相比抗体和小分子药物，小核酸药物具有研发周期短、药物靶点筛选快，不易产生耐药性，治疗领域更广，效果持久，研发成功率较高等优势。
据药融云数据统计，2019年全球核酸药物的市场售额为19.19亿美元，2020年全球小核酸药物销售额在30亿美元左右，同比增长36.3%。2021年全球小核酸药物营收32.5亿美元。根据最新财报，我们统计了2022年前三季度，全球上市小核酸药物营收合计约26.68亿美元（2022年前三季度小核酸药物营收排名！合计约26.68亿美元）。
2022年前三季度小核酸药物营收排名中，位列前三分别是：Spinraza、Onpattro、Eteplirsen。
Spinraza（诺西那生钠注射液）在美国的标价为每次注射11.8万美元，是目前上市的最贵的小核酸药物。Spinraza于2019年2月获得中国国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），这也是国内首个获批治疗SMA的药物。据中国医药信息平台，Spinraza参考价格为69.7万一支。
排名第二的是Alnylam的Onpattro，2018年在欧美上市，用于用于hATTR淀粉样变性多发性神经病。今年前三季度营收4.35亿美元，同比29%。排名第三的是Sarepta的Eteplirsen，2016年9月获批上市，主要用于治疗杜氏肌营养不良，今年前三季度营收3.66亿美元，同比增长9%。
理论上，小核酸药物是一种十分理想的药物类型，但现实中的小核酸药物，仍面临许多困难。例如：向患者注射小核酸药物后，药物如何在体内存留足够长的时间？如何让治疗性的小核酸精准进入靶向细胞发挥治疗功能，并最大程度的避免误伤正常细胞？这也是小核酸药物面临的最核心问题，需要开发合适的药物递送系统来解决。
11月18日19点，“药鼎记直播间”邀请了3位嘉宾，为大家带来”小核酸创新“干货分享，他们分别是：
- 安龙基金创始合伙人、安龙生物创始人 赵春林
- 浙江海昶生物首席科学家 李剑光
- 金中锘美生物创始人、CEO 李冲
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参考资料：
药融云数据库
各公司财报
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