2023年2月22日，小核酸药物龙头Ionis发布业绩：2022年营收5.87亿美元，相比去年8.1亿美元，同比下降27.5%；净利润大幅亏损2.7亿美元（约18.6亿人民币），去年为-0.29亿美元；研发收入8.3亿美元，增长30%。Ionis公司Q4的收入约为1.52亿美元，同比下降65%，情况不容乐观。Ionis Pharmaceuticals 目前市值55亿美元（约380亿人民币），近一年股价涨幅22%。（1美元≈6.89人民币）
Ionis的总收入来自两大块：产品商业化收入（Total commercial revenue）；研发收入——Collaborative agreement revenue（合作协议收入）+Eplontersen联合开发收益。而这两块项目均不尽人意，产品商业化收入由去年的3.42亿美元下降至3.03亿美元，合作协议收入降幅最大，从去年的4.68亿下降到2.07亿。2022年的研发收入主要是来自百健的1.12亿美元用于堆进几个神经系统疾病项目，来自阿斯利康的7700万美元用于eplontersen的全球3期开发成本份额，以及来自罗氏的6400万美元用于授权和IONIS-FB-LRx的推进。与2022年相比，2021年的研发收入有所增加，主要是因为2021年第四季度爱奥尼斯从阿斯利康公司获得了2亿美元，用于共同开发和商业化Eplontersen。
SPINRAZA版税是Ionis商业收入最大的贡献者，在2016年获得美国FDA批准上市，用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）。据药融云全球药物研发数据库显示，SPINRAZA至今已在多国获得了多项特殊审批，例如孤儿药、罕见儿科疾病用药、临床急需境外药、优先审评等。渤健公司从Ionis制药获得了开发、制造和商业化SPINRAZA的全球许可。Ionis每年从渤健获得版税，2022年特许权使用费营收2.24亿美元，同比下降9.7%。SPINRAZA收入逐年下滑，主要受到治疗SMA另外两种药物——诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi（利司扑兰）的挤压（《2022年前三季度小核酸药物营收排名！合计约26.68亿美元》）。
SPINRAZA特殊审批情况
截图来源：药融云全球药物研发数据库
此外Ionis小核酸药物Tegsedi®(inotersen)和Waylivra®(volanesorsen)2022年合计营收0.3亿美元，同比下降65%，前三个季度里，Tegsedi andWaylivra计营收0.23亿美元，同比下降51%。相比往年，Tegsedi和Waylivra明显后劲不足。
Tegsedi (Inotersen)于2018年分别在欧盟、美国以及加拿大获批，是Ionis公司推出的第二代反义RNA疗法，是首个靶向RNA的hATTR治疗药物。作为针对同样靶点和适应症的ONPATTRO（patisiran），Tegsedi销售惨淡。Waylivra是Ionis另一款专有反义RNA技术开发的药物，于2019年5月获欧洲药物管理局（EMA）批准上市，是全球首个获批上市用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的药物。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
同时，Ionis也对2023年的业绩指导做出公布，预计2023年总收入或达到5.75亿美元以上。
Ionis的销售增长已经显现出疲惫之态，Tegsedi和Waylivra合计销售额不尽人意，吃Spinraza的老本不是长久之计，Ionis已然做出了新的布局。
2022年11月，Ionis Pharmaceuticals与基因编辑初创公司Metagenomi签署一项合作协议，将深入研究基因编辑。根据交易条款，Ionis将向Metagenomi预付8000万美元。Metagenomi还将有资格获得里程碑和特许权使用费相关付款。
2023年2月1日，Ionis宣布葛兰素史克（“GSK”）已启动两项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估bepirovirsen（又名IONIS-HBV）用于慢性乙型肝炎（CHB）感染。
ionis管线
无论是涉足基因编辑领域，还是继续推进小核酸药物，Ionis已经在寻找破局之路，结果如何，让我们拭目以待。
关于Ionis Pharmaceuticals
Ionis Pharmaceuticals Inc是研发新型药物反义技术的领头研发者。作为一家生物制药公司，为其产品线和其合作伙伴从事以RNA为基础的药物的探索和开发。该公司的药物开发项目主要着眼于治疗心血管和代谢性疾病，以及癌症，炎症和其他疾病。
Ionis广泛的临床和临床前产品链治疗多种疾病，重点是心血管、代谢、严重和罕见疾病。Ionis和合作伙伴Biogen在2016年将Spinraza推向市场，以治疗一种罕见的神经肌肉疾病（脊髓性肌萎缩症）。Ionis随后通过其专注于心血管的子公司Akcea将另外两种药物推向市场，包括ATTR淀粉样病药物Tegsedi（2018年）和心脏病药物Waylivra（欧洲，2019）。
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