近日，费城，Ceptur Therapeutics, Inc. 是一家专注于开发基于 U1 Adapter 技术的靶向寡核苷酸疗法的生物技术公司，宣布完成 7500 万美元的 A 轮融资。本轮融资由 venBio Partners 和 Qiming Venture Partners USA 共同领投，新投资者 Perceptive Xontogeny Venture (PXV) Fund、Bristol Myers Squibb 和 Janus Henderson Investors 以及现有的种子投资者 Affinity Asset Advisors、Boxer Capital 和 LifeSci Venture Partners 参投。
“我们非常感谢新老投资者的支持，”Ceptur Therapeutics 联合创始人、总裁兼首席执行官 P. Peter Ghoroghchian 医学博士说。“2021 年，我们在 U1 适配器技术上获得许可并在内部扩展了我们的基础 IP 组合；我们还招募了一个世界级的科学顾问委员会，其中包括寡核苷酸治疗领域的学术和行业领袖。展望未来，Ceptur 将利用这一轮融资的收益来推进我们广泛的差异化基因药物发现管道。”
U1 接头是与序列特异性 mRNA 和 U1 小核核糖核蛋白 (U1 snRNP) 结合的二价寡核苷酸，U1 是一种无处不在的细胞内机器，可调节转录和剪接。U1 Adapter 治疗剂控制细胞核内前 mRNA 水平的基因表达，为难以靶向的药物治疗提供了有利的特性。
“靶向 RNA 的治疗方法已成为遗传病患者的基本治疗方式，也是许多生物制药公司的优先事项；我们相信 U1 Adapter 技术是一种差异化的 RNA 调控方法，与当前技术相比具有多种潜在优势”，venBio Partners 管理合伙人、医学博士、工商管理硕士 Aaron Royston 说。“我们很高兴能够进一步建立 Ceptur 的团队和能力，展示这些独特的应用，并最终为遗传病患者推进新的治疗方法。”
美国启明创投合伙人 Colin Walsh 博士补充说：“基于 RNA 的药物已经成为我们治疗库中的重要工具；而且，我们坚信这种模式将继续为患者提供有意义的新疗法。Ceptur 使用与 U1 snRNP 结合的合成寡核苷酸提供了选择这种转录组主调节器以高度靶向方式调节 mRNA 的能力。我们很高兴能够支持 Ceptur 下一阶段的增长，因为他们将这种颠覆性方法应用于新的治疗应用。”
通过此次融资， Aaron Royston 和 Colin Walsh 博士加入了 Ceptur 的董事会。
Affinity Asset Advisors 的普通合伙人兼首席投资官 Daniel Heller继续说道：“在领导系列种子轮融资时，我们很早就发现了 U1 Adapter 技术的潜力。在过去的一年里，我们与 Peter 和 Ceptur 团队密切合作，并对建立平台所取得的进展感到高兴。在这一轮融资中，我们大大扩展了我们最初的承诺，并受到鼓舞与我们的新投资者财团合作，推进 U1 Adapters 以满足未满足的患者需求。”
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