辉瑞公司宣布，其基因疗法giroctocogene fitelparvovec在治疗成人重度至中度血友病A的3期AFFINE研究中取得了积极结果。该研究达到了主要终点，即与常规因子VIII预防治疗相比，从输注后第12周至至少15个月的随访期间，总年化出血率（ABR）非劣效且优于常规治疗。giroctocogene fitelparvovec在单次3e13 vg/kg剂量下，与输注前相比，平均总ABR显著降低（1.24 vs 4.73；单侧p值=0.0040）。关键次要终点也达到，并显示出优于预防治疗的效果。在输注后15个月，84%的参与者维持FVIII活性>5%，大多数参与者FVIII活性≥15%，平均治疗ABR从输注前的4.08降至输注后的0.07（从第12周至至少15个月[15-44个月]；单侧p值

Neurogene是一家临床阶段公司，旨在为患有罕见神经系统疾病的患者和家庭提供改变生命的基因药物。 前不久，该公司宣布了其正在进行的Rett综合征(雷特综合征)1/2期基因治疗临床试验的初步安全性和耐受性数据，该数据显示，三名接受NGN-401治疗的患者总体上耐受性良好，给药后约九个月、六个月和三个月进行随访。 NGN-401在三位患者中耐受性良好。

7月18日，云顶新耀宣布：耐赋康 ® 的补充申请获得国家药监局的正式受理。 这对中国IgA肾病患者的意义不容小觑。 有研究显示，亚洲人群罹患IgA肾病后，进展为终末期肾病的风险比其他人群高出56%。

7月23日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示， 康哲生物等联合申请的熊去氧胆酸口服混悬液新适应症上市申请已获得批准。 熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid）作为胆结石和胆汁淤积性肝硬化等疾病的常用药，具有利胆、保肝、降糖、降脂和免疫调节等重要特性。 本次在中国获批的产品为熊去氧胆酸口服混悬液剂型。

留给制药巨头们应对美国 《通胀削减法案》（ Inflation Reduction Act， IRA）带来的 医保谈判的时间仅剩7天。 根据最初设计的 时间轴，谈判期将于8月1日结束。 9月1日， 美国 联邦医疗保险和医疗补助服务中心（ CMS ） 将公布最终谈判结果。

7月23日， 制药巨头辉瑞发表声明，称已投资10亿新元（约合54.25亿人民币）扩建其位于新加坡的活性药物成分（API）的自动化生产设施，以加强其在亚洲的生产能力和供应链网络。 目前，耗资10亿新元的先进设施已投入生产，其生产的肿瘤、疼痛和抗生素药物的活性药物成分将供应至全球。 此外，这次扩建将在新加坡现有数百名员工的基础上，创造250多个新的高技能工作岗位，涵盖制药生产、研发、管理等多个领域。

7月22日， Cook Medical（以下简称“库克”） 宣布与私募股权公司Astorg签署了一份意向书，拟将库克的 生殖健康业务 （“Cook ART”）出售给 Astorg ，这桩交易预计将在2024年第三季度完成。 总部位于印第安纳州布卢明顿的库克医疗成立于1963年， 开发了第一根用于IVF治疗的针头。 价值63亿的生殖健康业务被迫拆分售卖。

全新升级后的广东省人民医院，。 作为在省内外享有盛誉的。 东川门诊大楼全面升级，。

绿叶制药附属公司深圳绿叶获得深圳市绿叶私募股权投资基金最高16亿元的战略投资，此举标志着深圳绿叶崛起加速。深圳绿叶成立于2023年，位于深圳南山区，是生物医药产业的重要一环。此次投资将为绿叶制药提供充裕现金流，并聚焦源头创新，加强创新抗癌药物开发。深圳绿叶业务遍布全球，旗下产品覆盖多个治疗领域，多个技术达到国际先进水平。深圳市绿叶私募股权投资基金由深圳市投控资本有限公司管理，其合伙人包括深圳投控湾区股权投资基金等。深圳生物医药产业蓬勃发展，拥有众多上市公司和跨国企业，已成为生物医药行业的盘龙卧虎之地。

近日，一品红自主研发的1类创新药物APH01727片的药物临床试验申请已获得国家药品监督管理局批准，并收到《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。 《药物临床试验批准通知书》主要内容。 根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024年5月13日受理的APH01727片临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品开展体重管理适应症临床试验。

Sage Therapeutics和Biogen宣布了SAGE-324（BIIB124）作为治疗特发性震颤（ET）的口服研究性药物在2期KINETIC 2剂量范围研究中的顶线结果。该研究未显示基于主要终点——特发性震颤评分评估量表（TETRAS）表现子量表（PS）项目4（上肢）总分——从基线到第91天变化的剂量反应关系具有统计学意义。此外，SAGE-324任何剂量与安慰剂相比，在基线到第91天TETRAS PS项目4总分或TETRAS日常生活活动（ADL）综合评分的变化上，均未显示出统计学上的显著差异。鉴于这些结果，Sage和Biogen将关闭SAGE-324在ET中的开放标签安全性研究，并计划不再进行SAGE-324在ET中的进一步临床开发。两家公司正在评估是否对其他潜在适应症采取下一步行动。SAGE-324是一种研究性口服神经活性类固醇GABAA受体正向别构调节剂（PAM），旨在增强GABA能系统的抑制活性，而GABA能系统是大脑中主要的抑制性神经递传系统。GABA失调被认为与ET的病理生理学有关。Sage Therapeutics是一家致力于开发治疗脑健康疾病的创新药物的公司，而Biogen是一家领先的

Bio-Thera Solutions公司宣布，美国FDA已接受BAT2206的生物制品许可申请，这是一款针对Stelara®（ustekinumab）的生物类似物，寻求在美国的商业许可。同时，EMA也接受了BAT2206的上市申请，寻求在欧洲联盟的商业许可。在中国，NMPA正在审查BAT2206的生物制品许可申请。BAT2206是首个由中国公司开发并提交给FDA或EMA审批的ustekinumab生物类似物。该申请基于全面的分析、非临床和临床数据包，包括对BAT2206的结构、物理化学和生物特性的广泛分析，以及与参考产品的生物相似性。此外，一项随机双盲、单剂量、三臂、平行组 Phase 1 研究比较了BAT2206与欧盟和美国的参考ustekinumab在健康志愿者中的药代动力学、安全性和免疫原性，而一项随机、双盲、多剂量、三臂、平行组 Phase 3 研究则比较了BAT2206与ustekinumab在患有中度至重度斑块状银屑病受试者中的等效疗效和可比的药代动力学、安全性和免疫原性特征。Bio-Thera Solutions致力于开发BAT2206以满足全球市场的需求。

紫杉醇 (Taxol) 是应用最广泛的抗癌药物之一，它通过稳定微管形成将细胞周期停滞在 G2/M 期，从而阻止肿瘤细胞增殖，对乳腺癌、卵巢癌和肺癌有显著疗效。 目前，紫杉醇的生产主要涉及三种方法：植物提取、化学/半化学合成和生物合成。 紫杉醇的天然生物合成途径已被鉴定。

7 月上旬，美国生命科学知名风投公司 Flagship Pioneering（FP）宣布已募资 36 亿美元资金，以用于支持筹建 25 家生命科学公司，包括人类健康、可持续性和人工智能领域的突破性公司。 现在，FP 已经开启了行动。 当地时间本周二，FP 宣布推出了一家 AI+ 生物技术初创公司 Abiologics ，旨在利用 AI 重新构想和设计“下一代”生物制剂。

他拥有该公司 3% 的股份，但从未出售过任何股份。 一同公布卸任消息的还有 Flagship Pioneering 的执行合伙人 Stephen Berenson，他也将辞去董事会职务，同样会继续提供咨询服务。 据悉， 两人将为 Moderna 提供咨询服务直至 2026 年 11 月 1 日。

7月23日路透社消息称，全球大型制药公司并没有被地缘政治的紧张局势所吓倒，正在中国寻找交易机会以补充药物管线，以巩固自身在中国这个全球第二大制药市场的地位。 诚然，随着未盈利生物科技公司科创板IPO缩紧、投融资环境寒冬等因素印象，国内大部分Biotech面临压力，并购将是未来最重要的 退出通道之一，同时这也是制药巨头低价购入中国优质Biotech的好时机。 外国药企并购中国潮流确实在兴起，自2023年底的过去20年国内的M&A基本由国内制药企业主导，自阿斯利康收购亘喜生物以来，半年多的时间海外药企收购国内药企便已经发生了4-5起，同时传奇生物收到并购邀约，有望实现创造历史的巨型并购案。

利润下降， 医药行 业 亏损企业越来越多。 根据中商产业研究院相关数据， 上市药企亏损面远超总体市场。 截至2024年7月20日，A股有92家药企发布2024年度中期业绩预告或业绩快报，其中亏损企业39家，亏损面超过42%； 预计盈利企业53家，占比58%。