- 浙江大学研究员 任艾明
- 中山大学教授 谢志
- 硒核酸和诺奖大核酸研究院院长 黄震
- 迦进生物联合创始人首席运营官 张雪峰
小核酸药物创新那些事儿
小核酸药物是指能与特定mRNA结合,通过干预其翻译来治疗特定疾病的小片段核苷酸药物。相较于大分子的mRNA和抗体药物,小核酸药物(15-30bp)的设计更简洁,研发周期更短、研发成功率高、不易产生耐药性、治疗领域更广和疗效持久等优点,它主要包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)等。
从上世纪60年代初发现mRNA到1998年首款反义寡核苷酸(ASO)药物获批上市,再到2006年RNAi技术获得诺贝尔奖,小核酸药物经过几十年的历程,目前正进入一个全新发展阶段。
近日,小核酸药物龙头纷纷发表业绩:
Ionis:2022年营收5.87亿美元,同比下降27.5%;
Sarepta:2022 年净产品收入8.433亿美元,同比增长38%;
Alnylam:2022年净产品收入8.94亿美元,同比增长35%。
其中,Sarepta的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的三款重磅小核酸药物Exondys 51、Vyondys 53 和Amondys 45 实现销售额6.08亿美元,同比增长40%(《市值700亿!小核酸药物龙头Sarepta营收大增38%》)。
近日,国际市场研究机构Research And Markets发布了一份有关寡核苷酸合成市场报告:2022年全球寡核苷酸合成市场规模达到61亿美元,预计2030年增长到199亿美元,复合年增长率15.9%。2022年美国寡核苷酸合成市场约为17亿美元。中国作为世界第二大经济体,预计到2030年寡核苷酸合成市场规模将达到49亿美元,复合年增长率为21.5%。
近年来,各制药巨头也重新进入小核酸药物赛道,加快管线布局。前不久,药企巨头GSK明确宣布:开始放弃细胞疗法,转战小核酸领域。除此以外,诺和诺德曾33亿美元收购Dicena,诺华以94亿美元收购The Medicines Company,武田制药获得Wave公司中枢神经系统疾病ASO药物的授权开发,最高可支付20.6亿美元等。
那么,药企巨头为何纷纷转入小核酸药物赛道?国内药企如何进行小核酸药物研发创新?国内核酸偶联药物研发进展情况如何等?
2月24日晚19点,“药鼎记”邀请了四位嘉宾为大家带来“小核酸药物创新”相关知识分享,他们分别是:
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