截至2024年12月31日止全年净亏损为1.77亿美元，较去年的5.183亿美元净亏损大幅收窄。 其中美获批上市的BCMA CAR-T细胞疗法 CARVYKTI ® （西达基奥仑赛）2024年第四季度和全年的净贸易销售额分别约为3.34亿美元和9.63亿美元 ，几乎达到了“重磅药物”的地位，而2025年也将成为其突破10亿美元销售额达成“重磅药物”里程碑的关键一年。 众所周知，CAR-T细胞疗法的产能一直是限制其销售的一个重要原因。

3月14日，中国生物制药1类创新药艾贝格司亭α（商品名：亿立舒）的全球Ⅲ期研究（GC-627-05）数据发表于国际期刊《JCO Oncology Advances》。 研究结果显示， 艾贝格司亭α在预防化疗引起的中性粒细胞减少症（CIN）的“头对头”试验中，非劣效于培非格司亭，且在后续化疗周期中表现出更低的严重中性粒细胞减少发生率 。 给化疗系上“安全带”。

然而，尽管免疫检查点抑制剂（ ICIs ）具有巨大的潜力，但它们的成功在一定程度上受到各种炎症毒性的限制，这些毒性统称为免疫相关不良事件（ irAE ）。 这些毒性可能导致治疗延迟和中断，在极少数情况下可能危及生命。 CTLA-4和PD-1/PD-L1在免疫调节中具有非常不同的作用。

在这项研究中，研究人员鉴定出了一系列以酰腙为骨架的新型FTO抑制剂，优化后的化合物8t - v表现出强效的FTO抑制活性，半数抑制浓度（IC 50 ）值在7.1至9.4微摩尔之间。 作为先导化合物，FTO抑制剂8t对MOLM13、NB4和THP - 1细胞表现出强效的抗增殖能力，其IC 50 值分别为0.35、0.59和0.70微摩尔，并且能显著诱导NB4细胞凋亡。 Journal of Medicinal Chemistry。

上周，礼来与 Magnet Biomedicine 达成了 13 亿的合作交易，基于其 TrueGlue™平台开发新的分子胶药物。 据不完全统计，2020 年以来大药企已经在分子胶这个领域已经完成 24 笔大的交易，整体交易规模加起来高达 270 亿美元。 艾伯维将会支付一笔未公开金额的预付款，计入选择费用、里程碑金等，总费用高达 16.4 亿美元，以及额外的权利金 。

2025 年，美国制药行业将迎来 10 款重磅药物的专利保护到期，包括强生的 Stelara、再生元的 Eylea、安进的 Prolia/Xgeva 等。 这些药物的专利到期将为生物类似药和仿制药进入市场打开大门，对原研公司的销售造成重大影响。 适应症 ：银屑病关节炎、斑块状银屑病、克罗恩病、溃疡性结肠炎。

MEDIROM Healthcare Technologies Inc.获得3500万日元（约240万美元）的新无担保短期银行贷款，其中2000万日元用于偿还子公司MEDIROM Mother Labs Inc.的债务，剩余资金将用于一般营运资金，包括Mother Bracelet开发。该贷款年利率为1.875%。此举旨在加强公司财务状况，为Mother Bracelet的开发提供额外支持。

BioArctic AB宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药产品开发办公室（OOPD）已授予exidavnemab孤儿药资格，用于治疗多系统萎缩（MSA），这是一种影响中枢和自主神经系统的快速进展且致命的罕见病。exidavnemab是一种新型疾病修饰治疗，旨在针对α-突触核蛋白聚集物，如寡聚体或原纤维，以促进聚集的α-突触核蛋白的清除，从而减缓疾病进展。FDA的孤儿药资格认定计划为旨在治疗影响美国少于20万人的疾病的药物或生物制品提供孤儿药资格，并给予相关激励和监管援助。MSA是一种具有极高未满足医疗需求和不良预后的疾病，目前尚无治愈方法或可减缓疾病进展的治疗方法。

Ostial Corporation更名为Verge Medical，宣布收购Crossfire Medical的Wavella™技术，标志着公司在冠状动脉和周围血管市场的战略扩张。Wavella是一种用于静脉应用的专用输液导管，采用旋转正弦线技术，可同时输送医生指定的药物，确保在周围血管中实现全面、节段性的药物递送。Verge Medical的CEO Mike Buck表示，此次收购扩大了公司的产品组合，通过提升冠状动脉和周围血管治疗，优化手术效率、安全性和患者结果，重塑血管干预的未来。Verge Medical的FLASH™主动脉开口血管成形术系统是其首款商业产品，已用于超过25,000例手术。结合Ostial FLASH和Wavella技术，Verge Medical处于血管创新的前沿，提供旨在提升手术结果和提升患者护理的技术。Wavella目前为研究性设备，尚未上市销售。Verge Medical是一家位于加州坎贝尔的私人医疗技术公司，致力于通过创新解决方案改变血管干预，为全球医生和患者提供提升手术效率、安全性和临床结果的产品。

在结构生物学与系统生物学领域，全面解析 蛋白质相互作用 （protein-protein interactions， PPIs ） 的分子机制是理解生命过程的核心挑战。 稳定的蛋白质相互作用参与形成大的细胞结构 （如核孔） 和稳定的分子机器 （如RNA聚合酶） ，而瞬时相互作用则涉及从信号传导到DNA复制的动态过程。 人类基因组编码约20,000种蛋白质，理论上可形成约4亿种二元组合，但目前估计具有功能的PPIs约150万对，其中只有50,000对 （3%） 已被鉴定，约9,000对 （0.5%） 已实现了结构解析。

雌性哺乳动物通过 X染色体失活 （X-chromosome inactivation， XCI ） ，实现雌性（XX）和雄性（XY）间X连锁基因剂量补偿平衡。 研究表明，Xist lncRNA是启动和维持XCI的关键分子开关，其包含6个高度保守的串联重复结构域 （Repeat A-F） 。 目前，基于静态的细胞模型结论显示，Repeat B在PRC1/2的招募和XCI的稳定维持中起重要作用，但其在哺乳动物体内调控XCI的具体机制还未知。

膀胱癌 （Bladder cancer， BC ） 是泌尿系统中最常见的恶性肿瘤。 但现有诊断手段如膀胱镜 （有创且不适） 、尿液细胞学 （低灵敏度） 及影像学技术均存在局限性，亟需开发非侵入性、高灵敏度的新型标志物。 细胞外囊泡 （Extracellular vesicle， EVs ） 因其高度稳定性、丰富的内容物以及在各种细胞功能中的关键作用而日益受到关注。

癌症是全球范围内主要的死亡原因之一，且其发病率逐年上升。 许多实体肿瘤的内部会形成缺血、低氧和免疫抑制的肿瘤微环境，这一特殊的微环境严重限制了药物分子和免疫效应细胞的渗透与作用，成为许多恶性实体肿瘤难以根治的关键因素之一 【1】 。 某些厌氧和兼性厌氧细菌，如大肠杆菌、沙门氏菌和李斯特菌，能够靶向迁移到肿瘤核心低氧区域 【2】 。

免疫检查点是T细胞表面的一类抑制性受体。 免疫检查点抑制剂则通过解除这种抑制作用，重新激活T细胞介导的抗肿瘤免疫应答 （获2018年诺贝尔生理医学奖） 。 其中，PD-1阻断抗体在多种肿瘤治疗中取得革命性突破，被誉为“药王”。

Virpax Pharmaceuticals宣布了一项针对其长效脂质体布比卡因制剂Probudur的积极研究结果。该研究评估了Probudur在比格犬身上皮下注射的耐受性，结果显示所有犬只均表现出对Probudur的良好耐受性，无不良反应。Probudur旨在为手术期间提供安全有效的疼痛控制，并显著减少或消除术后对阿片类药物的需求。此外，Virpax正在开发多个非成瘾性疼痛管理产品，包括用于术后疼痛管理的Probudur、用于管理急性慢性疼痛的Envelta™，以及用于治疗罕见儿童癫痫的NobrXiol™。公司还与NIH和DOD签署了合作研究开发协议，并寻求合作伙伴开发非处方产品AnQlar和Epoladerm™。

Compass Pathways公司公布了关于COMP360 psilocybin治疗难治性抑郁症（TRD）的COMP004研究结果，该研究是一项52周观察性研究，基于之前的Phase 2 COMP001和COMP003试验。结果显示，单次25mg COMP360 psilocybin治疗在52周内比1mg和10mg剂量更能维持抗抑郁效果。这项研究的数据发表在《临床精神病学杂志》3月刊上。COMP360是一种合成形式的psilocybin，正在研究作为治疗某些难以治疗的精神性疾病的药物。 Compass Pathways致力于加速患者获得基于证据的创新，其COMP360 psilocybin治疗已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定和英国创新许可和获取途径（ILAP）指定。该公司的关键阶段3临床试验是迄今为止最大的随机、对照、双盲psilocybin治疗临床试验。预计将在2025年第二季度公布6周（主要终点）COMP005数据，2026年下半年公布COMP006试验的26周数据。

CEL-SCI公司宣布以每股约0.16美元的价格，通过最佳努力方式发行1600万股普通股（或等值的预付费权证），预计总募集资金约为256万美元。此次发行预计于2025年3月18日完成，资金将用于Multikine的研发、一般公司用途和营运资金。ThinkEquity担任此次发行的独家承销商。此次发行依据的是于2022年7月1日提交给美国证券交易委员会（SEC）并已于7月15日生效的S-3表 shelf注册声明。Multikine是一种免疫疗法，旨在在手术、放疗和化疗之前增强患者的免疫系统，以提高生存率。该产品已在美国食品药品监督管理局（FDA）获得孤儿药资格，用于头颈癌患者的辅助治疗。公司计划开展一项注册研究，以验证其疗效。