MediLink Therapeutics与Amgen达成全球临床试验合作和供应协议，共同开展一项针对广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的全球临床试验。MediLink将提供其B7-H3靶向抗体药物偶联物（ADC）YL201，与Amgen的DLL3和CD3靶向双特异性T细胞接合剂（BiTE®）IMDELLTRA™联合使用。该研究旨在评估这种联合方案在ES-SCLC患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。IMDELLTRA™已在美国获得加速批准，用于治疗对铂类化疗疾病进展的成年ES-SCLC患者。YL201单药治疗在ES-SCLC中显示出令人鼓舞的疗效。MediLink在2024年ESMO大会上宣布了YL201在包括SCLC在内的晚期实体瘤患者中的I/II期临床试验数据。这次临床试验合作旨在探索这两种创新药物在治疗ES-SCLC中的潜力，并为临床受益提供一种新颖的协同作用机制。

Sage Therapeutics宣布，其12周随机双盲安慰剂对照的Phase 2 LIGHTWAVE研究未显示在轻度认知障碍（MCI）或由阿尔茨海默病（AD）引起的轻度痴呆患者中，使用dalzanemdor（SAGE-718）与安慰剂相比在WAIS-IV编码测试得分上存在统计学上的显著差异。基于这些数据，公司不打算进一步开发dalzanemdor在AD中的临床应用。Sage Therapeutics计划在年底前报告关于Huntington病相关认知障碍的Phase 2 DIMENSION研究的topline数据。Sage Therapeutics是一家致力于开发治疗脑健康药物的生物制药公司，已开发出两种FDA批准的治疗产后抑郁症的药物，并正在推进一系列针对脑健康未满足需求的药物研发。

Judo Bio公司推出了一种创新的寡核苷酸药物递送平台STRIKE，旨在将siRNA等遗传药物精准递送到肾脏，用于治疗系统性疾病和肾脏疾病。公司已完成预临床研究，成功展示了通过受体介导的寡核苷酸递送到肾脏，并使用专有的配体-siRNA共轭物沉默多个目标基因。公司获得了1亿美元的首轮融资，用于推进其领先配体-siRNA共轭物进入临床试验，并进一步构建其专有的STRIKE平台。Judo Bio的初始管线项目是使用Megalin受体家族将siRNA治疗药物选择性递送到肾脏近端肾小管上皮细胞的Megalin-STRIKERs，旨在沉默mRNA，减少特定的溶质载体蛋白（SLCs），从而抑制与系统性疾病相关的循环溶质的摄取。公司任命了生物制药行业资深人士Rajiv Patni博士为公司首席执行官和董事会董事。

Selonterra公司获得来自迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）的第二笔资助，金额为250万美元，用于开发针对帕金森病和阿尔茨海默病的创新疗法。该公司专注于具有强烈遗传关联的神经退行性疾病，并发现了这些疾病中导致认知功能障碍的共同通路。新资助将支持Selonterra开发小分子药物，以应对帕金森病患者的挑战，并推进其药物研发进程。MJFF强调与制药公司的合作，以支持多样化的治疗途径开发。

PharmAla Biotech与德克萨斯大学圣安东尼奥分校达成协议，将为该校的一项临床试验提供新型剂型的LaNeo MDMA。公司CEO表示，PharmAla将支持研究人员开发新的剂量形式，并强调愿意与希望开拓新领域的合作伙伴合作。此外，PharmAla还宣布其知识产权策略中的一部分专利申请已由美国专利商标局发布，该专利申请涉及PharmAla的APA-01新型分子实体的潜在用途。PharmAla致力于研发MDXX类分子，包括MDMA，旨在缓解全球临床级MDMA的短缺，并开发新型药物。

Lipocine公司宣布与Pharmalink达成独家供应和分销协议，在波斯湾合作委员会（GCC）国家（包括沙特阿拉伯、科威特、阿联酋、卡塔尔、巴林和阿曼）商业化其口服睾酮替代疗法TLANDO。根据协议，Lipocine将从Pharmalink获得预付款，并在GCC各国获得市场授权后，以约定的转让价格向Pharmalink提供TLANDO药品。Pharmalink将拥有GCC地区TLANDO的独家权利，并负责在该地区推广、分销和销售该产品。TLANDO在美国已获得FDA批准，用于治疗成年男性因内源性睾酮缺乏或不足而引起的条件，包括原发性性腺功能减退和促性腺激素缺乏性性腺功能减退。Lipocine公司利用其专有的Lip'ral药物递送技术平台开发TLANDO。

Aurigene Oncology Limited宣布了其新型自体BCMA靶向CAR-T细胞疗法Ribrecabtagene autoleucel（DRL-1801）在SWASTH研究的初步1期结果，这是印度首个针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验。研究显示，8名患者均取得了临床响应，其中62.5%的患者达到严格完全缓解。安全性方面，无患者出现高等级的细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性事件。印度药品监督管理局（DCGI）已批准开始临床试验的2期部分。这些结果在巴西里约热内卢举行的国际骨髓瘤学会第21届年会上展示。Aurigene Oncology Limited是一家致力于为癌症治疗带来创新和有效疗法的临床阶段生物技术公司，拥有丰富的研发经验和多个在研项目。

Zealand Pharma宣布，Boehringer Ingelheim的药物survodutide获得美国FDA突破性疗法指定，并启动两项针对非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和纤维化的III期临床试验。survodutide是一种双重葡萄糖素/GLP-1受体激动剂，用于治疗非肝硬化MASH和纤维化（2或3级）的成人。Boehringer Ingelheim启动了两个III期临床试验，LIVERAGE针对MASH和纤维化（2或3级）的成人，LIVERAGE-Cirrhosis针对MASH和肝硬化（4级）的成人。这些试验旨在评估survodutide在治疗MASH和纤维化方面的疗效和安全性。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA在III期KEYNOTE-689试验中，作为围手术期治疗用于新诊断的III期或IVA期、可切除的局部晚期头颈鳞状细胞癌（LA-HNSCC）患者，达到了无事件生存期（EFS）的主要终点。该研究评估了KEYTRUDA作为新辅助治疗，并在手术后继续与标准放疗（含或不含顺铂）联合作为辅助治疗，然后作为维持治疗，与单独的辅助放疗相比。独立数据监测委员会进行的预先指定的首次中期分析显示，接受KEYTRUDA围手术期治疗方案的患者EFS有统计学意义的显著改善。研究还显示，与单独辅助放疗相比，KEYTRUDA组的患者主要病理反应（mPR）作为关键次要终点有统计学意义的改善。KEYTRUDA的安全性特征与先前报道的研究中观察到的一致；未发现新的安全信号。这些结果表明，KEYTRUDA在早期阶段疾病患者中具有潜在的实践改变意义，并突出了KEYTRUDA在早期疾病患者中的前景作用。

乌尔夫·海丁和克里斯蒂安·加塞尔教授共同领导了一项新研究项目，旨在通过技术手段实现针对致命性中风和颈动脉疾病个体的治疗。该项目获得MedTechLabs每年450万瑞典克朗的研究资金，为期五年。项目名为“改善外周血管疾病医疗：从基于人群到个体化决策”，旨在提高外周血管疾病和癫痫等重要疾病领域的诊断水平。项目不仅与临床应用有明确联系，而且具有为瑞典和国际上的广大患者群体提供更好治疗的巨大潜力。颈动脉粥样硬化性中风、主动脉瘤破裂和主动脉破裂是心血管疾病死亡的主要原因，对个人和社会都有重大影响。目前，这些疾病的管理基于基于人群研究的策略，治疗选择基于优化多数患者治疗结果的算法。新的分子、形态学、生物力学和成像分析技术使得对患者进行个体化风险评估和治疗成为可能。该项目基于卡罗琳斯卡大学医院血管外科、卡罗琳斯卡研究所、SciLifeLab和皇家理工学院材料与结构力学系之间的转化研究平台。研究人员将首先通过先进的蛋白质分析开发血液中的分子标记物和生物标志物，以识别每个疾病中高风险的患者。接下来，将实施高分辨率成像，详细表征分子、形态学和生物力学特征，以评估疾病表达的风险。这种方法可以使具有不利疾病进展临床风险因素的病人逐

Oncocyte公司宣布其专有基因表达测试DetermaIO™在临床癌症研究杂志上发表的阳性数据，该研究验证了DetermaIO™在识别最有可能从atezolizumab免疫疗法中受益的乳腺癌患者方面的效用。NeoTRIP Phase 2临床试验中，DetermaIO™测试在多种生物标志物和基因特征中显示出预测能力，能够预测哪些早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者最有可能从免疫疗法中获益。DetermaIO™测试在NeoTRIP临床试验中显示出预测免疫检查点抑制剂（ICIs）选择性益处的强大能力，其中IO+患者在接受atezolizumab联合化疗时，病理完全缓解（pCR）率显著高于仅化疗（69.8% vs 46.9%）。Oncocyte计划将这项研究添加到其向CMS提交的申请中，以扩大对这一有价值测试的访问。该研究结果发表在《临床癌症研究》杂志上，验证了Oncocyte的研究和开发管道方向，该管道旨在推动未来十年的持续快速增长。

第32届欧洲胃肠病学周（UEG Week 2024）将于2024年10月12日至15日在奥地利维也纳举行，这是欧洲最大的胃肠病学会议，也是全球领先的会议之一。Sciwind生物科学公司将在此会议上进行口头报告，介绍针对短肠综合征的口服长效GLP-2的最新研究进展。该研究旨在开发一种新型口服GLP-2分子，以改善短肠综合征患者的治疗依从性和便利性。Sciwind生物科学是一家专注于发现和开发治疗代谢病的创新疗法的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括多个潜在的一类和最佳类别的药物候选者。

SeaStar Medical宣布将Brooke Army Medical Center和United States Army Institute of Surgical Research加入其NEUTRALIZE-AKI关键性试验，该试验旨在评估其创新选择性细胞调节装置（SCD）在治疗急性肾损伤（AKI）成人重症监护病房（ICU）患者中的安全性和有效性。目前，SeaStar Medical已有11个活跃的临床试验地点，48名受试者已入组。SCD获得了美国食品药品监督管理局（FDA）突破性设备指定，并获得了美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的B类覆盖。SeaStar Medical还开始向儿科患者提供SCD-Pediatric，品牌名为QUELIMMUNE。

日本京都，2024年10月7日，Rege Nephro Co., Ltd.（https://www.regenephro.co.jp/）宣布成功开发了一项总额约1.7亿美元（25亿日元）的新系列B轮融资计划，并已通过首期付款筹集了1500万美元。这笔重要投资使公司的总资金达到3000万美元。本轮融资吸引了包括DCI Partners Co., Ltd.（作为领投方）、JIC Venture Growth Investments Co., Ltd.、Nippon Venture Capital CO., Ltd.、TOHOKU University Venture Partners Co., Ltd.、Golden Asia Fund Ventures Ltd.、Mitsui Chemicals, Inc.、Global Brain Corporation、Kyoto University Innovation Capital Co., Ltd.、JAFCO Group Co., Ltd.、Mitsubishi UFJ Capital Co., Ltd.、ASAHI KASEI CORPORATION、QB C

Jaguar Health的子公司Napo Pharmaceuticals在OnTarget III期临床试验中，对接受靶向治疗和/或标准化疗的成年乳腺癌患者中腹泻的发生率、严重程度和管理进行了评估，并将相关研究摘要提交给相关肿瘤学会议。研究涉及142名实体瘤患者，其中约75名乳腺癌患者接受了靶向治疗。这些发现基于患者报告的结局（PROs），通过数字应用收集了患者的胃肠道症状。Napo正在继续分析OnTarget试验的数据，并计划与FDA进行进一步讨论。这项研究为乳腺癌患者癌症治疗相关腹泻（CTD）的治疗剂量调整提供了进一步见解。Jaguar Health的CEO Lisa Conte表示，这是首次有患者直接报告靶向治疗和/或化疗引起的胃肠道症状，包括腹泻、腹痛、不适、急迫和粪便失禁。Jaguar Health是一家专注于开发源自热带雨林植物的药物，用于治疗胃肠道不适的公司，其子公司Napo Pharmaceuticals专注于开发用于多种复杂疾病状态的支持性护理和管理的处方药物。

Soleno Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定对于DCCR（diazoxide choline）长效片剂的新药申请（NDA）治疗普拉德-威利综合症（PWS）无需召开咨询委员会会议，但FDA的审查团队将继续考虑在审查过程中是否需要召开咨询委员会会议。DCCR NDA已被指定为优先审查，PDUFA目标行动日期为2024年12月27日。普拉德-威利综合症是一种罕见疾病，以过度进食为特征，可导致严重的死亡和长期合并症。DCCR是一种新颖的、专有的长效剂量形式，含有diazoxide choline，每日一次给药。Soleno Therapeutics专注于开发治疗罕见疾病的创新疗法，目前DCCR NDA正在FDA审查中，并已获得优先审查。

Diagonal Therapeutics将参加在法国Mandelieu-la-Napoule举行的第15届HHT国际科学会议，并将在会议上进行多场报告。该公司专注于开发针对HHT（遗传性出血性毛细血管扩张症）的激动剂抗体疗法。HHT是一种由ALK1或Endoglin基因突变引起的严重出血性疾病，会导致严重鼻出血和胃肠道出血，以及危及生命的动静脉畸形（AVM）破裂。Diagonal Therapeutics的CEO Alex Lugovskoy表示，他们的ALK1激动剂抗体在HHT相关体内模型中显示出预防并逆转AVM形成的能力，并在患者来源的细胞中恢复了正常信号。该公司将在会议上详细介绍其研究成果，包括关于靶向ENG-ALK1-BMPRII轴的双特异性抗体作为HHT治疗新方法的研究，以及ALK1激活药物在HHT模型中的治疗潜力等内容。