上海本导基因技术有限公司成立于2018年，由在基因治疗行业深耕10年的上海交通大学教授蔡宇伽于2018年发起创办。公司拥有两大国际领先的创新型递送技术平台BDlenti和BDmRNA，公司现有HSK、地贫、wAMD等多个适应症。
公司团队的核心成员包括具有阿斯利康背景的工业界专家和具有临床前药物评价经验的安评毒理专家。顾问团队包括国内大型三甲医院的临床医生与世界前100名大学的基因治疗和免疫学专家。公司定位为基因治疗创新药物研发企业。目标是成为国际基因治疗先导企业。
本导基因公司基本信息
截图来源：药融云投融资数据库
01 融资情况
据药融云数据库显示，自成立以来，本导基因已获得来自凯旋创投、华控等合计7200万人民币元融资。
本导基因投融资情况
截图来源：药融云投融资数据库
02 研发管线
本导基因基于其核心递送技术平台BDmRNA与BDlenti，建立了多条产品管线。
本导基因产品管线
图片来源：本导基因企业官网
03 研发项目
（1）基于BDmRNA递送专利技术开发的基因编辑治疗病毒性角膜炎（BD111），本导基因已完成3例IIT人体临床，是全球唯一慢病毒递送 Cas9 mRNA技术，世界第二例人体CRISPR-Cas9基因编辑治疗的人体临床研究项目。
（2）慢病毒载体转导自体CD34+造血干细胞治疗输血依赖型β-地中海贫血，本导基因已完成2例IIT人体临床，这是国内首次基于慢病毒载体基因转导技术治疗中重型地中海贫血的成功案例。
（3）基于BDlenti技术平台开发的基因编辑治疗湿性老年性黄斑变性（BD311），本导基因已完成1例IIT人体临床 。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
04 递送技术平台
本导基因拥有2大主要递送技术平台：BDmRNA 平台，BDlenti 平台。
- （1）基因编辑—BDmRNA 平台
通过领先的类病毒体BDmRNA递送技术实现了CRISPR等基因编辑工具安全、高效的递送，这种递送技术可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达（72小时内降解），降低基因编辑脱靶概率，提高基因编辑药物的安全性。
- （2）基因添加—BDlenti 平台
本导基因的慢病毒载体递送技术，有效地提高了病毒产量以及造血干细胞的感染效率。BDlenti递送技术加入了独特的优化策略，可以降低基因整合突变的风险。同时，让治疗性基因在患者体内长期表达，而不会因为基因沉默而失掉疗效。
05 最新进展
近期，本导基因与上海数因信科智能科技有限公司达成战略合作，双方将在基因治疗与人工智能领域建立长期全面的战略合作关系。
本导基因创始人兼CEO蔡宇伽博士表示：“基因治疗创新药物研发是本导基因的核心能力之一，人工智能平台作为变革性的创新技术，能助力基因治疗载体设计、加强创新靶点发现、加速药物开发、降低研发成本。数因信科拥有业内领先的核心算法，相信与数因信科的合作将进一步提升本导基因创新药物的研发能力和速度，开发出更安全、更有效的差异化基因治疗创新药物。”
参考资料：
本导基因官网|https://www.bdgenetherapeutics.com/
药融云数据库|https://www.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz
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