Cerevance宣布与默克公司（MSD）在2022年8月宣布的研究合作中取得第二个里程碑，该合作旨在识别和验证阿尔茨海默病的创新治疗靶点。这一成就将触发默克向Cerevance支付款项。Cerevance首席执行官Craig Thompson表示，他们对于与默克的研究合作进展感到非常满意，这一里程碑突显了他们专有的Nuclear Enriched Transcript Sort测序平台在识别阿尔茨海默病和其他神经系统疾病的新靶点方面的潜力。Cerevance利用NETSseq技术识别靶点，默克可从中选择未公开数量的靶点进行验证。Cerevance专注于推进针对神经退行性、精神疾病和中央神经系统（CNS）控制的代谢性疾病的细胞特异性疗法。他们的产品候选包括正在进行的III期临床试验的solengepras（CVN424），针对帕金森病的运动和非运动症状的潜在首次口服非多巴胺能疗法；针对贪食症和精神分裂症的II期研究候选药物CVN766；以及针对神经退行性疾病的潜在新干预点的II期研究候选药物CVN293。

Invivoscribe宣布其CE-2797 IVD认证的LeukoStrat® CDx FLT3突变检测已获得荷兰BSI和欧洲药品管理局EMA的批准，用于辅助选择可能接受Daiichi Sankyo的VANFLYTA®（quizartinib）治疗的欧洲联盟和欧洲经济区新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）患者。该检测是一种PCR基的体外诊断测试，旨在检测FLT3基因中的内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）突变D835和I836。Invivoscribe致力于开发标准化的诊断工具，以实现个性化的治疗方案，旨在提高对抗AML患者的生存质量。Invivoscribe的CDx检测已获得BSI认证，作为CE标记的IVD，为肿瘤学家提供了另一个工具，以确保患者接受最佳治疗。AML是一种血液癌症，其5年生存率（31.9%）在所有白血病中最低。约25%的AML患者存在FLT3-ITD突变，这与癌症细胞的生长和存活有关，预后较差。

MellingMedical与医疗科技公司Iantrek达成合作协议，引入Iantrek的创新眼科产品，包括CycloPen系统和AlloFlo生物组织，旨在为联邦医疗体系内的设施和从业者提供全面的眼科治疗解决方案。MellingMedical作为一家经SBA认证的服务残疾退伍军人拥有的小型企业，拥有丰富的联邦合同经验，此次合作将深化其在眼科领域的专业服务。Iantrek的产品采用下一代干预性仪器，通过创建循环透析来增强内部房水葡萄膜巩膜流出，并使用100%生物相容的同种异体组织来加强和维持循环透析裂缝。这一技术目前在美国市场上独一无二，针对青光眼的手术治疗，干预性进入葡萄膜巩膜通路被视为最大的未满足需求。MellingMedical致力于为美国所有退伍军人提供创新且成本效益高的医疗保健解决方案，此次合作将有助于将Iantrek的产品引入美国最大的医疗保健系统之一。

Tonix公司与X-Chem公司合作，利用AI和ML技术加速开发口服广谱抗病毒药物，旨在提高对多种病毒家族的免疫反应。Tonix获得美国国防部高达3400万美元的合同，用于推进TNX-4200抗病毒项目的开发，该项目专注于开发口服CD45磷酸酶抑制剂。合作将有助于优化药物候选物的物理化学性质、药代动力学和安全性，以应对生物威胁。

韩国SK bioscience公司投资300万美元收购了美国生物技术公司Fina Biosolutions的股份，成为其唯一战略投资者。Fina Biosolutions专注于研发结合疫苗技术，拥有独特的E. coli表达系统和CRM197载体蛋白。此次合作将加速Fina Biosolutions的全球商业化进程，并推动下一代结合疫苗的研发。SK bioscience将利用Fina Biosolutions的技术，提高其结合疫苗的有效性和盈利能力，同时加强在全球市场的竞争力。

Nanotein与Akron Bio达成合作，共同进行cGMP生产Nanotein的NanoSpark STEM-T Soluble T细胞激活剂。该激活剂是一种可溶性、基于重组蛋白的试剂，旨在提高CD8+ Tscm的扩增，最大化T细胞疗法的安全性、持久性和有效性。此次合作将确保Nanotein的领先资产从早期发现到商业化都能得到供应。Akron Bio的cGMP合规制造平台将支持Nanotein客户的产品满足临床开发和商业化制造的要求。Nanotein的CEO Curtis Hodge表示，期待与Akron Bio合作，并期待GROW-NK在2025年实现cGMP生产。Nanotein是一家专注于细胞疗法应用的生物技术公司，其NanoSpark技术具有独特性能，能产生更高产量、更健康、具有治疗功能的免疫细胞。Akron Bio致力于通过其产品和服务推动细胞和基因疗法的进步，并与先进疗法开发者合作，提供从发现到商业化的关键材料和服务。

Avextra公司宣布，意大利药品管理局和意大利卫生部门正式批准了NEUROBIS项目，这是一项多中心II期临床试验，旨在评估其专有的大麻基口服制剂在治疗神经退行性疾病（如肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病和帕金森病）症状方面的安全性和有效性。NEUROBIS是Avextra支持的第二个II期临床试验，该研究是意大利少数几个以大麻为基础的随机、安慰剂对照、双盲试验之一。该研究由意大利卫生部的资助，旨在为基于大麻的药物收集临床证据。Avextra与意大利诺瓦拉AOU Maggiore della Carit医院合作进行这一研究，主要研究者是有着三十年临床研究经验的神经科医生、神经病学分部主任兼神经退行性疾病区域专家中心负责人Mazzini教授。该研究将在意大利两个地点进行，为期36个月。

MicuRx Pharmaceuticals宣布，其研发的新型口服药物MRX-5在治疗由非结核分枝杆菌（NTM）引起的严重感染Mycobacterium abscessus（Mab）的研究中取得显著成果。该研究由约翰霍普金斯大学医学院的Gyanu Lamichhane副教授领导，发表在《Antimicrobial Agents and Chemotherapy》杂志上。研究显示，MRX-5在降低肺部细菌负荷方面表现出剂量依赖性效果，15mg/kg剂量的疗效与现有标准治疗方案相当。MRX-5对包括耐药菌株在内的多种M. abscessus分离株显示出显著疗效，为治疗选择有限的Mab感染患者带来希望。此外，MRX-5具有良好的耐受性和在长期治疗中的有效性。MicuRx Pharmaceuticals总裁Jerry Li表示，MRX-5有望为Mab感染患者提供急需的新治疗方案，特别是对于囊性纤维化、支气管扩张和免疫抑制等易感人群。由于Mab感染难以治疗，目前尚无FDA批准的治疗方法，这项研究的成果为开发有效且方便的治疗方案迈出了重要一步。MicuRx Pharmaceuticals致力于推进MRX-5的开发，并计划

Nyxoah公司通过其场外交易市场（ATM）发行，成功筹集了2700万美元，投资方为一家新的美国医疗保健投资者，此举增强了公司的资产负债表，并加强了公司在美国的业务重点。公司出售了300万股，每股价格为纳斯达克全球市场交易时的市场价格。这笔交易是基于收到的兴趣而进行的，股票出售给了单一的美国医疗保健投资者。Cantor Fitzgerald & Co.担任ATM发行的承销商。CEO奥利弗·泰尔曼表示，此次投资加强了公司在美国的重点，并加强了公司的财务状况，为Genio®在美国的上市提供了更多机会。Nyxoah是一家专注于通过神经调节开发治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的创新医疗技术公司。

Teva制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受，欧洲药品管理局（EMA）已验证了TVB-009P（Prolia的生物类似物）的申请，预计2025年下半年将作出决定。TVB-009P是Teva首个提交给美国FDA的内部开发生物类似物，其提交的资料包括来自随机、双盲的TVB009-IMB-30085 Phase 3试验的结果，该试验调查了TVB-009P与Prolia在绝经后骨质疏松症女性中的安全性和有效性。Teva在生物类似物市场处于领先地位，拥有超过20个生物类似物在组合和管道中。

Cardiol Therapeutics Inc.成功完成其先前宣布的公开募股，发行了8,437,500股A类普通股，每股价格为1.60美元，筹集总资金1.35亿美元。公司将利用这笔资金支持CardiolRx治疗复发性心包炎的临床开发，以及一般和行政费用、营运资金和其他费用。此次募股符合美国证券交易委员会和加拿大证券监管机构的规定，并由Canaccord Genuity担任独家簿记管理人。

Humacyte公司宣布，其关于V007 Phase 3临床试验的摘要被美国肾脏病学会（ASN）Kidney Week 2024会议接受，将在会上进行口头报告。该试验评估了Humacyte的细胞外组织工程血管（ATEV™）在终末期肾病患者的动静脉通路中的应用。报告将于2024年10月26日在圣地亚哥举行，由Brigham and Women’s医院的血管外科科学家Dr. Mohamad A. Hussain进行。Humacyte的ATEV是一种用于治疗多种血管应用的研究性产品，目前处于临床试验阶段，包括血管创伤修复、血液透析动静脉通路和周围动脉疾病。

GSK公司宣布了AReSVi-006三期临床试验的新数据，评估了单剂量的AREXVY（呼吸道合胞病毒疫苗，佐剂型）在60岁及以上成人，包括高风险人群，对由呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病（LRTD）的疗效和安全性。数据显示，在三个完整的RSV季节后，单剂量的AREXVY对RSV-LRTD的累积有效率达到了62.9%，对严重RSV-LRTD的有效率为67.4%。这些数据将在美国胸科学会2024年年会上公布。AREXVY是全球首个RSV疫苗，已获得批准，用于预防60岁及以上成人，包括因某些潜在医疗条件而处于高风险的人群的LRTD。研究还包括了对不同RSV亚型、70-79岁年龄段的成年人以及有特定潜在医疗条件的人群的疗效。GSK将继续与推荐机构分享有关疗效和免疫反应的数据，包括复种，以帮助制定免疫接种计划和未来的复种计划。

Qinotto公司，一家专注于中枢神经系统（CNS）的生物制药公司，宣布与Eli Lilly and Company（Lilly）达成一项研究合作和许可协议，共同发现下一代基于抗体的脑部运输载体。根据协议，Qinotto将与Lilly的Catalyze360-ExploR&D合作，利用Lilly的企业学习、科学知识和一流的研发能力来加速合作伙伴的科学进展。Qinotto首席执行官Lyndon Lien表示，尽管近期阿尔茨海默病抗体产品的批准支持了大型分子CNS靶向疗法的承诺，但仍有优化药物向大脑输送的机会。Qinotto的BBB平台QinoTrans已识别出新的BBB靶点，使大分子药物能够进入大脑。通过结合这些新型BBB靶点的专利工程抗体载体，Qinotto正在追求发现首创的脑部输送载体，这将成为一系列顶级CNS产品的基石。

E-Star BioTech公司宣布即将启动MANP治疗难治性高血压的二期临床试验，该药物由Mayo Clinic的John C. Burnett Jr.博士发现，并与Mayo Clinic签订了全球独家许可协议。此次临床试验得到3600万美元的资助和种子阶段私人投资支持，MANP在高血压、难治性高血压和合并心血管代谢综合征的高血压患者中表现出良好的安全性。E-Star致力于将高血压患者控制在79%，减少过早死亡负担。Mayo Clinic和ICW Healthcare Ventures成为E-Star的投资者，Mayo Clinic的Andy Danielsen将加入公司董事会。E-Star正在开发一种用于治疗代谢综合征的利钠肽平台，MANP目前正在进行二期临床试验。

2024年10月8日，睡眠呼吸障碍治疗器械研发商Nyxoah今天宣布，它出售了300万股股票，筹集了2700万美元的总收益，以支持其睡眠呼吸暂停疗法。Nyxoah的第一款产品Genio是一种无电池的舌下神经调控装置，通过下巴下方的单个切口插入。用户通过可穿戴系统控制设备，以减轻OSA负担。

AAVantgarde Bio，一家位于意大利的临床阶段国际生物技术公司，专注于大型基因递送，宣布将在欧洲基因与细胞治疗学会第31届年会上进行三次口头报告。该公司正在验证其平台技术在两种具有明确未满足需求的遗传性视网膜疾病中的应用，其中乌谢尔综合征1B型已进入临床试验，斯特加德特病正迈向临床开发。在罗马举行的会议上，AAVantgarde将展示其斯特加德特病项目的NHP临床前数据和双向AAV8.ABCA4的工艺开发、分析及制造过程，以实现临床供应。此外，公司的科学创始人、TIGEM科学总监Alberto Auricchio教授将就加速基于AAV的基因治疗进行演讲。口头报告将于10月22日至25日进行，包括关于加速AAV基因治疗、非人灵长类视网膜中基于intein的双向AAV8.ABCA4的安全性和表达，以及用于递送大型基因的双向AAV向量的生产等主题。AAVantgarde致力于开发两种专有的AAV向量平台，以解决AAV向量的基因治疗载药能力限制，并首先在两种遗传性视网膜疾病中进行验证。