【ChiCTR2500104033】艾格司他治疗中国1型戈谢病成人患者的安全性和有效性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500104033

试验状态

结束

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-06-10

临床申请受理号

靶点

适应症

戈谢病

试验通俗题目

艾格司他治疗中国1型戈谢病成人患者的安全性和有效性研究

试验专业题目

艾格司他治疗中国1型戈谢病成人患者的安全性和有效性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评估艾格司他在中国1 型戈谢病受试者治疗中的安全性和有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

上市后药物

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-06-01

试验终止时间

2025-06-01

是否属于一致性

入选标准

1.经研究者确定，基于以下标准，确诊患有1型戈谢病：葡糖脑苷脂酶 (GCB) 活性水平降低至 ≤30% 正常水平，或GCB 活性水平下降 >30% 正常水平，但经基因突变检测确诊; 2.年龄：18岁~60岁; 3.既往未接受过戈谢病ERT治疗; 4.血红蛋白水平70-100g/L（女性）， 70-110g/L（男性）和/或血小板计数（40-99）×10^9/L; 5.腹部影像学检查（磁共振成像 [MRI] 或计算机断层扫描 [CT]，脾脏体积 >=8倍正常值），和/或腹部影像学检查（MRI 或 CT 扫描）评估; 受试者有肝肿大；12个月前接受过脾脏切除的受试者必须满足本研究的这些标准; 6.如果是有生育能力的女性，必须同意在研究期间以及试验用药品末次给药后 30 天内始终使用医学上可接受的避孕方法，并且在筛选时和整个参与研究期间妊娠试验结果必须为阴性。男性受试者必须同意在研究期间以及试验用药品末次给药后30天内始终使用医学上可接受的避孕方法，并需要报告伴侣怀孕情况; 7.在向受试者解释并与其讨论本研究的所有相关方面后，受试者（和/或其法定授权代表）必须自愿签署经机构伦理委员会批准的书面 ICF; 8.细胞色素P4502D6(CYP2D6)基因型检测为强代谢型（EMs），中间代谢型（IMs）; 9.患者同意避免食用西柚和西柚汁; 10.患者同意停止服用合并用药禁忌列表中的药品; 11.根据研究者判断，必须能够充分合作才可参加研究。；

排除标准

1.患有3 型戈谢病，或经研究者评估怀疑患有3 型戈谢病（例如，受试者有戈谢病相关中枢神经系统表现或脑电图（EEG）检查异常; 2.筛选前12 个月内接受过脾切除术或发生过活动性、临床上显著的脾梗死; 3.筛选前12 个月内接受过麦格司他或ERT 治疗; 4.筛选前12 个月内有新发骨危象或骨折等严重骨病; 5. 目前正在接受红细胞生长因子（如促红细胞生成素）、长期全身性皮质类固醇治疗，或在筛选前6 个月内接受过此类治疗; 6. 筛选时乙型肝炎表面抗原(HBsAg) 检测结果呈阳性合并可检测到的乙型肝炎病毒DNA 载量、丙型肝炎病毒(HCV) 抗体阳性并经HCVRNA 聚合酶链反应检测确认，以及人类免疫缺陷病毒(HIV) 抗体阳性; 7.筛选时存在非戈谢病相关恶性贫血（如由于铁、叶酸和/或维生素B12 缺乏症或感染/免疫介导的原因）。在筛选期间存在叶酸缺乏、维生素B12缺乏症相关贫血或铁缺乏症相关贫血的受试者不符合研究入排标准，将被视为筛选失败。受试者可针对基础疾病接受治疗，并根据研究者的判断进行重新筛选; 8.受试者无法理解本研究的性质、范围和可能的后果; 9.存在研究者认为可能会影响研究数据或混杂研究结果的显著合并症（例如，恶性肿瘤、原发性胆汁性肝硬化或自身免疫性肝病、胃底静脉曲张出血、肺部并发症；心脏结构或功能异常等）; 10.根据研究者的判断，无法遵守研究方案（例如，存在有临床意义的医疗状况从而导致研究方案难以执行、态度不合作、无法返回研究中心进行安全性评估，或不太可能完成研究的其他情况）; 11.怀孕和/或哺乳期女性。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军总医院

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