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95%患者临床改善！罕见癫痫病新药长期数据出炉

罕见病信息网罕见病信息网
2025/10/14
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54
癫痫 SCN1A Dravet 综合征 Zorevunersen注射液 Stoke Therapeutics Inc

2025 年 10 月 9 日，渤健（ Biogen）与 Stoke Therapeutics 在第 54 届儿童神经学会（CNS）年会上公布 Zorevunersen 开放标签延长研究（OLE）长期分析结果。 大多数的Dravet患者因 SCN1A 基因单拷贝突变，导致大脑神经元中 NaV1.1 蛋白表达不足，出现癫痫发作以及认知和行为障碍。 Zorevunersen 是一款研究性反义寡核苷酸（ASO）药物，其作用机制直指 Dravet 综合征的核心病因 ——SCN1A 基因突变导致的 NaV1.1 蛋白缺陷。

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