2025年11月08日，Ionis宣布Olezarsen治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）患者的关键3期CORE和CORE2临床试验研究取得了积极结果，结果显示，经Olezarsen治疗后，继发性sHTG患者急性胰腺炎发生率呈现明显下降趋势，Olezarsen具有改变sHTG治疗方式的潜力。 Jiuzhou News CORE和CORE2研究包含了约1100名受试者，这是sHTG领域目前公开报道中规模较大的研究之一，所有入组患者均需接受标准降脂治疗。CORE和CORE2研究的所有剂量组均达到了主要终点，经Olezarsen治疗6个月，患者空腹甘油三酯（TG）水平较安慰剂组平均降低72%（p＜0.001），且该降低效果可持续至12个月；并且Olezarsen还使患者急性胰腺炎事件发生率降低了85%（p＜0.001）；此外，经治疗后，86%患者的TG水平低于500 mg/dL，即低于急性胰腺炎的风险阈值。 CORE和CORE2研究结果显示Olezarsen具有可接受的安全性和耐受性。各个治疗组的不良事件发生率未表现出明显差异（50 mg：75%；80 mg：76%；安慰组：75%）。与安慰组相比，Olezarsen组严重不良事件发生率较低（50 mg：9%；80 mg：11%；安慰组：14%）。较常见的不良事件包括注射部位反应，且大都属于轻微反应，Olezarsen组比例更高（50 mg：10%；80 mg：17%；安慰组：1%）。 Ionis计划在2025年底前向FDA提交50 mg和80 mg两种剂型的补充新药申请。目前一项针对sHTG的Olezarsen开放标签扩展研究（OLE）正在进行中，90%以上完成CORE和CORE2研究的患者选择继续参与OLE研究。 关于CORE和CORE2研究 CORE（NCT05079919, n=617）和CORE2（NCT05552326, n=446）是两项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在研究Olezarsen治疗sHTG的安全性和有效性。研究所纳入的受试者年龄均为18岁及以上，且TG≥500 mg/dL。受试者被随机分组，每4周皮下注射50mg、80mg Olezarsen或安慰剂，试验持续12个月。主要终点是6个月的空腹TG相比于基线变化的百分比（与安慰剂相比）。 关于重度高甘油三酯血症（sHTG） sHTG表现为极高的TG水平（TG≥500 mg/dL），其特征包括急性胰腺炎和其他并发症风险的增加。急性胰腺炎被视为医疗急症，会导致剧烈腹痛，通常需要长期住院治疗，并可能导致永久性器官损伤，甚至危及生命。预防首次发作至关重要；对于有急性胰腺炎病史的患者，未来再次发作的风险更高。目前针对sHTG的标准治疗方案和生活干预（例如饮食和运动）并不能充分或持续地降低所有患者的TG水平或降低sHTG风险，即缺乏降低TG水平的高效疗法。据公开报道，中国sHTG患者人数约为2000万。美国约有300万人患有sHTG，其中高危患者数量超过100万（高危sHTG患者包括TG≥880 mg/dL或TG≥500mg/dL且有急性胰腺炎病史或其他合并症的患者）。 关于Olezarsen sHTG表现为极高的TG水平（TG≥500 mg/dL），其特征包括急性胰腺炎和其他并发症风险的增加。急性胰腺炎被视为医疗急症，会导致剧烈腹痛，通常需要长期住院治疗，并可能导致永久性器官损伤，甚至危及生命。预防首次发作至关重要；对于有急性胰腺炎病史的患者，未来再次发作的风险更高。目前针对sHTG的标准治疗方案和生活干预（例如饮食和运动）并不能充分或持续地降低所有患者的TG水平或降低sHTG风险，即缺乏降低TG水平的高效疗法。据公开报道，中国sHTG患者数量庞大，有研究估计约为千万级。美国约有300万人患有sHTG，其中高危患者数量超过100万（高危sHTG患者包括TG≥880 mg/dL或TG≥500mg/dL且有急性胰腺炎病史或其他合并症的患者）。 ▲Olezarsen结构（钠盐）CAS：2097587-83-0 参考文献 1.Ionis官网 2.DOI: 10.1056/NEJMoa2507227 免责声明 本公众号注明原创的内容权利均属九洲药业所有，未经授权，不得擅自使用或许可他人使用。如需获得授权，请和九洲药业提前联系。已获得授权的，应在授权范围内使用，并注明来源且不得再全部或部分转授权他人。 本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的合法性、准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，该等内容版权归原作者所有，仅供学习参考之用，若对转载、分享的内容有任何权利疑问，烦请联系九洲药业。
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