国内首款上市AAV基因药物最新临床研究成果公布

信玖凝^®由信念医药自主研发和生产，是一款携带优化的人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，于2025年4月8日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。在此次大会，其相关展示内容如下：

背景：

本次研究由中国医学科学院血液病医院发起，是一项单中心、单臂、探索性研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在中国B型血友病患者（FIX≤2%，年龄≥18岁）中的安全性和有效性。2019年10月至2021年1月，10例受试者成功入组并且完成BBM-H901注射液（5E12 vg/kg）的单次输注治疗。其治疗后截止最后1例受试者访视1年的数据已于2022年5月发表在《柳叶刀-血液病学》上。此次ISTH大会主要公布这10例受试者在BBM-H901注射液输注后，长期随访的安全性及疗效数据。

结果：

• 10例受试者中位随访时间为213周（159-270周）。所有受试者最后一次随访FIX活性的平均值（±SD）为40.4 (±23.23) %（一期法Actin-FSL）。其中前3例受试者已完成5年随访，FIX活性的平均值（±SD）为36.9（±1.85）% （一期法Actin-FSL）。

• 在接受BBM-H901注射液治疗后，各时间点平均FIX活性＞30%（一期法Actin-FSL）。

• 长期随访期间，90%的受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。

• 研究期间，无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件发生，长期随访期间无转氨酶异常的不良事件发生。

结论：

本研究显示，BBM-H901注射液安全性良好，载体衍生的FIX活性水平长期持续稳定表达，并可显著降低出血事件，极大减少B型血友病患者对外源性FIX产品（凝血酶原复合物、凝血因子IX）替代治疗的需求。