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  • Medicenna 收到非稀释性赠款
    医药投融资
    Medicenna 收到非稀释性赠款
    Medicenna Therapeutics Corp.获得来自德克萨斯癌症预防与研究中心（CPRIT）的757,940美元非稀释性拨款，用于MDNA55 Phase 2b临床试验，该试验旨在治疗复发性胶质母细胞瘤，这是最常见的脑癌。这笔款项是1400万美元总拨款的一部分，将用于偿还与产品商业销售相关的未来收入。Medicenna专注于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超级激酶以及第一类增强型细胞因子（ECs），用于治疗多种癌症。其子公司Medicenna BioPharma专注于靶向IL-4受体（IL4R），该受体在至少20种癌症中过度表达，影响每年超过一百万的新癌症患者。MDNA55在五项临床试验中用于132名患者，包括112名复发性胶质母细胞瘤成人患者，显示出令人信服的疗效，并获得了FDA和EMA的快速通道和孤儿药地位。
    美通社
    2019-05-01
    IL-4 IL-2 IL-13 IL-4R Medicenna Therapeutics Corp
  • Digipath 同意为哥伦比亚的 One World Pharma 提供实验室检测
    交易并购
    Digipath 同意为哥伦比亚的 One World Pharma 提供实验室检测
    Digipath与哥伦比亚的One World Pharma达成协议，将为后者提供符合国际标准的药典级分析和测试服务。此次合作标志着Digipath在哥伦比亚市场的首次商业客户，同时One World Pharma也将成为Digipath在哥伦比亚的独家测试实验室。根据协议，Digipath将在哥伦比亚设立测试实验室，并计划为One World Pharma提供土壤和水测试、遗传测试、田间测试、生产过程和收获后质量保证等服务。One World Pharma是哥伦比亚一家获得许可的医用和工业用大麻和亚麻植物原料生产商，拥有13种不同大麻品种的种植许可。Digipath首席执行官Todd Denkin表示，与One World Pharma的合作是公司发展的重要机遇，旨在成为大麻测试和质量控制的领先品牌。One World Pharma首席运营官Brian Moore则认为，Digipath是公司在哥伦比亚快速扩展运营的理想合作伙伴。
    美通社
    2019-05-01
    One World Pharma Inc
  • Allegro Ophthalmics 宣布美国以外的整合素抑制剂 ALG-1007 治疗干眼症的概念验证试验
    研发注册政策
    Allegro Ophthalmics 宣布美国以外的整合素抑制剂 ALG-1007 治疗干眼症的概念验证试验
    Allegro Ophthalmics公司宣布，其新型抗整合素疗法药物ALG-1007在治疗干眼症的临床试验中取得积极成果。该试验在美国以外的地区进行，结果显示ALG-1007在改善干眼症症状方面表现出剂量反应性，且在两周内即可看到改善效果。最高剂量（0.6%）的ALG-1007在几乎所有评估中均显示出显著疗效，且作用起效速度优于最低剂量（0.125%）。ALG-1007具有良好的耐受性，即使在最高剂量下也没有出现药物相关的不良事件，且未出现视力模糊或眼部刺激。Allegro Ophthalmics正在开展更大规模的二期临床试验，预计将在2019年下半年公布结果。
    Businesswire
    2019-04-30
    干眼症
  • Cerevance 在新型帕金森病药物 CVN424 的 1 期临床试验中达到关键终点
    研发注册政策
    Cerevance 在新型帕金森病药物 CVN424 的 1 期临床试验中达到关键终点
    Cerevance公司成功完成了其首个针对帕金森病的口服药物CVN424的1期临床试验，该试验在64名健康志愿者中进行了单剂量或每日七次剂量，结果显示药物安全性良好，无严重不良反应。CVN424通过作用于基底神经节中控制运动的神经元特有的非多巴胺能靶蛋白，具有选择性地调节D2依赖的间接通路，旨在产生现有治疗方法的积极疗效，同时避免多巴胺能疗法相关的副作用。Cerevance计划在今年晚些时候启动CVN424的2期临床试验，以进一步证明其临床效益。
    Businesswire
    2019-04-30
    帕金森病 Cerevance Inc
  • MyoKardia 的 Mavacamten 2 期 PIONEER-HCM 研究的临床试验结果发表在《内科医学年鉴》上
    研发注册政策
    MyoKardia 的 Mavacamten 2 期 PIONEER-HCM 研究的临床试验结果发表在《内科医学年鉴》上
    MyoKardia公司开发的Mavacamten药物在治疗常见的心脏病——肥厚型心肌病（HCM）方面取得显著进展。该药物通过抑制导致HCM的心肌过度收缩的肌球蛋白-肌动蛋白交联形成，有效缓解了左心室流出道（LVOT）的阻塞，改善了患者的症状和功能。在为期12周的治疗中，Mavacamten显著降低了LVOT压力梯度，改善了患者的纽约心脏协会（NYHA）功能分类和运动能力，并减少了呼吸困难等症状。这些结果在PIONEER-HCM研究的开放标签扩展研究中得到进一步证实。目前，Mavacamten正在进行一项名为EXPLORER-HCM的关键性3期临床试验，旨在评估其对症状性梗阻性HCM患者的疗效。
    GlobeNewswire
    2019-04-30
    玛伐凯泰 肥厚性心肌病 MyoKardia Inc
  • FDA 批准 KALYDECO ® （ivacaftor） 作为第一个也是唯一一个 CFTR 调节剂，用于治疗符合条件的 6 个月大的 CF 婴儿
    研发注册政策
    FDA 批准 KALYDECO ® （ivacaftor） 作为第一个也是唯一一个 CFTR 调节剂，用于治疗符合条件的 6 个月大的 CF 婴儿
    Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其药物KALYDECO（ivacaftor）用于治疗患有囊性纤维化（CF）的6个月至不足12个月大的婴儿，这些婴儿至少有一个CFTR基因突变，该突变对KALYDECO有反应。KALYDECO已在美、加和欧盟获得批准，用于治疗12个月及以上年龄的CF患者。这项批准基于一项为期24周的三期开放标签安全性队列研究（ARRIVAL），其中11名患有CF的婴儿接受了治疗。研究显示，KALYDECO在安全性方面与之前针对较大儿童和成人的三期研究相似，大多数不良事件为轻微或中度，没有患者因不良事件而停药。KALYDECO自2012年首次在美国获得批准，现已在40多个国家上市，超过5000名患者正在接受治疗。
    Businesswire
    2019-04-30
    CFTR 囊性纤维化 ivacaftor
  • EMD Serono 将在 2019 年 AAN 年会上展示有关 Mavenclad®、Rebif® 和研究性疗法 Evobrutinib 的新数据
    研发注册政策
    EMD Serono 将在 2019 年 AAN 年会上展示有关 Mavenclad®、Rebif® 和研究性疗法 Evobrutinib 的新数据
    EMD Serono，默克集团旗下的生物制药业务，宣布将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经病学年会（AAN）上展示其多发性硬化症（MS）产品组合的数据。公司将展示20篇摘要，包括关于MAVENCLAD（cladribine）片剂、研究性疗法evobrutinib（一种口服选择性Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）和Rebif（干扰素β-1a）的数据。公司还宣布推出新的MS研究网络“MS-LINK”，旨在通过建立一个科学基础，实现MS护理的可持续转型，共同提高患者的生活质量。MAVENCLAD已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个和唯一一种用于治疗成人复发缓解型疾病（RRMS）和活动性继发性进展性疾病（SPMS）的短疗程口服疗法。Evobrutinib正在临床研究中，用于调查其作为MS、类风湿性关节炎（RA）和系统性红斑狼疮（SLE）治疗的可能性。Rebif（干扰素β-1a）用于治疗MS的复发形式，以减少复发频率并延迟某些常见于MS患者的身体残疾的发生。
    PRNewswire
    2019-04-30
    类风湿关节炎 系统性红斑狼疮 BTK EMD Serono Inc 克拉屈滨
  • Xencor 宣布解除 XmAb ® 14045 1 期研究的部分临床暂停
    研发注册政策
    Xencor 宣布解除 XmAb ® 14045 1 期研究的部分临床暂停
    Xencor公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对XmAb14045 Phase 1临床试验的部分临床暂停。XmAb14045是一种CD123 x CD3双特异性抗体分子，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和其他CD123表达的血液恶性肿瘤。该决定是在与FDA讨论并同意修改研究方案后做出的，包括关于细胞因子释放综合征的监测和临床管理指导。Xencor正在与调查机构合作，根据修改后的方案恢复入组，以增强参与研究的患者安全性。XmAb14045是一种肿瘤靶向抗体，包含CD123结合域和细胞毒性T细胞结合域（CD3），用于治疗急性髓系白血病（AML）和其他CD123表达的血液恶性肿瘤。Xencor是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗癌症、自身免疫性疾病、哮喘和过敏疾病的工程化单克隆抗体。
    Businesswire
    2019-04-30
    恶性肿瘤 免疫系统疾病 血管肌脂肪瘤 哮喘 Xencor Inc
  • Phoenix Tissue Repair 的 PTR-01 获得 FDA 快速通道资格，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症 （DEB），并提供 1/2 期临床研究的最新信息
    研发注册政策
    Phoenix Tissue Repair 的 PTR-01 获得 FDA 快速通道资格，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症 （DEB），并提供 1/2 期临床研究的最新信息
    凤凰组织修复公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的蛋白质替代疗法PTR-01快速通道认定，该疗法旨在治疗罕见的遗传性疾病RDEB。RDEB是一种与严重皮肤水疱相关的疾病，目前的治疗手段仅限于姑息治疗。快速通道程序旨在加速治疗严重疾病且未满足医疗需求的药物的开发和审查。凤凰组织修复公司已开始招募第二阶段的成人RDEB（PTR-01-001试验）临床试验，旨在评估PTR-01的安全性和耐受性，并评估其生物活性。此外，该公司还获得了PTR-01的孤儿药认定。
    PRNewswire
    2019-04-30
    营养不良性大疱性表皮松解症
  • Aldeyra Therapeutics 宣布 SOLACE 3 期临床试验中最后一名患者给药
    研发注册政策
    Aldeyra Therapeutics 宣布 SOLACE 3 期临床试验中最后一名患者给药
    Aldeyra Therapeutics公司宣布，其SOLACE Phase 3临床试验的最后一位患者已完成用药。该试验评估了0.5%局部眼部用药reproxalap在非感染性前葡萄膜炎患者中的疗效。非感染性前葡萄膜炎是一种罕见但严重的眼部炎症疾病，患者常出现疼痛、畏光和视力丧失。目前标准治疗为皮质类固醇，但长期使用可能导致严重的眼部毒性。reproxalap作为一种新型化合物，有望治疗患者而无需承受皮质类固醇的毒性。SOLACE试验是一项随机、多中心、双盲、平行组、对照的Phase 3临床试验，主要结果指标为无需救援疗法的治愈时间。预计将在2019年下半年公布试验结果。Aldeyra Therapeutics致力于开发针对免疫介导疾病的下一代药物，其领先产品reproxalap正在后期开发阶段，用于治疗干眼症、过敏性结膜炎、非感染性前葡萄膜炎和Sjögren-Larsson综合征。
    PRNewswire
    2019-04-30
    干眼症 过敏性结膜炎 reproxalap Aldeyra Therapeutics Inc
  • BioVie 在 BIV201 难治性腹水 2a 期临床试验中实现主要目标
    研发注册政策
    BioVie 在 BIV201 难治性腹水 2a 期临床试验中实现主要目标
    BioVie公司宣布了其针对难治性腹水的二期临床试验BIV201（连续输注特利加压素）的初步结果。该试验主要评估了28天连续输注特利加压素在肝硬变患者中的安全性和耐受性，并探索了连续输注特利加压素对腹水抽吸频率和体积的影响。结果显示，28天内通过便携式输注泵维持特利加压素连续输注的三名患者均保持血流动力学稳定，其中四名患者治疗后的抽吸间隔天数增加了71%至414%。BioVie计划在2019年上半年与FDA会面，分享详细的研究结果，并计划根据FDA的指导制定BIV201的临床开发计划。BIV201是一种针对腹水、肝肾综合征等肝硬变并发症的潜在新疗法，目前尚未有药物被FDA批准专门用于治疗腹水。
    GlobeNewswire
    2019-04-30
    腹水 肝肾综合征 特利加压素 BioVie Inc
  • Aptinyx 报告了新型 NMDA 受体调节剂 NYX-458 在健康志愿者中进行的 1 期研究的积极数据
    研发注册政策
    Aptinyx 报告了新型 NMDA 受体调节剂 NYX-458 在健康志愿者中进行的 1 期研究的积极数据
    Aptinyx公司宣布，其新型NMDA受体调节剂NYX-458在治疗帕金森病相关认知障碍的1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，未报告严重不良事件。研究显示，NYX-458在广泛剂量范围内均展现出良好的药代动力学特性，并在人体中显示出与临床前有效剂量一致的大脑暴露。公司计划在2019年下半年开始针对帕金森病认知障碍患者的2a期临床试验。NYX-458是一种口服药物，已在非人灵长类动物模型中显示出改善认知缺陷的能力，并有望为帕金森病的治疗提供新的选择。
    GlobeNewswire
    2019-04-30
    帕金森病 Aptinyx Inc
  • Intec Pharma 报告了手风琴药™卡比多巴/左旋多巴治疗晚期帕金森病患者的关键 3 期试验中最后一名患者最后一次就诊
    研发注册政策
    Intec Pharma 报告了手风琴药™卡比多巴/左旋多巴治疗晚期帕金森病患者的关键 3 期试验中最后一名患者最后一次就诊
    Intec Pharma公司宣布，其关键性3期临床试验（ACCORDANCE试验）已完成最后一名患者的最终访问，该试验评估了Accordion Pill™-卡比多巴/左旋多巴（AP-CD/LD）与即释型CD/LD（IR-CD/LD；Sinemet®）在治疗晚期帕金森病（PD）症状方面的安全性和有效性。该研究纳入了462名患者进入Sinemet滴定和优化期，并将320名患者随机分配到研究的双盲部分。临床数据和患者日记目前正在验证过程中，预计将在7月/8月时间框架内公布顶级结果。Intec Pharma表示，该研究的结果将有助于改善晚期PD患者的运动波动控制、减少症状、简化剂量方案和提高依从性。此外，公司正在积极准备监管提交，并已取得商业规模制造计划的重要进展。
    PRNewswire
    2019-04-30
    卡比多巴 左旋多巴 高哌啶酸血症
  • Medicenna 宣布完成 MDNA55 2b 期复发性胶质母细胞瘤临床研究的入组
    研发注册政策
    Medicenna 宣布完成 MDNA55 2b 期复发性胶质母细胞瘤临床研究的入组
    Medicenna Therapeutics Corp. 宣布已完成其旗舰药物MDNA55的二期临床试验患者招募，该药物用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM），这是最常见的脑癌类型。公司预计将在2019年6月公布试验的初步结果。MDNA55是一种针对IL4受体的毒素，已在多个临床试验中用于治疗超过130名患者，包括110多名rGBM患者。MDNA55已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药地位，以及FDA的快速通道指定。Medicenna正在评估25名接受高剂量MDNA55治疗的rGBM患者的数据，并评估IL4R表达对生存结果和肿瘤反应的影响。
    PRNewswire
    2019-04-30
    IL-4R Medicenna Therapeutics Corp
  • Synlogic在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第22届年会上展示了描述合成生物™药物SYNB1618治疗PKU的固体口服制剂过程的数据。
    研发注册政策
    Synlogic在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第22届年会上展示了描述合成生物™药物SYNB1618治疗PKU的固体口服制剂过程的数据。
    Synlogic公司宣布，其研发的合成生物药物SYNB1618的固体口服制剂生产过程在22届美国基因与细胞治疗学会年会上得到展示。SYNB1618旨在治疗苯丙酮尿症（PKU），该药物通过消耗血液中的苯丙氨酸（Phe）来降低其在PKU患者体内的积累。Synlogic成功开发了一种生产固体制剂的方法，该方法对细胞活性和活性影响最小，且与目前临床试验中使用的液体制剂相比，产品质量属性得到改善。Synlogic计划将这一固体制剂技术应用于其产品管线中的其他产品。公司预计，在2019年中期完成PKU患者的1/2a期研究后，将把固体口服制剂纳入SYNB1618的开发计划。
    Businesswire
    2019-04-30
    苯丙酮尿症 Synlogic Inc
  • Axovant 宣布 AXO-Lenti-PD 的 SUNRISE-PD 2 期试验第二队列中的首例患者给药
    研发注册政策
    Axovant 宣布 AXO-Lenti-PD 的 SUNRISE-PD 2 期试验第二队列中的首例患者给药
    Axovant Gene Therapies Ltd.宣布在SUNRISE-PD Phase 2试验中，AXO-Lenti-PD基因疗法在帕金森病患者的第二队列中开始给药，首例受试者已无并发症出院。第二队列计划纳入至多6名患者，剂量为1.4 x 10^7 TU，是第一队列的3倍。主要目标是安全性及耐受性，关键疗效指标为UPDRS Part III（运动）OFF评分。预计2019年第四季度可获得该队列的初步数据。Axovant在2019年美国基因与细胞治疗学会年会上将展示AXO-Lenti-PD的研究结果。Axovant致力于加速该疗法的临床试验，以评估其在帕金森病患者中的潜在疗效。
    GlobeNewswire
    2019-04-30
    帕金森病
  • Amicus Therapeutics在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第22届年会上展示了积极的临床前庞贝病基因治疗数据
    研发注册政策
    Amicus Therapeutics在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第22届年会上展示了积极的临床前庞贝病基因治疗数据
    Amicus Therapeutics公司宣布，其与宾夕法尼亚大学合作开发的针对庞贝病的AAV基因疗法在初步临床前研究中表现出色，显示出在多种组织中包括大脑和脊髓的显著摄取和糖原减少。该研究使用了一种经过Amicus/Penn工程改造的hGAA转基因，与自然hGAA相比，在细胞摄取和溶酶体靶向方面表现更优，并在所有关键组织中实现了显著的糖原减少。这些初步发现验证了Amicus/Penn合作的有效性，并表明该平台具有设计增强蛋白质靶向的潜力。Amicus Therapeutics计划在2019年选择临床候选药物，并推进IND研究。
    GlobeNewswire
    2019-04-30
    Amicus Therapeutics Inc
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