【ChiCTR2400091946】BCL-2抑制剂维奈克拉用于先天性巨大黑痣治疗的安全性和有效性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400091946

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-11-06

临床申请受理号

靶点

适应症

先天性巨大黑痣

试验通俗题目

BCL-2抑制剂维奈克拉用于先天性巨大黑痣治疗的安全性和有效性临床研究

试验专业题目

BCL-2抑制剂维奈克拉用于先天性巨大黑痣治疗的安全性和有效性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价维奈克拉治疗先天性巨大黑痣患者的安全性与有效性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

无

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-09-19

试验终止时间

2025-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄≥ 18岁，≤ 40岁的患者； 2.诊断为先天性巨大黑痣的患者； 3.患者自愿参加本研究，签署书面知情同意书； 4.符合以下条件之一的：经研究者判断为无法手术或手术治疗无法获得满意疗效的，需要寻求其他治疗方法；患者家属坚决拒绝手术治疗。 5.同意能提供组织标本和外周血，探索巨痣发病的基因相关性与相关因子：BRAF、KRAS、NRAS、MEK、BCL-2、IL-1B； 6.患者主要器官功能良好（检查前 7 天内未输血、未使用造血刺激因子类药物纠正），符合以下标准：中性粒细胞绝对值≥1.5×10^9/L；白细胞计数（WBC）≥3.5×10^9/L，< 25 × 10^9/L；血红蛋白≥90g/L；血小板≥100×10^9/L；血清总胆红≤1.5×正常值上限（Upper Limit Normal，ULN），具有 Gilbert 综合征的患者为 ≤3.0×ULN；天冬氨酸转氨酶（Aspartate Aminotransferase， AST）、丙氨酸转氨酶（Alanine Aminotransferase， ALT）≤2.5×ULN；白蛋白≥3g/dL；肌酐 ≤1.5×ULN 或肌酐清除率≥50ml/min（经Cockcroft Gault公式计算）；凝血功能：国际标准化比值（INR）及活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5ULN； 7.对于有生育能力的女性患者，在研究入组前7天内血妊娠/尿妊娠检查阴性，且必须为非哺乳期受试者，患者应知情同意在研究期间和研究治疗末次给药至少90天内必须采取高效避孕措施避孕（如宫内节育器、避孕药或避孕套）。如发生怀孕，则退出研究，并自己负责所有后果。男性受试者应同意在研究期间和研究治疗末次给药后至少 90天内采取避孕措施； 8.受试者同意在研究药物首次给药前3天内、研究期间不得食用葡萄柚、葡萄柚制品、塞维利亚橙子及相关果酱、杨桃； 9.受试者必须自愿并能完成研究规定的程序和随访检查；；

排除标准

1.病变部位有破溃、损伤、创面感染者； 2.先天性黑痣患者，诊断已有恶变的患者； 3.具有慢性呼吸系统疾病； 4.存在显著的肾脏、神经、精神（精神类药物滥用史或精神障碍者）、内分泌、代谢、免疫、肝脏、心血管、血液疾病或其他任何医学疾病和/或未能控制的疾病的受试者，包括不限于： 血压控制不理想（收缩压≥150 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）； 患有≥2 级心肌缺血或心肌梗塞、心律失常（包括男 QTc ≥450 ms(男），QTc ≥470 ms(女））及≥2 级充血性心功能衰竭（纽约心脏病协会（NYHA）分级>2级的心血管病致残状态，2级是指受试者的心脏疾病在休息时无症状，但是日常体力活动会导致疲乏、心悸、呼吸困难或心绞痛。）左室射血分数(LVEF)＜50%。 活动性或未能控制的严重感染(≥CTCAE V5.0 2级感染)； 活动性肝炎：乙肝参考：HBsAg 阳性，且 HBV DNA 检测值超过正常值上限；丙肝参考：HCV 抗体阳性，且 HCV 病毒滴度检测值超过正常值上限；注：符合入组条件的，乙肝表面抗原阳性或核心抗体阳性的受试者、丙型肝炎患者，需持续抗病毒治疗，以防止病毒激活； 肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析者； 有免疫缺陷病史，包括 HIV 阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史者； 糖尿病控制不佳（空腹血糖（FBG）＞10 mmol/L）； 尿常规提示尿蛋白≥++，且证实 24 小时尿蛋白定量＞1.0 g 者；患有癫痫并需要治疗者； 5.已知有复发或慢性感染病史，曾患有慢性或反复发作的感染，包括但不限于：慢性胸腔感染（如肺炎等）、反复发作的开放、引流或皮肤的感染性伤口者； 6.筛选期胸片存在显著异常且经研究医生判断有临床意义者； 7.筛选前14天内有急性感染病史者； 8.研究药物首次给药前90天内，受试者接受过任何研究药物治疗，或者参加过其他干预性临床研究； 9.研究药物首次给药前4周内，受试者接种过任何活种疫苗，或预期在研究参与期间接受活疫苗接种，包括研究药物末次给药后至少4周内； 10.研究药物开始给药前7天内，受试者有使用强效和/或中效CYP3A抑制剂、P-gp（P-glycoprotein, P-糖蛋白）抑制剂药物计划； 11.皮肤类特定项目：有疾病或异常现象史，或者目前的疾病影响研究的研究结果；目前或者过去的3个月内，进行过皮肤科的治疗或者处理史。 12.存在吞咽困难，活动性消化系统疾病、吸收不良综合征或其他妨碍经肠道给药的疾病； 13.既往接受过下列治疗之一：去甲基化药物（HMA）、Venetoclax和/或治疗MDS的任何化疗药物；既往因为MDS或AML接受过治疗或接受过研究药物治疗；既往使用过靶向药物治疗。 14.入选研究前3年内患有任何恶性疾病病史，但以下情况除外：得到充分治疗的宫颈原位癌或乳腺原位癌；皮肤基底细胞癌或局限性皮肤鳞状细胞癌；以治愈为目的而行手术切除（或用其他方式治疗）的既往局限性恶性肿瘤； 15.经研究者判断，受试者有其他可能导致其被迫中途终止研究的因素，如患有其他严重疾病（含精神疾病）和/或未控制的医疗状况，实验室检查值严重异常，家庭或社会因素，可能影响到受试者安全或研究数据收集的情况； 16.依从性差或研究者判定不适宜参加本研究；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属第九人民医院

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