三阴性乳腺癌 （TNBC） 有着转移率高、预后差、患者生存率低等特征，是最具侵袭性和最致命的乳腺癌亚型，其缺乏 雌激素受体 （ER） 和 孕激素受体 （PR） ，以及 人表皮生长因子受体2 （HER2） 这几个乳腺癌治疗靶点，也因此得名。 免疫检查点抑制剂 与 化疗药物 的联合疗法是 三阴性乳腺癌 （TNBC） 的标准治疗方案。 然而，许多患者对治疗产生抵抗，且起初对治疗有反应的患者仍有可能肿瘤复发，这表明存在 获得性耐药 机制，但我们对这些机制目前仍知之甚少。

2022年3月，美国FDA拒绝批准信达制药和礼来就信迪利单抗（sintilimab）的生物制品许可申请（BLA），原因是该申请仅依据在中国展开的一项关键Ⅲ期临床试验数据，“不适用于美国人口和美国医疗实践”，因而不足以支持信迪利单抗BLA的批准。 信迪利单抗折戟不是一个孤立的案例。 例如，2022年5月，和黄医药表示其就拟治疗晚期神经内分泌肿瘤的索凡替尼（surufatinib）新药申请（NDA）收到了FDA完整答复函（CRL），原因是仅基于在中国展开的关键临床试验数据不足以支持批准该申请。

近日， 浙大二院神经内科童璐莎、高峰教授团队 ，联合 浙江大学生物仪器与工程学院赵立教授团队 取得重大科研突破，成功开发出一种用于 区别急性自发性脑出血 的可解释性的 人工智能模型。 该模型针对急性脑叶出血发病凶险、病因鉴别困难等问题， 仅利用常规头颅CT （非增强），从急诊脑出血患者中 精准识别 出 脑静脉系统血栓继发出血（CVST-ICH） ，其 灵敏度达96 %，相关成果发表于 顶级医学期刊《柳叶刀》子刊《电子临床医学》 。 脑静脉系统血栓继发出血（CVST-ICH）是由于脑部静脉堵塞-静脉压力增高-静脉破坏出血，这类一发病就能看到明显出血病灶的脑静脉系统血栓患者， 一个月内死亡率高达50% ，是一种特殊类型的自发性脑出血，具有发病罕见、病情重、死亡率高的特点，其临床表现常与其他脑出血类型高度相似。

导语： 2025 年 3 月，国际研究团队在逆转录病毒与机会性感染会议（CROI 2025）上宣布，新型广泛中和抗体（bNAbs）疗法在临床试验中展现出革命性突破：单次注射即可使 HIV 患者病毒载量保持不可检测状态长达 18 个月，部分患者甚至实现一年无药缓解。 这一成果为 HIV 治疗从 “终身服药” 转向 “功能性治愈” 开辟了新路径。 抗体通过阻断病毒进入细胞并激活免疫清除机制，使储存库大小减少 65%。

导语： 2025 年 3 月，香港玛丽医院宣布成功为一名晚期多发性骨髓瘤患者实施 CAR-T 细胞疗法，这是香港首次使用由内地生产的先进细胞治疗产品。 该疗法针对 B 细胞成熟抗原（BCMA），使患者病情获得显著缓解且无严重并发症，标志着粤港澳大湾区医疗协作进入新阶段，为末期癌症患者带来重生希望。 玛丽医院团队自 2021 年开展 CAR-T 疗法以来，已成功治疗 60 余例血液癌症患者，此次骨髓瘤案例具有里程碑意义：。

导语： 2025 年 3 月，澳大利亚西澳州的一项突破性研究显示，针对呼吸道合胞病毒（RSV）的新型免疫计划使婴儿住院率骤降 89%，成功避免 500 余例重症病例。 一、技术突破：长效抗体破解 RSV 威胁。 RSV 每年导致全球 360 万儿童住院，是婴幼儿肺炎与细支气管炎的主要诱因。

与DNA编辑不同，RNA编辑只会瞬时改变由DNA转录产生的RNA转录本，避免了DNA编辑脱靶所带来的长期安全性风险。 目前已报道有两种腺苷脱氨酶ADAR（adenosine deaminase acting on RNA）依赖的靶向RNA腺苷至肌苷（A-to-I）的编辑系统，但分别有高脱靶、编辑范围和编辑效率受限的问题。 近日，上海科技大学生命科学与技术学院陈佳团队和复旦大学杨力团队合作在《自然-生物技术》（ Nature Biotechnology ）在线发表了题为“ Specific and efficient RNA A-to-I editing through cleavage of an ADAR inhibitor ”的研究论文， 报道了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的RNA变形式腺苷碱基编辑系统RtABE（RNA transformer Adenosine Base Editor）。

过去十年间，脊髓性肌萎缩症（ SMA ）的治疗格局发生了根本性改变。 2016 年，渤健的 Spinraza 成为首个获 FDA 批准的 SMA 治疗药物，为这种罕见神经肌肉疾病患者带来了新的希望。 如今， SMA 的治疗前景已大幅改善。

这一事件不仅对强生公司自身造成巨大冲击，也为整个医药行业的合规发展敲响了警钟。 该案件源于举报人发起的诉讼。 美国新泽西州特伦顿地区的法官 Zahid Quraishi 经审理后裁定， 强生子公司杨森（ Janssen ）在推广 HIV 药物 Prezista 和 Intelence 时，存在非法行为。

3月 19日，澳门镜湖医院与优锐医药有限公司签署合作协议，并举办慢性阻塞性肺病新药恩司芬群（Ensifentrine）引进启用仪式。 同时宣布新药「恩司芬群」于3月14日在镜湖医院投入使用，标志着这款治疗慢阻肺病的创新药正式惠及澳门及大中华地区的患者。 这款药物的引进，不仅填补澳门慢性阻塞性肺病靶点药物治疗领域的空白，也为患者提供了更为先进、有效的治疗选择。

今年2月，安徽省医保局发布《省医保局2025年重点工作任务清单》，涉及20项关于全年医保工作的重点任务，其中明确：年内开展省级省际药品、耗材集采不少于1个批次，牵头全国生物药联盟集采。 来源：安徽省医保局官网。 可以预见，新一轮大联盟生物药集采即将拉开序幕。

肽类激素 是一类由少于100个氨基酸组成的低丰度肽类，具有多种功能，如调节能量稳态。 在人类分泌组的2,082个分泌蛋白中，他们鉴定了373个前体，可生成2,683个肽。 生物活性预测表明，Peptide Predictor衍生的肽中有21%至23%具有生物活性。

蛋白质液-液相分离 （ LLPS ） 是指蛋白质和 RNA 等生物大分子通过弱相互作用形成动态、可逆的无膜凝聚体的过程。 然而，目前针对目标蛋白的 LLPS 调控因子的高通量筛选方法仍然相对缺乏，限制了对 LLPS 在生理及病理过程中作用的深入研究。 近日， 徐安龙/付永贵 团队在 P rotein&Cell 上 发表了题为 BiFC and FACS-based CRISPR Screening Revealed that QKI Promotes PABPN1 LLPS in Colorectal Cancer Cells 的研究论文。

近日， Science Advances 发表了武汉大学中南医院 胡争 教授团队领衔的重要研究成果，题为 Systematic high-throughput evaluation reveals FrCas9's superior specificity and efficiency for therapeutic genome editing 。 该研究 对FrCas9在细胞和基因疗法 (CGT) 应用中的性能进行了系统性评估，并与SpCas9和OpenCRISPR-1进行了全面比较，揭示了FrCas9作为基因编辑工具具有显著的特异性和效率优势。 为进一步增强FrCas9的性能， 团队创新性地开发了TREX2-FrCas9融合蛋白。

研究发现， 转录因子 NGN3 与 NEUROD1 在胰腺内分泌细胞分化中的先锋因子功能受到其表达顺序的调控，提出表达时序是影响转录因子功能状态和细胞命运决定的重要机制。 细胞分化是多细胞生物发育过程中至关重要的生物学过程，其中先锋转录因子通过调控染色质可及性，为特定基因表达奠定基础，从而影响细胞命运的走向。 研究进一步发现，转录因子 NEUROD1 在常规状态下主要作为转录激活因子发挥作用，但在 NGN3 缺失的背景下，其可获得先锋因子活性，介入染色质重塑过程并调控细胞命运。

天津医科大学肿瘤医院郝继辉教授团队近期在 Nat Common 杂志上在线发表了题为Regorafenib plus sintilimab as a salvage treatment for microsatellite stable metastatic colorectal cancer: a single-arm, open-label, phase II clinical trial的研究。 该研究报道了免疫检查点抑制剂（ICIs）与抗血管生成联合疗法在MSS mCRC患者中的疗效和安全性，并通过深入的转化研究揭示了该治疗模式的获益优势人群及其生物学特征。 研究共纳入103名患者，接受瑞戈非尼（80 mg口服，每日一次，连续3周，休息1周）和信迪利单抗（200 mg静脉注射，每3周一次）治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的不良事件。

ALG-000184 是一款由 Aligos Therapeutics 开发用于慢性乙型肝炎治疗的泛基因型 II 型衣壳组装调节剂（CAM-E），是ALG-001075 的前药，在体外研究结果显示可抑制病毒复制（第一作用模式（MOA））和cccDNA的建立/补充（第二作用模式（MOA））。 ALG-000184-201 是一项多部分、多中心、随机临床试验，旨在评估 ALG-000184 在健康志愿者和未经治疗的慢性乙型肝炎病毒感染 （NCT04536337） 受试者中的安全性、药代动力学和抗病毒活性。 在北京召开的2025年亚太肝病学会（APASL2025）年会上，研究人员提供了慢乙肝患者 ALG-000184 长达96周用药的初步临床试验数据。