近日，上海交通大学医学院附属新华医院临时进口罕见病用药伏索利肽申请获国家相关部门批复同意，用于软骨发育不全的治疗。 伏索利肽是靶向调节FGFR3信号通路的C型利钠肽类似物，其通过促进患者软骨内骨形成，提升患者骨骼生长速度，从而改善患者身材比例异常等并发症。 市药监部门将持续做好临床急需药品临时进口工作，加强与市卫健委、医疗机构的沟通协作，专人指导，跨前服务，助力本市临床急需药品顺利获批，满足更多临床治疗用药需求，惠及更多患者。

按照《全国药品集中采购文件》等文件精神，中选企业满足一定条件时，允许变更药品上市许可持有人及生产企业、增加规格包装、变更企业名称等信息，并仍视为具有中选资格。 附表：国家组织药品集采部分中选药品的信息变更情况。 国家组织药品联合采购办公室。

IMUNON公司宣布，其基于TheraPlas®技术的IL-12免疫疗法IMNN-001在治疗新诊断的晚期卵巢癌的Phase 2 OVATION 2研究中表现出良好的疗效和安全性。研究结果显示，与79mg/m²剂量相比，100mg/m²剂量的IMNN-001治疗使IL-12水平提高了20%，且未出现严重的免疫相关不良事件。此外，IMNN-001与标准治疗方案联合使用，显著提高了患者的总生存期，超过三分之一的受试者生存时间超过36个月。IMUNON计划在2025年第一季度开始IMNN-001的Phase 3关键试验。

Silq Technologies与NuSil Technology达成合作协议，旨在将Silq的zwitterion表面处理技术应用于NuSil的硅酮产品制造的医疗设备上。这项技术旨在解决医疗设备制造商面临的挑战，并有望加速zwitterion技术在各种植入式应用中的推广。Silq Technologies是一家从加州大学洛杉矶分校（UCLA）衍生出来的先进材料科学公司，其zwitterion表面处理技术已被证明可以减少医疗植入相关的感染和并发症，同时避免使用抗生素。Silq的zwitterion处理ClearTract® Foley导尿管已获得FDA批准，并在美国市场推广。双方合作将探索将Silq技术应用于易发生感染、设备过早失效和手术更换的多种植入式医疗设备。

韩国生物技术公司Brexogen与BMI Korea达成一项技术转移和许可协议，将基于外泌体的创新注射式疗法BxC-I17e授权给BMI Korea。这是韩国首个外泌体疗法的重大许可交易，标志着基于外泌体的药物商业化的重要里程碑。BxC-I17e目前在美国进行针对特应性皮炎的临床试验，BMI Korea将扩大其开发，涵盖除免疫学以外的潜在适应症，包括国内和主要出口市场。Brexogen将获得3亿韩元（约3000万美元）的非退还性预付款、里程碑付款和两位数的版税。BMI Korea是一家年收入超过1000亿韩元（约7700万美元）的制药公司，拥有广泛的合同制造（CMO）设施和监管批准、生产和商业化经验。此次合作将加速BxC-I17e的临床和商业化进程，同时确保高质量的生产。这一协议预计将推动外泌体药物开发创新，并设定新的行业标准。Brexogen成立于2019年，专注于开发下一代外泌体疗法，并正在积极进行临床研究，以将外泌体确立为再生医学的新标准。

NKGen Biotech宣布任命Anita Fletcher博士为Troculeucel Phase 2a临床试验的全国主要研究员，旨在治疗中重度阿尔茨海默病。AdventHealth Research Institute将成为东海岸首个临床试验中心。Fletcher博士在神经免疫学领域的专业知识为NK细胞疗法提供了支持。Troculeucel是一种新型细胞疗法，旨在治疗神经退行性疾病和多种癌症。在先前的1期临床试验中，Troculeucel显示出对阿尔茨海默病生物标志物的积极影响，且未观察到治疗相关的不良事件。

Milestone Pharmaceuticals Inc.宣布其心血管药物etripamil鼻喷剂（拟命名为CARDAMYST™）的新用途专利获得美国专利商标局批准。该专利覆盖了在RAPID 3期临床试验中使用的重复剂量方案，该方案目前作为CARDAMYST新药申请（NDA）的一部分正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查。此举可能将CARDAMYST在美国的知识产权保护延长至2042年7月，为知识产权组合提供额外6年的保护。Milestone的NDA正在FDA审查中，预计2025年3月27日有PDUFA目标日期。公司正在推进商业准备工作，以支持预计2025年中期的上市。etripamil是一种新颖的钙通道阻滞剂鼻喷剂，正在临床试验中用于治疗PSVT和AFib-RVR的频繁和高度症状性发作。如果获得批准，etripamil将为医疗保健提供者提供新的治疗选择，以实现按需护理和患者自我管理。

Spyre Therapeutics在2025年2月19日至22日于德国柏林举行的欧洲克罗恩病和结肠炎组织第20届大会上宣布，其SPY120项目（抗α4β7和抗TL1A）的联合抑制α4β7整合素和TL1A细胞因子在治疗小鼠结肠炎模型中优于单药治疗，且在非人灵长类动物中联合给药未观察到药物相互作用。公司表示，SPY120有望在治疗炎症性肠病（IBD）方面具有最佳疗效和便利性，并计划在2025年中开始进行溃疡性结肠炎患者的二期临床试验。

Predictive Oncology Inc.宣布以每股1.50美元的价格，通过注册直接发行，出售363,336股普通股，预计总收入为545,004美元，扣除中介费和其他费用后用于营运资金和一般企业用途。此次发行是在美国证券交易委员会（SEC）于2024年5月21日生效的S-3表格“存托授权”下进行的。公司利用其先进的AI平台PEDAL，能够以92%的准确率预测肿瘤样本对特定药物的反应，并与超过150,000个异质性人类肿瘤样本的生物库合作，提供广泛的AI驱动药物发现解决方案。

美国正在经历1970年以来最坏的经济困境，这是来自“华尔街总裁”之称的摩根大通CEO杰米·戴蒙的判断。 经济下行的环境下，人们失业率增高，最容易产生的结果就是抑郁情绪增加。 在过去两个月，强生在抑郁症赛道抛下重注，意图通过抑郁症将自身打造成中枢神经系统（CNS）领域巨头。

2024年，地缘政治、经济下行、再加上全球供应链危机下，生产和运输周期等成本的提升，让全球顶级医疗们面临前所未有的挑战。 一场全球变局，率先从细分赛道渗透：。 心血管领域 ：结构性心脏病、电生理成为最热门赛道。

2月19日， 石药集团 宣布，其附属公司巨石生物制药有限公司（以下简称“石药巨石”）已与 Radiance Biopharma公司 就石药自主研发的重组抗人类受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）抗体偶联药物 SYS6005 ，在美国、欧盟、英国、瑞士、挪威、冰岛、列支敦士登、阿尔巴尼亚、黑山、北马其顿、塞尔维亚、澳大利亚、加拿大的开发及商业化签订了独家授权协议（以下简称“该协议”）。 Radiance Biopharma总部位于美国，专注于开发基于抗体的癌症治疗药物管线。 根据该协议的条款， 石药巨石将收取1500万美元的首付款，并有权收取最高1.5亿美元的潜在开发及监管里程碑付款，以及最高10.75亿美元的潜在销售里程碑付款。

DocGo公司宣布其子公司Ambulnz与田纳西州一家主要医疗保健系统续签合同，将在查塔努加市推出服务。这一扩展突显了该公司在提供可靠高效的先进医疗运输服务方面的专业能力。Ambulnz将提供包括医院出院和技能护理、康复及急性护理设施间转移在内的关键服务。该田纳西州合作项目支持约17,000次年度行程，计划到2025年超过20,000次。预计到2026年，这一扩展将在该州增加5,000次额外行程。仅过去一年，该公司在田纳西州的行程数量就增长了25%，反映了对这些服务需求的增长。DocGo表示，这一合作关系的扩展不仅强化了其提供高质量、可靠运输服务的承诺，也为田纳西州的增长奠定了基础。

长期以来，在药物研发行业存在一个著名的“双十”魔咒，即新药研发需要花费10年时间、10亿美元。 可想而知，创新药在研发过程中，失败不可避免，无论是初创公司还是跨国巨头，均在不断试错。 近日，生物医药行业媒体《Fierce Biotech》公布了2024年最引人注目的临床失败案例。

Alphyn公司开发的Zabalafin Hydrogel新型水凝胶治疗轻至中度特应性皮炎获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，该水凝胶能直接治疗AD的所有问题，包括细菌感染、瘙痒和免疫炎症。Zabalafin Hydrogel是首个同时治疗AD所有症状的治疗方法，其安全性和患者耐受性良好，有望成为长期、无担忧的连续治疗方法。该水凝胶在Phase 2a临床试验中表现出显著疗效和安全性，预计将于2025年第一季度启动全球Phase 2b临床试验。Alphyn公司致力于开发多靶点治疗药物，以治疗严重和常见的皮肤疾病。

肾小球滤过率（GFR）是指单位时间内（每分钟）两侧肾排出某物质的总量与同一时间该物质血浆浓度比值。 1. 如何测定 GFR。 实测肾小球滤过率（mGFR）可通过 外 源性滤过标志物的尿液或血浆清除率 确定，但测定方法通常较为繁琐，一般不用于常规临床实践，仅在特殊情况下以及研究中应用。

2024年FDA获批新药。 2024年FDA总计批准50款新药，小分子药物占比超过60%。 2014-2024年美国FDA批准新药数量总体保持稳定，10年滚动平均每年批准数量达46.5款。