[横滨, 日本 — 2024年8月8日] — 在备受瞩目的2024年美国临床肿瘤学会突破峰会(ASCO Breakthrough)上,专注于通用型细胞药物研发的茂行生物,因其在异体CAR-T细胞疗法领域的开创性成果而受到国际医学界的高度赞誉。该公司展示了一项同种异体CAR-T细胞治疗复发性高级别胶质瘤的临床研究结果——“An exploratory investigator-initiated trial via intrathecal or intracerebroventricular delivery of B7H3-specific allogeneic universal CAR-T cells in patients with recurrent high-grade gliomas”。这项聚焦于B7H3特异性异体通用CAR-T细胞治疗复发性高级别胶质瘤的研究,在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)突破性进展峰会上得到了突出展示,并荣获摘要奖(全球共40项)。 研究者苏州大学附属第四医院神经外科黄煜伦主任与茂行生物CEO尚小云博士共同出席了此次盛会。黄煜伦主任于2024年8月8日大会首场口头报告环节代表项目做了口头报告,介绍了茂行生物通用型产品MT027治疗晚期颅内肿瘤的科学设计、机制探索、临床反应与疗效评估等。 大会黄煜伦主任报告现场照片 为何选择异体CAR-T? 迄今为止,多数临床试验集中于使用患者自身细胞制备的自体CAR-T细胞疗法,但该方法涉及复杂的个性化生产流程,不仅耗时且成本高昂。加之患者细胞状态不佳,患者在接受化疗或放疗后,其T细胞的数量和质量可能会下降,这可能导致治疗延迟,尤其是在病情快速进展的情况下。再加上生产过程中固有的失败风险,这些因素共同限制了自体CAR-T疗法的即时可用性和适用范围。 相比之下,使用健康供体的T细胞(异体T细胞)具有明显优势。这些供体来源的细胞数量充足且功能完整,在质量和活性上通常更胜一筹,这使得可以制造出“即用现货型”的CAR-T细胞产品。这种方法不仅克服了自体T细胞疗法的局限性,还提高了疗法的可扩展性和对更多患者群体的适用性。 为何瞄准像复发性高级别胶质瘤这样的实体瘤? 实体瘤占所有癌症的大约90%,是重大的医学难题,尤其是针对晚期实体瘤。尽管细胞疗法在血液系统恶性肿瘤治疗方面展示出了显著的潜力,但在实体瘤领域的进展却相对有限,且治疗成本依然居高不下。 异体CAR-T细胞疗法作为一种活体药物,被工程化改造后的健康T细胞成为对抗实体瘤如复发性高级别胶质瘤的强大工具。茂行生物的异体CAR-T疗法旨在解决两大核心问题:增强疗效和克服患者体内对异体细胞的排斥反应。瞄准实体瘤,旨在克服自体CAR-T疗法的局限性,如晚期癌症患者T细胞的功能衰退和数量减少等问题。 目前,茂行生物已经在复发性高级别胶质瘤和间皮瘤的初步临床试验中显示出其异体通用细胞产品的安全性和有希望的抗肿瘤活性。其异体CAR-T细胞的体内半衰期超过了行业标准,并且在超过50名实体瘤患者中得到了良好的安全性验证。 通过针对实体瘤的异体CAR-T疗法,茂行生物或可开启晚期实体瘤“现货”治疗的新时代。这一方法不仅减轻了患者及其家庭的经济负担,也减少了对医疗系统的压力并提高了整体医疗效率。异体CAR-T疗法的开发代表了应对晚期实体瘤未满足需求的重要进步,为改善患者预后和生活质量提供了希望。 关于MT027 MT027是一种通过基因编辑技术改造的靶向肿瘤抗原B7-H3的异体CAR-T细胞注射液用于治疗复发性胶质母细胞瘤和其他实体瘤。作为茂行生物的首发产品管线,MT027已在初步临床研究中展现出突破性的疗效和可控的安全性。 MT027有望应用于多种晚期实体瘤适应症,扩大其治疗范围以应对各种侵袭性癌症。这种广谱性使得MT027成为一系列具有挑战性的实体瘤患者的潜在治疗选择,从而为患者带来新的希望。 产品管线 茂行生物的产品管线正不断推进,已启动申报工作的MT027已获得美国FDA的孤儿药资格认定,这将进一步加速其审查和批准流程。 除了MT027外,茂行生物还在推进另外两种异体CAR-T细胞疗法候选产品:MT026和MT020。 MT026靶向IL13Rα2用于治疗实体瘤。目前已有复发性高级别胶质瘤的临床验证数据,显示出了积极的安全性和有效性结果。这些数据已在2023年的ASCO年会上进行了展示。 MT020正在开发用于治疗B细胞相关的自身免疫性疾病。基于茂行生物成熟的异体细胞技术平台,加之疗法独特的机制作用于特定的自身免疫反应途径,可能提供比现有疗法更安全有效的治疗选择。 据茂行生物CEO尚小云博士介绍,茂行生物同时还在开发下一代针对实体瘤的异体CAR-T细胞疗法,将对T细胞做更多的工程改造,并探索CAR-T细胞与其他减瘤治疗方案的联合应用,以进一步提高晚期实体瘤的疾病控制率。公司的目标是在不久的将来使肿瘤在细胞药物的治疗下变成一种可控制的慢性疾病。 茂行生物致力于通用型细胞药物开发,以细胞药物这种终极药物形式,探索解决“无药可医”疾病的治疗。团队由免疫治疗和基因编辑领域知名专家联合生物医药领域资深产业人士共同组成。公司核心技术平台基因编辑异体免疫细胞疗法采用完全自主知识产权的3.0版方案,实现异体通用型CAR-T细胞治疗,解决异体免疫细胞的移植物抗宿主病风险和排异问题,获得的异体CAR-T细胞可在患者体内实现长时间存续,进而发挥理想疗效,具有国际领先水平。公司现阶段聚焦晚期恶性肿瘤,首个用于复发胶质瘤的产品管线在初步临床研究中获得了突破性疗效和可控的安全性验证。公司计划在未来五年内推进至少一个产品上市,推进多个产品进入临床II期研究阶段。 茂行生物始终秉承“守正创新、静水流深、协同融合”的企业理念,坚持以解决无治疗手段的临床问题为核心价值,在专业领域攻坚克难,做真正的原始创新,立做全球领先的细胞治疗创新型公司,为“无药可医”疾病提供手段。 茂行生物 投资合作:INVEST@t-maximum.com 媒体合作:PR@t-maximum.com 电话咨询:0512-85889101



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