基因治疗是一种新型疗法，是继小分子药物、抗体药物之后的生物医药的第三次产业革命。据弗若斯特沙利文数据显示，2015年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。到2016年，全球和国内基因治疗市场规模分别为5,040万美元、1,500万元；2020年全球基因市场规模有所增长，达到20.8亿美元。据预计，2025年，全球市场和国内市场将分别达到近305.4亿美元、178.9亿元。
与传统疗法相比，基因治疗有望实现“一针治愈”！从源头解决疾病的发生，靶向性强且疗效好，适应症更广，并且具有非细胞毒性，为难治性疾病治疗提供新选择。
新冠疫情的爆发，让基因治疗备受关注。药企纷纷加入COVID-19疫苗（包括核酸疫苗、腺病毒载体疫苗、重组蛋白疫苗等）研发行列。加之近年来国家、地方政策的加持，例如：《“十三五”国家科技创新规划》《“十三五”生物产业发展规划》《关于推动 生物医药产业园区特色化发展的实施方案》《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》等政策，促使基因治疗成为国家重点发展的创新生物医药前沿领域。
一、上市情况
来源：国泰君安研报
广义的基因治疗包括：基因调节、基因治疗、基因编辑、未经改造的细胞治疗。而基因药物可划分为核酸类药物、重组病毒类药物以及细胞治疗类药物。药融云数据显示：截止2022年2月底，全球已上市基因治疗药物共计37款（不含疫苗）。其中，核酸类药物共计15款：裸质粒2款，反义寡核苷酸9款，RNAi 4款；重组病毒类药物9款；细胞治疗类药物13款。其中在2022年，全球就获批上市了9款基因治疗药物：《2022年全球上市的基因治疗药物盘点：共9款，刷新"全球最贵药"！》
从分类上看，在已上市基因治疗药物中，在体途径占大多数，其中最多的是重组病毒和反义寡核苷酸；离体途径中，主要是自体细胞，其中有7款为CAR-T疗法。
来源：药融云数据
从疾病治疗领域看，一半是罕见病（《药融咨询报告下载：《基因疗法能否拯救DMD——深入解读DMD细分疗法&LAG-3抑制剂研发趋势》》），其次是肿瘤。从载体来看，除了裸质粒/寡核苷酸外，使用最多的是慢病毒载体。
来源：药融云数据
二、临床试验情况
除此之外，据药融云数据库显示，截至2022年2月，全球共有2365款基因治疗药物在研，其中I期临床363款，II期临床371款，III期临床48款。
截图来源：《药融云医药行业观察8月月报》
目前，全球领先的基因治疗新药公司的核心技术包括腺相关病毒载体技术、T细胞治疗技术、溶瘤病毒技术等，治疗领域集中于各类罕见疾病和肿瘤。国内基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。
来源：和元生物招股书
三、AAV基因疗法
基因治疗也可分为质粒DNA、病毒载体、细菌载体、基因编辑系统和体外编辑细胞产品。众所周知，基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关键属性，并最终影响药物的临床药效、安全性和商业化成本。而腺相关病毒（AAV）载体是目前基因治疗中使用最广泛的病毒递送载体，具有免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广、扩散能力强、表达稳定以及特异性强等优势。由此，AAV基因疗法成为目前基因疗法赛道中最重要的方法之一。
已上市的AVV基因疗法
来源：药融云数据
其中，AAV基因疗法代表药物Zolgensma于2019年在美国上市，2020年陆续在欧盟、日本上市，2021年销售额已达到13.51亿美金，增长强劲。Zolgensma曾以单价210万美元成为史上最贵药物，随着今年2月份AAV基因疗法Hemgenix的获批上市，Hemgenix一跃成为世界上最昂贵药物。（《全球最贵“孤儿药”一针350万美元！首款成人B型血友病基因疗法！》）
来源：药融云数据
随着基因治疗的快速发展，它也面临着许多挑战，例如：
1.基因治疗新药开发技术难度大，工艺稳定性要求高，但受限于国内上游行业的技术发展水平，其所需的关键生产设备和关键试剂耗材目前主要由欧美等发达国家供应，对于境外供应商存在一定依赖，核心环节的国产化率较低；
2.国内关于基因治疗的生产标准和规范仍不成熟，监管体系尚不全面，相关法规政策亦根据行业的发展情况持续调整；
3.细胞治疗涉及T细胞、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）、诱导多能干细胞（iPSC）、自然杀伤细胞（NK）等，细胞种类、自体或异体细胞来源和细胞修饰、激活和扩增等各种技术相结合，这些对CMC提出了巨大的挑战，也是IND和BLA申报的巨大障碍；
4.CAR-T技术研发公司专利申请不断，但专利导致的纠纷也不在少数，例如：Juno公司起诉Kite公司专利侵权；
5.基因治疗行业虽增长较快，但整体仍处于起步阶段，存在一定不确定性；目前国内基因治疗领域的商业化程度不高，药物研发管线总体处于偏前期阶段，研发投入主要来自 PE/VC 或其他产业融资；
6.目前全球基因治疗领域均面临工艺人才不足的制约，从而对基因治疗药物的工艺开发、IND申报、临床及商业化进程构成挑战等。
中国拥有全球第二大医药市场，目前国内多家药企布局基因疗法，其中研发管线数量靠前的有：纽福斯、本导基因、锦篮基因、新芽基因、辉大基因、康弘药业、本元正阳、深圳市免疫基因治疗研究院、诺思兰德等。那么，国内药企如何更好地发展基因疗法并进行弯道超车呢？
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参考资料：
国泰君安研报
和元生物招股书
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