研发动态丨士泽生物与华山医院完成 iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗早发性帕金森病I/II期临床首例给药

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2025/11/14

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帕金森病复旦大学红杉中国复旦大学附属华山医院士泽生物医药（苏州）有限公司

2025年10月，由复旦大学牵头的脑科学与类脑研究国家科技重大专项《帕金森病等运动障碍性神经疾病致病机制与干预治疗研究》(项目编号：2025ZD0214800)启动会在复旦大学附属华山医院举行，为“中国首个”针对帕金森病治疗的国家脑计划重大专项，由华山医院王坚教授担任项目负责人，士泽生物创始人李翔与华山医院院长毛颖院长以及重大专项专家组袁钧瑛院士、王以政院士、张宏院士、宣武医院陈彪教授等共同出席启动会。

同期，作为“中国脑计划”(脑科学和类脑研究）国家科技重大专项重点支持项目研究内容的重要组成部分，由复旦大学附属华山医院牵头，王坚主任/陈亮主任/张菁主任作为主要研究者，“中国首个”采用随机双盲对照设计的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗早发性帕金森病”注册临床I/II期试验项目，在国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院由神经外科陈亮主任团队顺利完成首例受试者的微创立体定位注射细胞移植给药。

本项由“脑科学和类脑研究”国家科技重大专项支持的注册临床试验项目，采用士泽生物医药（苏州）有限公司自主研发的临床GMP级异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（“XS411细胞注射液”；国家I类新药）。

已完成的首例细胞替代性移植治疗，采用神经外科微创技术，首例受试者接受临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411细胞注射液）移植后，进入注册临床随访观察阶段，已完成第一阶段随访，术中及围术期未发生任何并发症或其他与治疗相关的不良安全事件，后续患者正依照国家药监局批准注册临床试验方案陆续入组中。

帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神经退行性疾病，我国是全球帕金森病第一大国，帕金森病主要致病原因为中脑黑质区多巴胺能神经元发生了退行性病变和死亡，进而引起震颤、运动迟缓、肢体僵硬、步态异常等运动功能的逐步退化，直至病人死亡。我国65岁以上人群中，帕金森病发病率约为1.7%，预计至2030年，我国帕金森病患者人数将达到500万左右，其中，中国帕金森病存在一定年轻化趋势，早发性帕金森病患者起病年龄早且病程长，运动并发症早发，给青中年帕金森病患者家庭及社会带来比老年患者更加沉重的负担，现有的传统药物治疗或手术治疗不能再生多巴胺能神经元或解决神经元退行性病变和死亡的问题，尚不能改变帕金森病的疾病发展进程。

入组标准：

1、目前年龄小于70岁，起病时小于50岁（有病历凭证）

2、目前有药效接不上（每天至少有一定时长的关期）

3、病程5年以上

注意！符合以下任一条标准的对象将排除于本研究：

1. 非原发性帕金森病患者（继发性原因包括，如血管性、中毒、药物、代谢性、感染性等导致的帕金森综合征或遗传变性性帕金森综合征[如亨廷顿病、肝豆状核变性]，或进行性核上性麻痹、多系统萎缩、皮质基底节变性等帕金森叠加综合征）

2. 处于帕金森病晚期，并正在经历严重的、致残的剂峰异动症或双相异动症和/或症状不可预测或大幅波动；
3. 严重的精神症状或痴呆；
4. 有恶性肿瘤史，有癫痫发病史或预防性应用抗癫痫药，有慢性阻塞性肺病、严重心脑血管疾病、传染病，凝血/肝功异常等；
5. 对MRI和PET检查有禁忌症；
6. 既往接受过细胞治疗或手术治疗帕金森病。

咨询热线： 15285973486 小郑；16628400927 小刘（华山医院）

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关于士泽生物

士泽生物由创始人李翔博士于2021年全职归国创立。士泽生物专注于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生细胞药用于治疗神经系统疾病（CNS Diseases）：士泽生物已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的七项中美注册临床试验批件，多款通用型iPSC衍生神经细胞新药已处于中美注册临床试验阶段，包括用于治疗：
—— 全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病（中美注册临床I期；牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院，北京协和医院等为联合中心）；
—— 早发性帕金森病（中国注册临床I/II期；牵头中心：国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院，苏大附二医院等为联合中心），获国家脑科技计划重大专项支持；
—— 重大神经系统疾病脊髓损伤（全球首款新药；中美注册临床I期；牵头中心：中山大学附属第三医院，大连医科大学附属第一医院等为联合中心）；
—— 肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（全球首款新药及全球孤儿药；中国注册临床I/II期及美国注册临床I期；牵头中心：北京大学第三医院），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

士泽生物为江苏省双创团队领军企业，姑苏重大创新团队企业、姑苏创新创业领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等；获我国《科技日报》《新华日报》《光明日报》《科创板日报》等多次报道。

士泽生物2021-25连续五年完成多轮数亿元纯市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、泰珑/泰鲲资本等多家顶级风险投资机构领投及多轮持续投资。

▌文章来源：士泽生物

责编：于嘉敏

审核：任旭

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