全球研发|复健资本鹏复基金孵化企业衡泰生物 HT-001 澳洲 I 期临床完成首例给药——AI 赋能透脑 NLRP3 抑制剂开辟神经炎症治疗新路径

近日，由复星医药发起设立的“复健资本鹏复基金”孵化企业——衡泰生物，迎来重磅临床里程碑！公司携手英矽智能联合开发的创新药物HT-001（口服透脑NLRP3抑制剂），已在澳大利亚顺利完成I期临床试验首例受试者给药，标志着这款核心创新管线正式开启全球化临床开发进程。

NLRP3 炎症小体作为先天免疫的核心调控枢纽，其异常激活所引发的中枢神经慢性炎症，已被大量研究证实为帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）等神经退行性疾病的重要驱动因素。然而，靶向 NLRP3 的成药之路长期受困于两大挑战：一是实现稳定穿越血脑屏障（BBB）并在脑内达到有效暴露水平的小分子设计；二是在"强效抑制"与"良好安全性/成药性"之间取得平衡。

衡泰生物 HT-001 是一款口服且具备穿透血脑屏障性质的新型 NLRP3 抑制剂，由英矽智能生成化学平台 Chemistry42 赋能研发。其不仅具有均衡的成药性特征，在临床前研究中显示出卓越的疗效、良好安全性以及优异的穿透血脑屏障的特性，有望成为潜在同类最佳（Best-in-Class）透脑 NLRP3 抑制剂。

HT-001 在澳大利亚的临床 I 期试验为首次人体（First-in-Human）研究，这项单中心、I 期、随机、双盲、安慰剂对照研究包含单次递增剂量和多次递增剂量队列，旨在评估口服 HT-001 在健康受试者以及具有心血管疾病风险的肥胖成年受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学。该 I 期研究预计将招募 80 名健康受试者以及 20 名具有心血管疾病风险的肥胖成年受试者。

此外，该研究还将采集受试者脑脊液样本，以评估 HT-001 进入中枢神经系统的能力，并确定其在靶组织中的药代动力学和药效动力学特征。预计本研究所获得的数据将为后续临床开发中的剂量选择提供关键依据，并支持其潜在治疗相关性的评估。

衡泰生物于 2025 年 8 月在中国深圳完成工商注册，并以不到一年的时间完成与英矽智能的签约合作，并快速推进 HT-001 进入临床 I 期试验。HT-001 是衡泰生物在自免和 CNS 领域拥有全球权益的第一个进入临床开发阶段的产品，它对于衡泰成为一家立足中国、走向全球的创新生物制药企业具有重要意义。

关于衡泰生物

衡泰生物是复星医药发起设立的“复健资本鹏复基金”旗下孵化企业，是一家聚焦自身免疫及相关领域的创新生物技术企业，致力于在全球范围内引进和开发具有"同类最佳"潜力的创新管线，并通过高效的转化和临床开发能力，为患者提供突破性治疗方案。

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