本次研究是上海首个适用于中晚期原发性帕金森病的以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法的临床研究，由瑞金医院神经内科主任、博士生导师刘军教授牵头，与来自功能神经外科、核医学科、影像科等学科的专家们，组成多学科团队共同推进实施。本研究的临床试验注册号为：ChiCTR2400079539，其方案经由院内学术委员会及伦理委员会审核批准，已经获得科技部中国人类遗传资源国际科学研究合作许可，并在网站公示（国科人遗审字〔2024〕GH0406号）。 该研究是一项单臂、开放性设计、小样本探索性临床研究，主要纳入年龄40-65岁、病史≥5年、Hoehn-Yahr分期为2.5-4期的中晚期帕金森病患者。其研究药物为BBM-P002注射液，使用AAV作为载体，通过脑立体定向注射技术，将治疗基因递送至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，阻止疾病进展，以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。 经过研究团队的严谨筛查和评估，首例受试者符合入选标准，并于2024年6月29日成功完成给药。目前，该受试者已完成治疗后4周的随访：影像学报告显示研究药物注射部位准确，双侧纹状体基因表达产物活性增强；受试者整体状态良好，各项指标无异常，生活质量较前有所提高；长期安全性和有效性仍在严密监测和观察中。 E.N.D 往期文章推荐： 近20亿美元！罗氏布局阿尔茨海默病AAV基因疗法 首款上市TCR-T细胞疗法定价72.7万美元，年销售峰值或为4亿美元 值得关注的35家免疫细胞治疗企业和技术管线 东北制药拟收购一家细胞治疗企业70%股权 CDE发布《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》 超10亿元！国内两家公司就CAR-T产品达成商业化合作 信念医药AAV基因药物BBM-H901的新药上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序 完成超10亿元B轮融资，这家细胞疗法公司借助AI开发新一代细胞疗法 全球首款TCR-T细胞疗法获批上市 七大典型地区生物医药产业布局及扶持措施解析 基因治疗新锐神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资，专注于攻克神经系统疾病 中国CXO行业下一个五年，CGT研发如火如荼，国内CXO企业机遇众多 世界首款碱基编辑NK细胞产品临床试验申请获CDE受理 上海瞄准细胞与基因治疗、mRNA、合成生物学、再生医学等赛道，真金白银支持全链条创新 iPSC/T/NK细胞疗法CMC生产工艺解决方案 朗信生物AAV基因药物LX101临床III期完成入组 恒瑞医药任命徐学健博士为公司副总经理、首席质量官 多家跨国药企发布2024上半年财报，强生以438.3亿美元领先 CAR-T疗法商业化瓶颈不仅仅是“天价” 上海，正式签约1000亿 溪砾科技完成超2亿元A轮融资，推进“可口服的基因疗法” 辉瑞AAV基因疗法获欧盟批准上市 首家国产GMP微米磁珠用于CAR-T细胞药物IND申报及I期临床试验！ 国内首款！信念医药AAV基因治疗药物BBM-H901的新药上市申请获国家药品监督管理局受理！
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