点击蓝字 关注我们 ✦+ + 广州2025年2月25日讯 2月24日，广州喜鹊医药有限公司 (简称“喜鹊医药”) 自主研发的创新1类化学药物硝酮嗪 (TBN) 治疗肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的临床2期试验结果于国际医学顶级期刊JAMA子刊JAMA Network Open (IF10.5，中科院1区TOP期刊) 发表，文章题目为“Tetramethylpyrazine Nitrone in Amyotrophic Lateral Sclerosis : A Randomized Clinical Trial”。 文章由TBN治疗ALS临床2期试验牵头研究者、北京大学附属第三医院神经内科主任、北京大学医学部神经病学系主任樊东升教授担任通讯作者，联合临床2期试验研究团队共同完成。 肌萎缩侧索硬化俗称“渐冻症”，是一种以脑和脊髓运动神经元进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。ALS进展迅速、患者平均生存期仅约为3-5年，90%的患者在发病5年内死亡，被世界卫生组织列为五大绝症之一，给广大患者家庭和社会带来沉重的经济和心理负担。目前FDA仅批准3种ALS治疗药物，这些药物药效有限，难以满足临床需求，迫切需要开发安全有效的ALS治疗新药。 喜鹊医药硝酮嗪治疗ALS临床2期试验采用随机、双盲、安慰剂对照平行设计，共入组患者155例，治疗周期180天。试验结果显示，硝酮嗪治疗可显著延缓ALS患者握力下降，具有统计学显著差异 (P=0.037)。在年龄小于65岁、筛选期3个月内ALSFRS-R评分下降1-2分的患者中，与接受标准治疗的对照组相比，硝酮嗪呈剂量依赖性地改善ALSFRS-R评分、握力、延髓功能和呼吸功能等多项核心指标，接受硝酮嗪治疗高剂量组的患者，其握力、延髓功能和呼吸功能评分的改善幅度分别达到50.14%、64.71%和85.92%，均达到统计学显著差异，表明硝酮嗪可为患者的生活质量和生存能力带来实质性的改善与提升。 樊东升 教授 临床试验牵头研究者、论文通讯作者樊东升教授表示：喜鹊医药硝酮嗪治疗ALS试验是国内完成的首个治疗ALS创新化学药物临床试验，取得积极结果。ALSFRS-R延髓和呼吸功能评分、握力与ALS患者的生活质量密切相关，其显著改善为患者的生活质量带来实质性改善。同时，试验结果显示硝酮嗪在ALS患者中具有良好的安全性和耐受性，为药物进一步研发和应用奠定坚实基础。 王玉强 教授 喜鹊医药创始人、董事长王玉强教授表示：衷心感谢樊东升教授以及国内多位高水平专家及团队为硝酮嗪治疗ALS临床2期试验所付出的努力。TBN的临床2期结果在JAMA Network Open杂志发表，是对喜鹊医药团队多年努力的肯定，也是我国自主开发的小分子创新药物在ALS这一领域的重大突破。这一成果不仅证明了TBN在ALS治疗中的潜力，也为治疗ALS创新药物的开发提供了新的思路。喜鹊医药将继续与各方紧密合作，加速推进TBN的全球开发，争取早日将这一创新疗法带给全球ALS患者。 关于JAMA及JAMA Network Open杂志 JAMA (The Journal of the American Medical Association）是由美国医学会主办的一种综合性临床医学杂志，主要发表临床研究相关论文，是全球最具影响力的医学期刊之一，与《柳叶刀》（Lancet）、《新英格兰医学杂志》（NEJM）、《英国医学杂志》（The BMJ）并称为“医学界四大顶级期刊”。 JAMA Network Open是美国医学会旗下的一本开放获取的学术期刊。作为JAMA网络的一部分，该期刊致力于发表关于医学和临床研究的高质量、开放获取的原创研究，依托母刊的品牌优势和学术资源，为研究者提供高水准的学术平台。 关于硝酮嗪 硝酮嗪是喜鹊医药创始人王玉强教授团队对中药有效成分川芎嗪分子进行化学结构修饰获得的First-in-Class“全球新”1类创新化学药物，具有多功能作用机理。硝酮嗪能够高效清除自由基、抑制钙离子超载、激活AMPK/PGC-1/Nrf2/HO-1信号通路增强线粒体功能、增加ATP产生、抑制mTOR信号通路激活自噬清除毒性蛋白和抑制炎症，从而可能延缓ALS运动神经元退化，减少肌肉萎缩和延缓肌肉力量下降。
肌萎缩侧索硬化相关推荐
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
湖北日报：又一企业总部入驻光谷，剑指渐冻症、脑卒中新疗法！
光谷生物城
2026-06-15
EMBO J丨杨玫团队揭示 C9orf72/SMCR8 复合物通过溶酶体修复维持小胶质细胞稳态的分子机制
BioArt
2026-06-10
破冰“渐冻症”绝境：中国原创iPS细胞疗法为全球患者点亮生命曙光
干细胞与外泌体
2026-05-20
中国原创 iPSC 衍生疗法 XS228 治疗渐冻症（ALS）的临床进展
医药速览
2026-05-19
「渐冻症」治疗新突破！Science 发现特殊短链 RNA 分子，可逆转毒性蛋白损伤
医麦客
2026-05-15
750万英镑砸向AI：20支全球团队挑战治愈渐冻症
生物天使
2026-05-13
Mol Cell丨沈承勇/张克兢联合团队揭脂质修饰在调控TDP43相分离及病理性凝聚中的关键作用
BioArt
2026-05-13
“渐冻症”或迎来治疗新希望！《科学》：“逆转”毒性蛋白损伤，这种分子能做到
学术经纬
2026-05-10
Cell子刊：清华大学鲁白团队等发现渐冻症治疗新靶点
医药速览
2026-04-21
5亿元！士泽生物完成C/C+轮融资
药研网
2026-04-02
共发布文章：8篇
最新发布文章
- 喜鹊医药聘请胡季强先生担任首席战略顾问
- 喜鹊医药1类创新药物TBN获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 | 项目进展
- Science子刊：新研究发现ATP可以防止与帕金森病和肌萎缩侧索硬化症相关蛋白的有害聚集 | 世界渐冻人日
- GLP-1药物减肥的隐患，你的肌肉正在“偷偷流失”| 前沿聚焦
- 学术动态 | 喜鹊医药创新1类化学药物MN-08最新研究成果发表于Neuropharmacology
- 重磅JAMA论文！喜鹊医药创新药物TBN治疗ALS临床2期试验研究成果登JAMA Network Open | 喜鹊动态
- 喜鹊医药“中药源”创新药：从中药中开发走向世界的FIC | 喜鹊动态
- Nature子刊：抑制Ca2+通道，调节脑部血流，可能有助于延缓AD的进展，改善患者的认知功能 | 前沿聚焦
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
395,503个
全球在研药物数
0个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-10-31
-
2026-10-30
-
2026-10-30
-
摩熵咨询 33 54
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 20 10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
-
颁布机构：国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
最新资讯
- 步长制药AGT小核酸BC923及PD-1/TIGIT双抗BC008-1A同日获批临床，剑指高血压与复发性脑胶质瘤
- 摩熵数科荣获2026年成都市企业技术中心认定！数据+AI双引擎赋能生命科学产业升级
- 先声药业合作品种玛氘诺沙韦上市失利，国产流感创新药竞争格局再迎变局
- 恒瑞医药三季报炸场：归母净利暴增88.92%，创新药持续增长，ADC瑞康曲妥珠单抗第5项适应症获受理
- 诺诚健华Q3营收大增150.60%：BD里程碑收入推高业绩，奥布替尼独挑商业化大梁
- 2026年第43周10.19-10.25全球创新药研发概览
- 2026年第43周10.19-10.25国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第43周10.19-10.25国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
AMPK
当前排名
第69名
22.59分
摩熵指数
1个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
-
CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
-
江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
-
华润医药集团有限公司98.17
-
正大天晴药业集团股份有限公司97.28
-
上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
-
石药控股集团有限公司95.68
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论