Angitia Biopharmaceuticals宣布，其在2025年3月12日美国骨科医师学会年会上展示了AGA111用于脊柱融合手术的1/2期临床试验数据。该研究显示，AGA111（一种重组人骨形态发生蛋白6）在促进骨融合和改善功能结果方面优于安慰剂，包括更快地实现放射学融合、更高的融合成功率以及通过Oswestry功能障碍指数（ODI）和疼痛视觉模拟评分（VAS）评估的疼痛减轻。基于这些鼓舞人心的结果，Angitia正在执行AGA111的注册3期研究，期望该药物能显著加速骨融合并显著改善脊柱融合手术后患者的预后。该研究是在63名需要进行单节段经椎间孔腰椎椎体融合（TLIF）手术的退行性椎间盘疾病（DDD）患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。

SMSbiotech公司宣布了一项重大进展，获得澳大利亚批准开展其再生医学技术的I期临床试验，旨在评估其创新的Small Mobile干细胞（SMS）细胞疗法对慢性阻塞性肺病（COPD）的安全性和耐受性。这是SMSbiotech在解决这一致残性呼吸疾病方面迈出的关键一步，也是该特定细胞疗法的首次人体试验。公司总裁兼首席科学官Abdulkader Rahmo博士表示，这是公司的重要里程碑，期待开始试验并收集数据，以加速为COPD患者提供新的治疗方案。COPD是一种渐进性肺病，目前的治疗方法主要集中于症状管理和减缓疾病进展，而SMSbiotech的创新技术旨在再生受损的肺泡组织，有望成为疾病治疗的突破。I期临床试验将主要评估疗法在人体受试者中的安全性和耐受性，并计划招募18名患有轻度至中度COPD的患者。这一进展对关注再生医学进展和COPD新治疗方法的个人具有重要意义。

SignaBlok公司宣布，其首创的TREM-1抑制剂在实验性败血症、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和肺纤维化（PF）等疾病的治疗中展现出积极的前景。该抑制剂通过阻断巨噬细胞限制的TREM-1，有效保护动物免受死亡，且保护效果在延迟治疗时间下并未下降。在老鼠实验中，该抑制剂在LPS挑战后注射能显著减少肺部中性粒细胞积累，而在挑战前注射则无效。在肺纤维化小鼠模型中，TREM-1阻断能减缓疾病进展并逆转纤维化。这些数据突显了SignaBlok的SCHOOL技术平台在支持TREM-1药物临床开发中的潜力，该平台通过一种新的作用机制，降低了药物失败的风险。SignaBlok将在2025年RIS和ATS会议上展示这些积极的前期临床数据。

Prime Medicine公司宣布其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的预临床项目，这是其肝脏系列中的下一个项目。公司预计将在2026年中提交新药研究申请（IND）和/或临床试验申请（CTA）。Prime Medicine的CEO Keith Gottesdiener表示，这一项目体现了公司利用专有模块化肝脏LNP加速Prime Editors开发，以及利用学习、监管框架和制造协同效应高效推进工作的策略。Prime Medicine计划在2027年推进AATD和威尔逊氏症项目，以展示Prime Editing在两种最大的遗传性肝脏疾病中的最佳潜力。Prime Medicine的AATD项目利用其通用肝脏脂质纳米颗粒（LNP）编辑SERPINA1基因中的E342K（Pi*Z）突变，有望治疗肺和肝脏相关的疾病。

Immunovant公司将于3月19日早上8点（东部时间）举办投资者网络研讨会，届时将审查其针对重症肌无力（MG）的batoclimab Phase 3研究的结果以及针对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的Phase 2b研究的初步结果。Immunovant首席执行官Pete Salzmann将与Roivant首席执行官Matt Gline共同主持此次会议。网络研讨会注册链接已提供，直播将在Immunovant网站新闻与活动部分提供，会议结束后将立即提供回放和演示文稿。Immunovant是一家致力于为自身免疫病患者提供正常生活的临床阶段免疫学公司，专注于开发创新的、针对性强的新疗法。

SignaBlok公司宣布，其领先的创新药物TREM-1抑制剂在胰腺癌实验治疗中显示出预防癌症复发、提高完全缓解率和生存率的积极效果，该药物在标准化疗后而非同时使用时效果更佳。该药物还能逆转免疫抑制并克服对PD-L1免疫疗法的抗药性。动物研究表明，该TREM-1抑制剂安全且耐受性良好。数据突出了SignaBlok的SCHOOL技术平台在支持TREM-1药物临床开发中的潜力，该平台具有新的作用机制，降低了因作用机制新而导致的失败风险。这些研究结果对胰腺癌以及其他炎症相关、难以治疗的实体瘤患者的治疗具有重要意义。

Alzheon公司宣布，将在奥地利维也纳举行的国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经疾病大会上展示其APOLLOE4 Phase 3临床试验的顶线结果。该试验针对携带两个ε4等位基因的早期阿尔茨海默病患者，使用口服valiltramiprosate/ALZ-801进行干预。结果显示，valiltramiprosate在减缓阿尔茨海默病病理学方面具有潜力，可能成为首个口服药物。该研究旨在解决目前抗淀粉样蛋白疾病修饰治疗中存在的挑战，如患者识别、安全性监测、可及性和成本效益等问题。APOLLOE4试验是一项针对高风险APOE4/4纯合子的首次同类三期临床试验，共有325名早期阿尔茨海默病患者参与。

剑桥基因编辑公司Arbor Biotechnologies获得7350万美元C轮融资，用于推进针对肝脏和中枢神经系统的CRISPR基因疗法管线。尽管基因编辑领域面临挑战，Arbor公司CEO Devyn Smith对基因编辑应用于多种疾病充满信心。C轮融资将支持Arbor开展ABO-101的临床试验，该药物用于治疗罕见肝脏和肾脏疾病原发性高草酸尿症。Arbor还致力于神经生物学领域，针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）开发基因疗法。公司采用Cas12基因编辑技术，旨在降低生产成本并减少脱靶效应。

2025年3月18日，视力筛查设备开发商RetinaLogik获得110万美元融资，由Spring Impact Capital和UCeed Funds共同领投，融资金额将用于其基于AI技术的VR眼科检查平台。该公司的VR-AI技术能够使眼科护理专业人员更高效、更方便地进行视野检查等基本检查。同时，RetinaLogik还获得了加拿大卫生部 II类医疗器械批准。

2025年3月18日，国内领先的微创手术器械产品供应商普瑞顺祥成功获得亦庄国投数千万元的A轮投资，此次融资交易的财务顾问由劢柏资本担任。这一合作将为普瑞顺祥在医疗器械领域的持续创新与市场拓展注入强大动力。

EnteroBiotix公司宣布其下一代全谱系微生物组产品EBX-102-02在治疗便秘型肠易激综合症（IBS-C）的2a期临床试验中取得积极结果。该研究评估了EBX-102-02在122名中重度IBS-C和IBS-D患者中的安全性、耐受性和初步疗效。结果显示，接受EBX-102-02的患者在关键疗效评估方面，包括IBS症状严重度评分、粪便质地、平均每周完全排便次数和腹痛等方面，均显示出临床意义上的改善。EBX-102-02具有良好的耐受性，不良事件主要为轻微、自限性和胃肠道性质。EnteroBiotix计划继续推进EBX-102-02的临床开发，并计划进行更大规模的2b期临床试验以确认其疗效。

Genmab公司宣布，其研发的Rina-S（rinatabart sesutecan）在针对铂耐药卵巢癌（PROC）的Phase 2 RAINFOL TM -01试验中显示出良好的疗效，120 mg/m 2剂量组的中位客观缓解率（ORR）为55.6%，中位缓解持续时间（mDOR）未达到。该药物是一种针对FRα（叶酸受体-α）的TOPO1抗体偶联药物（ADC），目前正在进行针对卵巢癌和其他FRα表达癌症的评估。Phase 3 RAINFOL TM -02试验正在进行中，旨在评估Rina-S作为PROC患者的治疗选择。Rina-S在治疗卵巢癌方面展现出潜在的治疗效果，有望为PROC患者提供新的治疗选择。

印度海得拉巴和冰岛雷克雅未克，2025年3月18日——印度制药公司Dr. Reddy’s Laboratories Ltd.及其子公司与全球生物技术公司Alvotech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Alvotech开发的AVT03生物类似药的351(k)生物制品许可申请（BLA）。AVT03是一种拟议中的Prolia®（地诺单抗）和Xgeva®（地诺单抗）的生物类似药。该申请的接受标志着将这种生物类似药带到更多美国患者身上的重要里程碑。Dr. Reddy’s北美首席执行官米兰·卡劳亚迪亚表示，这一里程碑标志着该公司扩大患者对负担得起且质量上乘的生物制品药物访问的使命的重要一步。Alvotech首席科学官约瑟夫·麦克利兰表示，他们期待能够为需要治疗骨质疏松症和其他骨骼疾病的大量患者提供服务。AVT03是一种人源化单克隆抗体和Prolia®和Xgeva®的生物类似候选药物，这两种药物都是地诺单抗，但呈现方式不同。Prolia®用于治疗绝经后妇女的骨质疏松症，以及有骨折高风险的成年男性和女性的骨丢失。Xgeva®用于预防多发性骨髓瘤患者和实体瘤骨转移患者的骨折、脊髓压迫或对骨进行放射治疗或手术的需求。

OPKO Health与Entera Bio合作推进一种口服肥胖药物的试验，预计将在今年晚些时候提交新药研究申请。该候选药物OPK-88006将成为首个进行人体研究的口服GLP-1/胰高血糖素受体激动剂。根据协议，OPKO将承担60%的研发成本和相同比例的股权，而Entera将提供其N-Tab平台，使药物能够口服，并承担40%的成本和股权。OPKO还购买了Entera约3.7百万股普通股，占公司约10%的股份。OPK-88006是一种每日一次的片剂，作为GLP-1和胰高血糖素受体的双重激动剂，有助于控制血糖和抑制食欲。合作伙伴将OPK-88006提议作为肥胖以及其他代谢和纤维化疾病的治疗方法。这一举措与较小玩家在由诺和诺德和礼来主导的GLP-1空间中竞争的做法一致。

Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元的C轮融资，由ARCH Venture Partners和TCGX领投，多位新投资者和现有投资者参与。这笔资金将支持公司开发针对肝脏和神经系统疾病的基因编辑疗法，包括其领先候选药物ABO-101在PH1型原发性高草酸尿症中的临床试验，以及推进其他针对罕见肝脏疾病和肌萎缩侧索硬化症的创新疗法。ABO-101是一种针对肝脏的基因编辑疗法，旨在通过敲除HAO1基因来减少PH1相关草酸的产生。Arbor的管线基于一系列专有的基因编辑工具，旨在解决各种遗传疾病，包括肝脏和神经系统疾病。

今日下午，辉瑞中国宣布了一项重大人事变化和组织架构调整。 据辉瑞内部公告， 辉瑞中国现任肿瘤事业部总经理王玉（Cissy Wang）将离开公司，寻求外部职业发展机会。 王玉也是业界比较熟悉的一位医药行业职业经理人，之前大咪有过介绍，她也是从一线医药代表走向高层管理的一位职业经理人，1995 年，王玉从北京城市学院临床医学专业毕业，加入葛兰素史克，担任一名医药代表，其后一路晋升至产品经理，后离开 GSK 加入辉瑞制药，历任高级产品经理、市场经理、业务副总监职务。

今日下午，辉瑞中国宣布王玉离任，引起了业界的广泛关注，下午四点半，杰特贝林宣布了一项重大人事任命，揭晓了王玉的新职位。 杰特贝林亚太区副总裁兼总经理 Jean-Marc Morange 向员工宣布， 来自辉瑞的王玉被任命为杰特贝林（CSL Behring）中国大陆和香港地区总经理，自 4 月 2 日起履新。 加入杰特贝林之前，王玉为辉瑞中国副总裁兼肿瘤事业部总经理，业界对其也比较熟悉，大咪有过多次介绍了，王玉也是从一线医药代表走向高层管理的一位职业经理人，1995 年，王玉从北京城市学院临床医学专业毕业，加入葛兰素史克，担任一名医药代表，其后一路晋升至产品经理，后离开 GSK 加入辉瑞制药，历任高级产品经理、市场经理、业务副总监职务。