央视报道——诺洁贝：《用基因“解码” 赋能医学不断革新》

2020年3月苏州诺洁贝由基因治疗领域资深专家蒋立新博士、曲光博士联合创立。四年多的时间里，已建立起病毒载体大规模生产，制备的技术平台，先进的生产工艺，符合国际标准的产品质量体系；在研产品开发管线覆盖眼科疾病，遗传代谢性疾病及年龄相关的疾病，近期多条管线取得里程碑进展，部分管线处于国际独家的领先水平。

苏州诺洁贝生物技术有限公司博士曲光：“罕见病在全世界范围内已经引起了越来越多的这些关注，对于罕见病各个国家都有自己的标准。我们国家也有自己的定义，大概是万分之一，发病群体，新生儿的发病率万分之一就定义为罕见病了。从患者的群体的角度讲，大概14万左右这样的一个病人群体，我们就定义为罕见病。罕见病其实从疾病这样一个角度，已经引起了社会的广泛关注。我们国家也在这些方面出了一些罕见病的指南。”

西安交大附属第一医院心内科主任吴岳：“纯合子家族性高胆固醇血症，这个病就是因为胆固醇受体的缺失，他不能把胆固醇从血里抓出来，到肝脏降解掉，变成胆汁降解掉，所以就导致血里的胆固醇非常高。这胆固醇沉积在手上，关节、肘部等等，包括角膜上也有，但是最严重的它是在心脏上，包括冠脉和瓣膜，它往往会产生一些致死性的疾病，包括急性心梗，急性的心衰。传统我们都是一些对症治疗，或者是一些补救性治疗，姑息性治疗，没办法的，所以我们就需要导入这个基因重新表达这个受体，这个患者就正常了，所以是一个病因治疗。我们目前通过基因治疗已经治疗了10例患者，取得了很好的效果，整体患者和家属还是比较满意的。”

西安交大附属第一医院心血管病医院，过去在冠心病代谢等领域做了非常多的探索工作，在临床诊断治疗领域也有着很多的原创性的建树。如今在袁祖贻院长的带领下，治疗罕见病新药开发上，他们更是走出了一条让基础研究的科学家，药学家，临床科学家齐心协力合作发展之路。

西安交大附属第一医院心血管病院院长袁祖贻：“所谓罕见病临床就比较少见的一些疾病，在诊断治疗领域存在非常多的问题，但最近几年我们国家在这一块持续的发力，在罕见病治疗领域也取得了长足的进展。比如说家族性纯合质高胆固醇血症，这就是我们自己的原创研发。因为我们跟曲博我们强强联合，也针对我们现在临床的难点，一些罕见病领域，可能大家在我们现在还没有攻克，也包括整个全球没有攻克这一些领域，我们希望进行一些探索。但这个过程当中我们也找到了一些新的干预靶点，一些新的罕见病的治疗，我们可能从理论到实践，我们能实现。我们也希望在双方的合作下，产生震撼世界的一些原创的一些研究成果出来。当然我们初步也有一些成果，我们现在的目标或者是我们的期望，肯定是全球最顶级的一个产品呈现给大家。”

除此之外，诺洁贝针对结晶样视网膜色素变性研发的NGGT-001已获得CDE 和FDA IND I/II期临床批件，FDA 孤儿药（ODD）认证。临床研究中，入组患者已经完成了一年多的给药观察，数据显示了药物的安全性，及优异的药物疗效。目前该管线已在中国完成临床I/II期全部受试者的试验入组、给药，即将进入临床三期。

苏州诺洁贝生物技术有限公司博士曲光：“我们从基因治疗这样一个角度，用一个平台技术把缺陷的基因给你补回来，这样就达到了一个治疗的效果，所以基因治疗是一个精准医疗。这样的一个药物研发平台，我们希望用基因治疗这样一个手段，为我们中国的患者群体开创出来、开发出来最好的药物。当然放眼世界这是必须的，我们要在这样一个平台里边，希望把我们公司变成一个具有世界影响力的这样的一个基因治疗的药企。同时在基因治疗这样一个领域里边，希望有自己的影响力，希望有自己的品牌的这样的一些创新药物研发出来。”

展望未来，基因治疗行业将以其独特的优势和潜力引领医学领域的不断革新。也期待着苏州诺洁贝生物技术有限公司继续用基因“解码”突破创新，解决疾病治疗需求，为更多患者带来曙光。