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锐正基因LNP-体内基因编辑疗法I期首例患者已出院,有望“一次治疗,终身有效”

了解企业: Attralus 锐正基因

而首例接受给药的患者在用药及住院观察期间未见输注相关反应, 已顺利出院,目前情况良好 。 ATTR-CM是一种罕见的导致多系统受累的进展致死性疾病,由TTR蛋白在心脏的异常沉积引起,可导致呼吸困难、疲劳、心力衰竭、心律失常等症状,患者发病后的预期生存期仅为2至4年,需要积极探索更优的治疗方法。 据锐正基因官网显示,包括锐正基因在内,目前也仅有四家公司获得美国FDA临床试验许可,目前全球尚未有产品上市。

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