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锐正基因LNP-体内基因编辑疗法I期首例患者已出院，有望“一次治疗，终身有效”

医麦客News医麦客News
2024/11/25
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98
心力衰竭 心律失常 疲劳 锐正基因（苏州）有限公司

了解企业： Attralus 锐正基因

而首例接受给药的患者在用药及住院观察期间未见输注相关反应， 已顺利出院，目前情况良好 。 ATTR-CM是一种罕见的导致多系统受累的进展致死性疾病，由TTR蛋白在心脏的异常沉积引起，可导致呼吸困难、疲劳、心力衰竭、心律失常等症状，患者发病后的预期生存期仅为2至4年，需要积极探索更优的治疗方法。 据锐正基因官网显示，包括锐正基因在内，目前也仅有四家公司获得美国FDA临床试验许可，目前全球尚未有产品上市。

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