舶望制药siRNA新药BW-40202双适应症II期临床首例给药

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CFB 血红蛋白 I期

2026年4月20日，舶望制药有限责任公司（以下简称"舶望制药"，“公司”）宣布，其在研小干扰RNA（siRNA）药物BW-40202已完成两项II期临床研究的首例患者给药，分别用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）。

BW-40202是一种靶向CFB mRNA的siRNA疗法。其通过RNA干扰（RNAi）机制抑制CFB mRNA的表达，从而降低血清CFB蛋白水平，抑制补体旁路途径（CAP）的活性。临床前研究显示，BW-40202具有优异的药理学活性，能够显著且持久地降低血清CFB蛋白水平，长期有效抑制CAP活性，并展现出良好的安全性特征。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）属于罕见后天性血液病，发病核心源于补体异常激活诱发的红细胞溶血，同时伴随血栓高发、骨髓造血功能衰退等临床表现。流行病学数据显示，全球 PNH 患病率约为百万分之十至二十。患病群体常伴随重度贫血、全身乏力、尿液血红蛋白异常、肾损伤以及肺动脉高压等多种症状。其中血栓栓塞是本病最凶险的致死因素，由该并发症引发的死亡占 PNH 相关死亡总数的 40%~67%，严重压缩患者生存周期，大幅降低生存质量。而 siRNA 靶向疗法凭借作用精准、药效持久、用药频次少、安全性与依从性更佳等特点，有望为 PNH 患者带来全新的优化治疗方案。

免疫球蛋白 A 肾病（IgA 肾病）是慢性肾小球病变，因异常 IgA 复合物沉积于肾脏肾小球，持续诱发局部炎症损伤，进而造成肾功能进行性衰退。作为全球发病率最高的原发性肾小球疾病，该疾病预后严峻，超半数患者在患病 10~20 年间会逐步发展至终末期肾衰竭。目前全球患病人群基数庞大，现有临床干预方案十分有限，行业迫切需要能够阻断病程进展、优化患者远期预后的创新治疗药物。

关于舶望制药

舶望制药是一家处于临床研究阶段的生物技术公司，致力于开发新一代RNAi疗法，为全球患者提供更优治疗选择。公司依托肝靶向与肝外递送技术平台，构建了覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病的多元化RNAi药物研发管线。目前，舶望制药已有七款RNAi候选药物进入临床研究。

文章来源：多肽圈