小核酸药物是指能与特定mRNA结合，通过干预其翻译来治疗特定疾病的小片段核苷酸药物。相较于大分子的mRNA和抗体药物，小核酸药物（15-30bp）的设计更简洁，研发周期更短、研发成功率高、不易产生耐药性、治疗领域更广和疗效持久等优点，它主要包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）等。
从上世纪60年代初发现mRNA到1998年首款反义寡核苷酸(ASO)药物获批上市，再到2006年RNAi技术获得诺贝尔奖，小核酸药物经过几十年的历程，目前正进入一个全新发展阶段。
近日，小核酸药物龙头纷纷发表业绩：
Ionis：2022年营收5.87亿美元，同比下降27.5%；
Sarepta：2022 年净产品收入8.433亿美元，同比增长38%；
Alnylam：2022年净产品收入8.94亿美元，同比增长35%。
其中，Sarepta的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的三款重磅小核酸药物Exondys 51、Vyondys 53 和Amondys 45 实现销售额6.08亿美元，同比增长40%（《市值700亿！小核酸药物龙头Sarepta营收大增38%》）。
近日，国际市场研究机构Research And Markets发布了一份有关寡核苷酸合成市场报告：2022年全球寡核苷酸合成市场规模达到61亿美元，预计2030年增长到199亿美元，复合年增长率15.9%。2022年美国寡核苷酸合成市场约为17亿美元。中国作为世界第二大经济体，预计到2030年寡核苷酸合成市场规模将达到49亿美元，复合年增长率为21.5%。
近年来，各制药巨头也重新进入小核酸药物赛道，加快管线布局。前不久，药企巨头GSK明确宣布：开始放弃细胞疗法，转战小核酸领域。除此以外，诺和诺德曾33亿美元收购Dicena，诺华以94亿美元收购The Medicines Company，武田制药获得Wave公司中枢神经系统疾病ASO药物的授权开发，最高可支付20.6亿美元等。
那么，药企巨头为何纷纷转入小核酸药物赛道？国内药企如何进行小核酸药物研发创新？国内核酸偶联药物研发进展情况如何等？
2月24日晚19点，“药鼎记”邀请了四位嘉宾为大家带来“小核酸药物创新”相关知识分享，他们分别是：
- 浙江大学研究员 任艾明
- 中山大学教授 谢志
- 硒核酸和诺奖大核酸研究院院长 黄震
- 迦进生物联合创始人首席运营官 张雪峰
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2026-07-15
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