全球首例借助物理屏障技术规避免疫排斥的异体iPS细胞治疗糖尿病临床试验结果发布

近日，日本京都大学医学部附属医院正式宣布，该院研究团队于2025年2月成功完成首例基于诱导多能干细胞（iPS细胞）的异体胰岛细胞移植手术，用于治疗一名40多岁重度1型糖尿病女性患者。术后患者恢复良好，未出现免疫排斥或肿瘤等安全性问题，目前已进入为期五年的长期随访阶段。该款疗法的核心技术是通过健康捐赠者来源的iPS细胞定向分化为胰岛β细胞，并采用生物相容性材料包裹的细胞制剂实现体内移植。其优势体现在两大维度：一是通过建立标准化细胞库实现规模化生产，显著降低治疗成本；二是借助物理屏障技术规避免疫排斥反应，使患者无需长期依赖免疫抑制剂。

据悉，此次移植的胰岛细胞通过特殊工艺制成厚度约0.5毫米的“细胞薄片”，每片大小接近名片的一半。手术中，研究团队将数片细胞分别移植至患者腹部皮下组织。这些细胞具备分泌胰岛素的功能，可替代患者因免疫异常而丧失的胰岛β细胞。

图1：在京都举行的新闻发布会上，领导京都大学医院诱导多能干细胞（iPS）和糖尿病研究团队的矢部大介教授（右）与进行移植手术的讲师穴泽隆行

研究负责人、京都大学教授矢部大介表示：“中国等国家在iPS糖尿病治疗领域已有积极成果，但我们的技术优势在于移植耗时短、成本低，且无需依赖患者自身细胞。”他强调，此次使用的细胞来自第三方供体，但通过优化免疫隔离技术，成功规避了排斥反应风险。

据悉，该例临床试验患者术后住院观察了一个月，目前已出院并定期复诊。矢部团队计划近期启动第二例临床试验，并逐步增加移植细胞数量以提升疗效。若后续试验顺利，该技术有望在数年后实现临床应用，为全球数千万1型糖尿病患者提供无需每日注射胰岛素的治疗方案。

1型糖尿病因免疫系统攻击胰岛细胞导致胰岛素绝对缺乏，患者需终身依赖胰岛素注射，存在低血糖昏迷等风险。传统胰腺移植因供体稀缺（例如：日本年均仅数十例）难以普及。iPS细胞技术通过批量制备标准化胰岛细胞，为解决供体短缺问题提供新路径。

图2：iPS细胞疗法在多种疾病领域具应用前景

iPSC糖尿病疗法从实验室到临床的突破不仅重塑了治疗模式，更会有效推动其在其它疾病治疗领域的拓展。当前，全球范围内iPSC疗法已形成多点开花的研发格局：在肿瘤免疫治疗领域，Fate Therapeutics和Century Therapeutics基于iPSC衍生的通用型CAR-T和NK细胞疗法已进入临床阶段；在组织修复方向，Cynata Therapeutics开发的iPSC-MSC产品针对移植物抗宿主病和骨关节炎等适应症取得积极进展。中国创新力量在此浪潮中同样成绩斐然——以本土创新企业中盛溯源为代表，其通过建立多元化的iPSC分化技术体系，同步推进多种细胞研发管线，其针对膝骨关节炎、间质性肺病、移植物抗宿主病的iPSC-MSC疗法已分别处于临床1期和2期，而基于iPSC-NK细胞的肿瘤免疫治疗产品也处于临床试验阶段。与此同时，睿健医药、跃赛生物等在神经系统疾病领域取得重要突破。这种多领域并进的态势，标志着iPSC技术正从单病种突破向系统化治疗体系演进，为再生医学迈向新时代注入强劲动力。

参考资料来源：

1、https://www.asahi.com

2、https://www.nuwacell.com

3、https://mp.weixin.qq.com/s/SbEd_8miEpz-Rk8fRHdMaQ