【中国首个+首例入组】国家神经疾病医学中心北京天坛医院成功实施iPSC衍生细胞移植治疗原发性帕金森病

细胞与基因治疗领域

2025/08/12

查看原文

638

红杉中国脊髓损伤帕金森病北京大学第三医院首都医科大学附属北京天坛医院

2025年8月，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心（首都医科大学附属北京天坛医院）牵头、联合北京协和医院开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病”注册临床试验完成全国首例中重度原发性帕金森病患者入组。

本项目所使用的细胞药物——XS411注射液，为士泽生物医药（苏州/上海）有限公司自主研发的异体通用型“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗（临床GMP级；国家I类新药）。

2小时顺利安全完成微创细胞移植，中国细胞疗法开启帕金森病治疗新时代

一

已完成的首例细胞替代性移植治疗原发性帕金森病手术，采用神经外科微创技术，于两小时内顺利完成。首例受试者接受临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411）移植后，术中及围术期未发生任何并发症或其他与治疗相关的不良安全事件，目前已顺利进入注册临床随访观察阶段。

异体通用“现货型”细胞治疗帕金森病：中美药监局一次性无发补批准注册临床试验

二

2025年4月11日世界帕金森病日，士泽生物宣布开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS411注射液”）的新药注册临床试验申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病。

此前，美国时间2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）已一次性无发补完全正式批准了XellSmart（士泽生物）的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（InvestigationalNewDrug,IND），用于治疗美国帕金森病的注册临床I期试验，并且，美国FDA同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验。同月，美国FDA批准美国BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德国拜耳集团全资收购）通用细胞治疗帕金森病直接豁免注册临床II期、进入确证临床III期试验。

长期临床随访实证安全性及有效性趋势：细胞疗法重塑帕金森患者生命质量

三

在iPSC衍生细胞治疗帕金森病赛道中，士泽生物率先实现多项关键里程碑突破，与同济大学附属上海市东方医院刘中民团队合作，获国家卫健委批准，承担并开展国内首个且唯一国家级备案临床研究项目，已完成包括“中国首例”在内的多例原发性帕金森病患者符合GCP/GMP标准的细胞治疗，随访期超过18个月，显示出良好的安全性及有效性，患者的“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动症状均显著改善，并通过国家卫健委GCP/GMP规范双核查。

强强联合推进帕金森病创新疗法：领军药企新药开发+国家神经疾病医学临床中心+联合中心协力推进

四

新药研发积淀：士泽生物已建立全流程的临床级iPS衍生亚型多巴胺能神经前体细胞的工艺及质量控制体系，士泽生物诱导制备的高纯度亚型特化多巴胺能神经前体神经细胞产品质量标准达国际先进水平，并在临床前帕金森病小动物模型及中重度帕金森病非人灵长类模型上进行了评估和验证，成药性优异，前期临床验证细胞移植治疗安全有效。

士泽生物创始人&CEO李翔博士在注册临床研究启动会上表示：

“每年4月11日为世界帕金森病日，自创立之日，士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液命名为“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是为了时刻提醒士泽生物团队不忘初心方得始终。

士泽生物自创立之日起，全体全职All In，不懈进取，只争朝夕，一路以结果为证：经历四年多的全情投入和钻研开发，士泽生物异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411）注射液中美双报，均获一次性无发补批准开展注册临床试验。

2025年8月，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心牵头的注册临床试验，成功完成“中国首例”原发性帕金森病患者的异体通用“现货型”再生多巴胺能神经细胞移植给药，标志着我国在本领域开启的新篇章。

在iPSC衍生细胞治疗帕金森病赛道中，士泽生物率先实现多项关键里程碑突破，承担国内首个且唯一国家级备案临床研究项目，已完成包括“中国首例”在内的多例原发性帕金森病患者符合GCP/GMP标准的细胞治疗，随访期超过18个月，显示出良好的安全性及有效性，患者的“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动症状均显著改善。

士泽生物团队将持续推动异体通用“现货型”iPSC衍生神经细胞技术、新药研发与临床研究的协同进展，力争在帕金森病等中枢神经系统疾病的再生修复领域实现更大突破，积极争取全球话语权！

国家中心牵头：国家神经疾病医学中心（首都医科大学附属北京天坛医院）帕金森病和运动障碍疾病领域权威专家冯涛主任联合功能神经外科孟凡刚主任牵头本项注册临床试验。

牵头临床中心北京天坛医院冯涛主任在注册临床研究启动会上表示：

“士泽生物通用细胞新药治疗帕金森病的中美双报，均获中美药监机构批准开展注册临床试验，用于治疗帕金森病。这标志着中美药监机构对士泽生物已建立的临床级iPS衍生细胞药用于治疗帕金森病的认可与肯定，以及对于天坛医院与士泽生物共同制定的干细胞治疗帕金森病临床研究方案的科学性、专业性与临床价值的认可、支持及批准。

雄关漫道真如铁，而今迈步从头越！让我们共同努力，通过项目实施，为帕金森病患者照亮希望之路！让再生神经细胞移植治疗的创新疗法早日造福帕金森病患者！”

北京天坛医院孟凡刚主任在注册临床研究启动会上表示：

“从上个世纪胎脑细胞移植临床探索，到今日干细胞治疗帕金森病的破冰之旅，我们历经了从胎脑细胞移植到iPSC技术的科学跃迁。本次立体定向移植手术肩负重大使命，团队已进行全流程预演并优化操作路径，确保每一环节精准可控。”

联合发力+协同攻坚：北京协和医院神经科权威临床专家团队共赴创新帕金森病疗法

北京协和医院王任直主任在注册临床研究启动会上表示：

“在中国老龄化加速与脑计划深化推进的时代关口，帕金森病防治已成为国家战略重点。本次与天坛医院冯涛教授团队、士泽生物携手开展iPSC治疗帕金森病注册临床研究，是产学研医协同攻坚的典范。士泽生物赋予的产业转化机遇——让临床智慧融入创新药研发血脉，为500万中国患者锻造‘治愈之钥’！”

北京协和医院包新杰主任在注册临床研究启动会上表示：

“我们此次与天坛医院联合开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病”项目，代表着国内干细胞治疗帕金森病领域的最前沿探索。这不仅是技术的重大突破，更是为饱受疾病困扰的患者带来了全新的希望之光。

本次临床研究选择在天坛医院和协和医院联合开展，我们将全力以赴，确保试验的科学性、规范性与患者安全性，推动这项前沿疗法的发展，最终惠及帕金森病患者，让他们重获生命的尊严与活力！”

关于士泽生物

公司简介

士泽生物由创始人李翔博士于2021年全职归国创立。士泽生物专注于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生细胞药用于治疗神经系统疾病（CNS Diseases）：士泽生物已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的七项中美注册临床试验批件，多款通用型iPSC衍生神经细胞新药已处于中美注册临床试验阶段，包括用于治疗：全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病（中美注册临床I期）；早发性帕金森病（中国注册临床I/II期）；重大神经系统疾病脊髓损伤（中美注册临床I期）；肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（中国注册临床I/II期及美国注册临床I期），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

在通用iPSC细胞治疗帕金森病赛道方向上，士泽生物率先取得多项领域突破进展，由国家级神经疾病医学中心（北京天坛医院及上海华山医院）牵头，开展注册临床I/II期试验：

2024年，“中国首个”iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究获批，与上海市东方医院刘中民院长团队合作，完成包括“中国首例”在内的多例帕金森病患者GCP/GMP级细胞治疗，随访超过18个月：安全性良好，患者“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动指标显著改善，多例患者反馈明显的生活质量提升，并通过国家卫健委GCP/GMP规范双核查；

2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）一次性无发补完全正式批准了士泽生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗美国帕金森病的注册临床I期试验。同月，美国FDA批准美国BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德国拜耳集团全资收购）通用细胞治疗帕金森病直接豁免注册临床II期、进入确证临床III期试验。

2025年4月，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心——北京天坛医院冯涛主任牵头，联合北京协和医院包新杰主任/王任直主任/王含主任开展异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）注册临床I期试验，用于治疗全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病；

2025年4月，“中国首个”采用证据级别最高的“随机双盲对照”设计的注册临床I/II期试验，由复旦大学附属华山医院（同为国家级神经疾病医学中心）王坚主任/陈亮主任/张菁主任牵头，联合苏州大学附属第二医院刘春风主任开展，用于治疗早发性帕金森病（EOPD）。

此外，士泽生物开发的其他异体通用iPSC细胞治疗神经系统疾病新药同样取得了具有突破性意义的里程碑进展，处于“全球首款”及“全球首创”地位：

2023年，“中国首个”iPSC衍生细胞药（XS228注射液）获得美国FDA认证并授予全球孤儿药资格；

2024年，“全球首款”iPSC衍生细胞（XS228注射液）治疗渐冻症（ALS）的国家级备案临床研究获批，与东方医院合作完成包括“全球首例”在内的多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程；

2025年，“全球首个（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药的注册临床I期试验，由中山大学附属第三医院戎利民院长牵头，联合大连医科大学附属第一医院刘晶院长开展，用于治疗重大神经系统疾病脊髓损伤（SCI），完成“全球首例”再生亚型神经细胞治疗脊髓损伤患者给药。

2025年，“全球首个（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（XS228注射液）的注册临床I/II期试验，由北京大学第三医院樊东升主任牵头，用于治疗“世界四大绝症之一”渐冻症（ALS）。

士泽生物为江苏省双创团队领军企业，姑苏重大创新团队企业、姑苏创新创业领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等；获我国《新华日报》《科技日报》《科创板日报》等多次报道。

士泽生物已完成由顶级市场化风险投资机构集体领投的多轮数亿元融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、泰珑/泰鲲资本等多家知名市场化机构领投及多轮持续投资，其中包括2022-2025年在生物医药领域寒冬期的4亿元A1/A2/B1/B2轮市场化融资。