DM1 是一种罕见的、遗传性的、进行性的神经肌肉疾病，会缩短预期寿命，且需要终身护理。 它由 DMPK 基因的三核苷酸重复序列异常引起，导致有毒的 mRNA 积累，这是疾病进展的潜在遗传病因，目前治疗手段十分有限。 在 1/2 期 EXPLORE44 临床试验中，Del-zota 抗肌萎缩蛋白生成平均达正常水平的 25% （最高 58%） ，肌酸激酶水平较基线下降超 80%，骨骼肌递送效率显著提升。
2026-06-08
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