、胺碘酮、舒马曲坦、左炔诺孕酮植片、秋水仙碱等）； 9. 手术前7天内使用过或计划在试验期间使用其他可能促进角膜愈合的全身或眼局部药物（如：重组人表皮生长因子、重组成纤维细胞生长因子、小牛血清去蛋白、自体血清、羊膜或羊膜制品等）； 10. 病毒学检查（HIV、HBV、HCV及TPPA）任何一项有临床意义者； 11. 全身结缔组织疾病及自身免疫性疾病（包括但不限于系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、多发性硬化等）的患者； 12. 既往明确的肿瘤病史或肿瘤高风险人群； 13. 主要器官功能异常或其他无法控制的疾病，包括但不限于以下情况：1) 严重肾病史，血肌酐≥ 133μmol/L； 2) 肝功能不全，转氨酶水平≥ 80 IU/L； 3) 未控制的高血压，收缩压≥160 mmHg和/或舒张压≥100 mmHg； 4) 未控制的糖尿病，空腹血糖大于或等于8.0 mmol/L； 5) 心血管疾病史，伴有心律不齐、心肌缺血、心肌梗死（由心电图检查诊断）； 6) 任何病因导致的血小板水平≤100×109/L或≥ 450×109/L；血红蛋白水平≤100g/L（男性）或90g/L（女性）。 14. 育龄期妇女已知目前怀孕，或筛选时尿妊娠试验结果阳性，或计划在试验期间怀孕；哺乳期妇女；男性和女性受试者及其有生育能力的伴侣不同意在试验期间使用适当的避孕方法以避免在试验过程中怀孕； 15. 在入组前6个月内参加过其他药物或器械临床试验且经过干预，或正在参加临床试验； 16. 任何无法控制的临床问题（如严重的精神、神经、心血管、呼吸等系统疾病及恶性肿瘤）； 17. 当前有全身感染征象，包括发热和正在接受抗生素治疗（本研究中全身感染定义为血常规检查中白细胞、淋巴细胞、中性粒细胞偏离正常值）； 18. 严重的药物过敏史； 19. 研究者判断受试者不适合参与本临床试验的其他情况（包括不能或不愿意遵守方案要求）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200031

联系人通讯地址