【ChiCTR2400091517】评价EA0010注射液治疗OTOF基因突变耳聋患者的安全性、耐受性和有效性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400091517

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-10-30

临床申请受理号

靶点

适应症

明确由OTOF基因突变导致的重度及以上耳聋的儿童或成年患者

试验通俗题目

评价EA0010注射液治疗OTOF基因突变耳聋患者的安全性、耐受性和有效性的临床研究

试验专业题目

一项单臂、开放标签、非随机、多队列、剂量递增的IIT临床研究：评价EA0010注射液治疗OTOF基因突变耳聋患者的安全性、耐受性和有效性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的：评价不同剂量EA0010注射液在OTOF基因突变耳聋患者中单次圆窗给药后至第26周的安全性、耐受性。次要研究目的：评价不同剂量EA0010注射液在OTOF基因突变耳聋患者中单次圆窗给药后至第52周的安全性、耐受性。评价EA0010注射液治疗OTOF基因突变耳聋患者的有效性。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

不适用

盲法

试验项目经费来源

企事业单位委托项目

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-10-16

试验终止时间

2026-10-16

是否属于一致性

入选标准

1)签署ICF时，年龄≥1周岁，男女不限； 2)经正规基因检测机构出具报告，确认存在OTOF基因纯合型或复合杂合型突变； 3)听觉测试（可接受签署知情同意书前6个月内检测报告）：重度或以上耳聋（Click ABR≥80dBnHL）； 4)生命体征、体格检查、实验室检查（血常规、血生化、凝血功能及尿常规等）、12-导联心电图等检查结果均正常或经研究者判断异常无临床意义； 5)受试者和/或其监护者签署知情同意书。；

排除标准

1)除OTOF基因外，存在其它明确基因突变致耳聋的原因，可能影响OTOF研究药物治疗效果判断者； 2)既往对本研究中任何药物或其组成成分发生严重过敏反应者； 3)既往接受过任何基因治疗和/或寡核苷酸药物治疗； 4)血液AAV2中和抗体水平高于1:2000； 5)患有全身性疾病或接受的相关治疗，可能影响听力或手术操作； 6)不能接受全身麻醉； 7)双侧人工耳蜗植入，或有重大内耳手术史（经研究者判断不适宜接受基因治疗）； 8)患有其他类型的、不适合耳科手术的耳聋，CT/MRI检查扫描发现存在中-内耳发育异常或畸形、前庭-蜗神经异常引起的耳聋、传导性耳聋、混合性聋、畸形综合征； 9)患有耳科疾病，可能会妨碍计划的手术或干扰研究终点的解释，如：急-慢性中耳炎，梅尼埃病，听神经瘤、突发性耳聋听力未恢复等； 10)曾有药物滥用史，或6个月内接受过任何已知的耳毒性药物治疗（例如氨基糖苷类，顺铂，袢利尿剂等），或3个月内接受过抗病毒和免疫治疗，或1个月内有疫苗接种； 11)受试者正在接受或可能接受除本研究以外的免疫抑制疗法； 12)受试者对糖皮质类激素过敏或不耐受； 13)存在恶性肿瘤病史或脑膜炎病史； 14)存在持续或活动性感染，乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且外周血HBV DNA滴度检测高于检测下限的受试者，丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血HCV RNA滴度检测高于检测下限的受试者，人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或者其他免疫缺陷病受试者，梅毒检测阳性者； 15)具有生育能力的受试者拒绝自签署知情同意书开始至注射AAV后12个月内采取有效避孕措施（激素或屏障法或禁欲）； 16)血妊娠检查结果阳性的育龄期女性受试者或正处于妊娠期或哺乳期； 17)首次给药前4周内参与过其他任何临床研究并已接受给药或治疗的受试者（包括药物和器械等临床研究，非干预性研究除外）； 18)不愿或无法依从本研究方案； 19)研究者认为受试者由于任何医学情况，导致受试者无法参加此项研究，或者不能完成后续研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属第九人民医院

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