WVE-007 是一种基于 GalNAc-siRNA 技术的 RNA 干扰药物 ，通过 Wave proprietary 的 SpiNA 设计，精准沉默肝脏中的 INHBE 基因 mRNA，从而降低其下游蛋白产物 Activin E 的表达水平。 这一靶点的选择基于强有力的人类遗传学证据：携带 INHBE 基因保护性失活变异的人群表现出更健康的体成分和更低的心代谢疾病风险，包括内脏脂肪减少和 2 型糖尿病、心血管疾病发生率下降。 WVE-007 的 I 期 INLIGHT 试验显示，单次 240 mg 皮下注射后 12 周，32 名 BMI 28-35 kg/m²的受试者内脏脂肪减少 9.4% （p=0.02） ，全身脂肪降低 4.5%，瘦体重增加 3.2% （约 4 磅） ，总体重因肌肉增长抵消仅下降 0.9%。
2026-07-26
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