沙砾生物入选ASGCT 2025大会报告（1）：下一代肿瘤新抗原疫苗

口头报告摘要

标题：APC-Targeted LNP Enables Systemic Delivery of Neoantigen mRNA Vaccines and Enhanced Antigen-Specific T Cell Responses

展示时间：2025年5月15日（星期四）5:15 PM – 5:30 PM （当地时间）

口头报告人：沙砾生物首席科学官，王品教授

展示区域：Room 288-290

报告亮点：

沙砾生物联合天泽云泰首创新一代 mRNA 肿瘤疫苗递送系统，可选择性地高精度靶向全身抗原呈递细胞（APCs），在显著增强免疫应答的同时降低毒性。研究团队构建了一种新型的 APC 靶向脂质纳米颗粒（APC-LNP）递送体系，在静脉给药条件下可高效且特异的转染APC细胞，但并不对肝和肺实质细胞造成影响。

临床前研究显示，在诱导同等强效的抗原特异性 T 细胞应答时，所需APC-LNP剂量仅为LPX（lipoplex, 由BioNTech开发并已在临床使用的系统性APC靶向递送系统）剂量的十分之一，并且APC-LNP可诱导有利于疫苗的长效记忆反应。

动物模型数据进一步表明，该平台具备良好的临床应用潜力。沙砾生物自主开发的新抗原发现和预测平台 NEOvigator™ ，整合人工智能和机器学习算法，成功预测小鼠肿瘤中的20种高免疫原性肿瘤新抗原。经APC-LNP/mRNA包装制备的新抗原肿瘤疫苗，在CT26肺转移瘤模型中实现完全抑瘤，并在肿瘤再次接种时有效防止复发。并且在恶性程度极高的 B16-F10 黑色素瘤模型中，新抗原肿瘤疫苗也表现出显著疗效。在多种动物模型中取得的临床前安全性研究结果，证实该系统有良好的体内耐受性。目前，沙砾生物开发的新抗原肿瘤疫苗管线 GT601，正在中国开展研究者发起的临床试验（IIT）评估。