当地时间9月24日，张锋联合创立的公司Aera Therapeutics，在第十届CAR-TCR峰会上公布了候选疗法AERA-109的临床前数据，这也是其首个开发的候选药物。 AERA-109是一种靶向体内CAR-T疗法，旨在治疗多种B细胞介导的自身免疫性疾病，例如系统性红斑狼疮。 临床前数据显示，在人源化小鼠模型和非人灵长类动物中，该疗法表现出优异的递送特性，能以高度特异性和剂量依赖性的方式生成CAR-T细胞，从而使得血液和组织中的B细胞深度耗竭。 AERA-109利用了Aera专有的靶向脂质纳米颗粒递送平台和CAR-T技术，直接在体内重编程免疫细胞，这革命性地为严重免疫性疾病提供了一种潜在新方法。 靶向脂质纳米颗粒（tLNP）：LNP 是当今基因药物中使用最广泛的递送系统之一，主要用于肝脏递送和疫苗应用。Aera 公司的 tLNP 递送平台，基于专有的可电离脂质，专门构建用于靶向肝脏以外的其他细胞类型和组织，以实现更多的治疗应用。 Aera Therapeutics首席执行官Akin Akinc博士表示：“提名AERA-109作为我们首个候选药物，对Aera而言是迈出的重要一步，也有力地证明了「递送优先」的研发方向能极大扩展基因药物的应用范围。通过精确的生成体内CAR-T细胞，AERA-109有潜力解决传统的诸多挑战。在2026年中期，该项目将推进至临床开发阶段。” Aera首席科学官Bill Querbes博士指出：“AERA-109结合了尖端递送技术与先锋治疗设计。这种方法解决了淋巴细胞清除、复杂制造流程、使用具有插入突变风险的病毒载体等风险。我们还开发了一种一步生成靶向LNP的制剂工艺，无需额外的制剂后偶联步骤。我们很高兴能推进AERA-109，将其作为针对B细胞介导自身免疫性疾病患者的下一代治疗方法。” Aera Therapeutics 由 CRISPR 基因编辑先驱张锋教授等人创立，该公司于 2023 年宣布完成 1.93 亿美元融资并正式亮相。创始团队还包括 RNAi 疗法巨头 Alnylam 公司前高管 Akin Akinc 和前创始 CEO John Maraganore。Aera Therapeutics专注于精准基因治疗，公司拥有多个专有递送平台，包括靶向脂质纳米颗粒、抗体寡核苷酸偶联物和蛋白质纳米颗粒。 翌圣生物深耕细胞治疗上游关键原料与技术，针对当前主流的脂质体mRNA递送与病毒载体介导两大技术路线，提供从研发到生产的全链条产品与服务，助力下游客户加速疗法开发与商业化进程！ 体内CAR-T解决方案（mRNA介导） 体内CAR-T解决方案（病毒介导） 产品清单 免责声明 Being科学公众号目前已经有多个交流群（好学，有趣的生物医药人才在这里聚集）。进群请扫描下方二维码，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。
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