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BlueRock帕金森病在研细胞疗法24个月积极数据公布

跃赛生物

2024/10/31

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帕金森病运动障碍 BlueRock Therapeutics bemdaneprocel

拜耳股份公司和拜耳旗下独立运营的全资子公司、处于临床阶段的细胞疗法公司BlueRock Therapeutics宣布了exPDite的24个月积极数据，这是一项研究性细胞疗法bemdaneprocel用于治疗帕金森病的1期临床试验。

Bemdaneprocel是美国用于治疗帕金森病患者的最先进的临床研究细胞疗法， 2024年5月，bemdaneprocel获得了FDA的再生医学高级疗法（RMAT）资格，这使得FDA生物制品评估和研究中心（CBER）的高级管理人员能够加快开发审查和开发规划指导。旨在评估bemdaneprocel安全性和耐受性的exPDite试验现已完成。

使用 Hauser PD 日记（该日记将患者症状得到良好控制时分类为“ON”状态，当症状恶化时分类为“OFF”状态），高剂量组中的 7 名参与者表现出平均24 个月后，与基线相比，在没有麻烦的运动障碍的情况下处于“Good ON”状态的时间增加了 1.8 小时。处于“OFF”状态的时间比基线平均减少了 1.9 小时。

在高剂量队列中，使用MDS-UPDRS第III部分在 “OFF”状态下对运动症状进行了测量，结果显示，与基线相比，bemdaneprocel组运动症状减少了21.9分。低剂量组的平均降幅为8.3分。（其他数据请参考BlueRock Therapeutics公司官方报告）

24个月的安全性与之前的研究结果一致，表明 bemdaneprocel在患者中仍耐受良好，没有与 bemdaneprocel 相关的不良事件报告。移植的细胞在停止免疫抑制治疗12个月后仍然存活并植入大脑。此外，与运动症状相关的次要临床终点在随访期间继续显示从基线到随访期间的积极趋势，高剂量队列中的趋势比低剂量队列中的趋势更令人鼓舞。这些一致的积极趋势表明，bemdaneprocel可能为疾病引起的运动障碍提供持续的益处。

加利福尼亚大学欧文分校 UCI 医学院神经病学系主任、该研究的主要研究者之一Claire Henchcliffe医学博士说：“利用移植细胞恢复大脑多巴胺输入的概念发展势头很猛，exPDite试验的积极结果进一步推动了这一概念的发展。已完成的研究表明，移植细胞能够存活，而且有早期迹象表明，bemdaneprocel有可能帮助患者更好地控制运动症状。这些结果令人振奋，值得在下一阶段安慰剂对照研究中进一步探索。”

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