ACR2025 | 北恒生物公布通用型CAR-T疗法CTA313治疗自身免疫性疾病的最新临床数据

CTA313 在第28天的持续率>67% ，超越了典型的通用型CAR-T水平，验证了北恒生物免疫逃逸设计的科学性

2025年10月31日 北恒生物，一家开发下一代通用型CAR-T细胞疗法的临床阶段生物技术公司，今日公布其通用型CAR-T疗法CTA313治疗活动性系统性红斑狼疮(SLE)和狼疮肾炎(LN)患者的研究成果入选2025年美国风湿病学会（ACR）年会，以壁报展示形式公布其最新临床进展。

“ACR年会上公布的临床数据强化了CTA313作为一种‘现货’疗法（"off-the-shelf"）的潜力，通过单次输注即可为多种自身免疫性疾病带来持久、无药物的临床缓解，”北恒生物首席医学官（CMO）Jan Davidson-Moncada, MD, PhD表示。“在SLE和LN患者中观察到的积极临床结果，包括研究中观察到的免疫重置的迹象，提升了北恒生物在通用型细胞疗法领域的领导地位。这一进展表明我们在为全球自身免疫性疾病患者带来突破性治疗方案方面的潜力。”

CTA313 临床数据

这项单臂、开放标签、剂量递增的研究者发起的试验(IIT)评估了CTA313在SLE/LN患者中的安全性和有效性。研究探索了三个剂量水平（DL1:3×10⁶ CAR+ T 细胞/kg；DL2:6×10⁶ CAR+ T 细胞/kg；DL3:10×10⁶ CAR+ T 细胞/kg）。所有患者在CTA313输注前均接受了类似于自体CAR-T疗法的清淋预处理方案，包括氟达拉滨（30 mg/m²/day × 3天）和环磷酰胺（300 mg/m²/day × 3天）。截至2025年9月20日，共纳入15例患者，包括40%的活动性或难治性系统性红斑狼疮(SLE)患者和60%的狼疮肾炎(LN)患者。最高的SLEDAI-2K评分为23分，40%的患者既往接受过至少一种生物制剂治疗。

主要亮点概述如下：

1. 安全性：CTA313耐受性良好。仅40%的患者观察到细胞因子释放综合征(CRS)，且均为1级，仅两名患者需要托珠单抗治疗。在所有剂量水平均未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)或移植物抗宿主病(GvHD)。感染事件可控，经治疗后均完全恢复。

2. 有效性与细胞动力学：中位随访时间4个月，14名可评估疗效的患者显示出快速且持久的疾病控制。

• 100%的患者(14/14)达到了系统性红斑狼疮应答指数-4（SRI-4）

• 79%的患者(11/14)达到了狼疮低疾病活动状态(LLDAS)

• 43%达到SLE缓解定义（DORIS）

• 观察到CAR-T细胞在体内扩增强劲，67%的患者在第28天仍可检测到，最长持续时间达90天

• 研究数据还显示出显著且持续的血清学转换，抗dsDNA抗体和补体C3水平显著下降或恢复正常

• 重建的B细胞显示出初始B细胞表型，伴随着记忆B细胞和浆母细胞的显著减少，为潜在的“免疫重置”提供了证据。

“CTA313在难治性SLE和LN患者中展示了快速且持续的疾病控制，”Jan表示，“其轻度的CRS特征尤其有前景——可能为未来的门诊治疗提供可能。这些发现强有力地支持了CTA313在SLE/LN及更广泛的自身免疫适应症中扩展开发。”

进行中的临床研究正在进一步评估CTA313在其他B细胞驱动的自身免疫性疾病患者中的应用，同时全球研究计划于2026年初启动。

关于CTA313

CTA313是一款靶向CD19/BCMA、源自健康供体的通用型CAR-T细胞产品，用于治疗难治性、活动性自身免疫性疾病。CTA313基于北恒生物专有的通用型CAR-T技术平台——ANSWER®开发，该平台通过基因修饰来避免移植物抗宿主病(GvHD)和宿主抗移植物排斥反应(HvG)。这些产品可以提前制备并储存，供多位患者使用，为需要CAR-T细胞治疗的患者提供“随取随用”的解决方案。

基于ANSWER®平台，北恒生物正在积极开发多个通用型CAR-T产品管线。这些项目已显示出强大且持久的异体CAR-T细胞存续能力，在自身免疫和肿瘤学领域展现出强大的潜力。

关于北恒生物

北恒生物是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为癌症和自身免疫性疾病患者开发创新的同种异体CAR-T细胞疗法。公司的专有平台融合了先进的细胞工程技术，以打造“现货型”细胞免疫疗法。北恒生物的管线包括肿瘤学和自身免疫适应症的项目。

了解更多信息，请访问官网：www.imvivabio.com