2024年第66届美国血液学会(ASH)年会于当地时间12月7日在美国圣迭戈盛大召开。大会期间，由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张凤奎教授牵头开展的一项“海曲泊帕联合免疫抑制疗法(IST)一线治疗重型再生障碍性贫血：一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究”亮相大会口头报告环节[1]，张凤奎教授在现场报告了该研究的重磅结果。研究证实，与安慰剂组相比，海曲泊帕联合IST一线治疗重型再生障碍性贫血，可显著提高血液学应答率、加快血液学应答速度，提升非输血依赖的患者比例，且安全性良好。 2024 ASH 现场图：张凤奎教授进行口头报告 再生障碍性贫血(AA)是一种以全血细胞减少为特征的造血衰竭性疾病，有出血和感染的风险。根据疾病严重程度，可分为重型再生障碍性贫血(SAA)和非重型再生障碍性贫血(NSAA)，其中SAA起病急、进展快、病死率高[2]。IST联合血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)是不适合造血干细胞移植(HSCT)的SAA患者的一线治疗推荐[3,4]。 恒瑞医药自主研发的海曲泊帕是一种新型小分子TPO-RA，于2021年在中国获批上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的SAA成人患者的治疗。2024年10月，海曲泊帕用于初治重型再生障碍性贫血适应症上市申请获国家药监局受理。在一项2期研究(NCT03557099)中，海曲泊帕在IST难治性SAA中显示出良好的活性，第18周时血液学应答率为41.8%，且安全性可控[5]。 该3期研究旨在评价海曲泊帕联合标准IST作为未经治疗的SAA患者一线治疗的有效性和安全性。 本研究是一项在中国23家研究中心进行的随机、双盲、多中心、3期临床研究(NCT03825744)。研究纳入240例年龄在15-75岁之间、未经治疗且不符合HSCT条件的、根据Camitta标准诊断为SAA的患者，患者按2:1的比例随机分配至接受海曲泊帕+IST[抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢素(CsA)]组或安慰剂+IST组。根据ATG的来源(兔源或猪源)进行随机分层。患者空腹口服海曲泊帕或安慰剂，每日剂量为15mg，持续6个月。连续5天静脉注射ATG，连续6个月口服CsA。 主要终点为6个月时的完全血液学应答(CR)率。次要终点为6个月时的部分血液学应答(PR)率和总血液学应答(OR)率，3个月时的血液学应答(CR、PR和OR)率，给药6个月内首次出现血液学应答(CR或PR)所需的时间，给药3个月和6个月时脱离红细胞输注依赖和脱离血小板输注依赖的患者比例及安全性。 图1. 研究设计 1 2019年4月4日至2023年12月12日，共有240例患者入组。随机分配至接受海曲泊帕+IST组160例，安慰剂+IST组80例。海曲泊帕+IST组与安慰剂+IST组比较，中位年龄分别为39岁(15-73岁)和39岁(15-67岁)。基线时血液学实验室检查指标，血小板计数的均值(标准差)分别为25.7×109/L(16.6×109/L)和20.4×109/L(16.4×109/L)，网织红细胞计数的均值(标准差)分别为18.8×109/L(14.8×109/L)和18.5×109/L (21.1×109/L)，血红蛋白的均值(标准差)分别为6.7g/dL(1.2g/dL)和6.4g/dL (1.1g/dL)，中性粒细胞计数的均值(标准差)分别为1.3×109/L(1.8×109/L)和1.0×109/L(1.0×109/L)。 本研究绝大多数患者入组前依赖血小板输注(海曲泊帕+IST组98.8% vs 安慰剂+IST组96.3%)或红细胞输注(96.9% vs 95.0%)，大部分患者既往接受过CsA治疗(63.8% vs 66.3%)，两组患者ATG来源占比基本一致(兔源ATG 38.1% vs 37.5%，猪源ATG 61.9% vs 62.5%)。 表1.患者基线特征 2 治疗6个月时，与安慰剂+IST组相比，海曲泊帕+IST组的CR率显著升高(28.1% vs 13.8%，组间差异14.4%，95% Cl：4.1-24.6，双侧p=0.0129)。 治疗3个月时，海曲泊帕+IST组和安慰剂+IST组的CR率分别为8.8%和5.0%，ORR分别为50.6%和25.0%；治疗6个月时，海曲泊帕+IST组和安慰剂+IST组的ORR分别为63.8%和42.5%。 图2. 3个⽉和6个⽉时的⾎液学应答率 海曲泊帕+IST组患者较安慰剂+IST组更快获得血液学应答。海曲泊帕+IST组首次血液学应答的中位时间为87.0天(95% Cl：86.0-111.0)，而安慰剂+IST组则为141.0天(95% Cl：113.0-NA)。 图3. 给药24周内首次出现血液学应答所需的时间 比较两组第3个月和第6个月不依赖红细胞输注和血小板输注的患者比例，海曲泊帕+IST组均高于安慰剂+IST组。治疗3个月时，海曲泊帕+IST组和安慰剂+IST组不依赖红细胞输注的比例分别为56.8%和27.6%，不依赖血小板输注的比例分别为54.4%和31.2%；治疗6个月时，海曲泊帕+IST组和安慰剂+IST组不依赖红细胞输注的患者比例分别为69.0%和48.7%，不依赖血小板输注的患者比例分别为69.0%和50.6%。 图4.不依赖输血患者比例 3 治疗期间整体安全性良好，两组的不良事件发生率相当，未观察到海曲泊帕的非预期不良事件。 研究结果表明，在IST的基础上加用海曲泊帕作为SAA患者的一线治疗时，可显著提高血液学应答率、加快血液学应答速度，提升非输血依赖的患者比例。且安全性良好，未发现非预期的不良事件。这些结果有望支持海曲泊帕作为不适合HSCT的SAA患者的一种治疗方法。 参考文献： [1]Fengkui Zhang,et,al.Hetrombopag Added to Immunosuppressive Therapy in First-Line Treatment of Severe Aplastic Anemia: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Trial.2024 ASH.Abstract 304. [2]李燕娟, 等. 重型再生障碍性贫血的治疗与造血干细胞移植[J].器官移植,2023,14(03):442-448. [3]Scheinberg P, et al.Horse versus rabbit antithymocyte globulin in acquired aplastic anemia. N Engl J Med 2011; 365(5):430–438. [4]Shin SH, et al. The optimal immunosuppressive therapy for aplastic anemia. Int J Hematol 2013; 97(5): 564–572. [5]Peng G, et al. A multicenter phase II study on the efficacy and safety of hetrombopag in patients with severe aplastic anemia refractory to immunosuppressive therapy. Ther Adv Hematol 2022; 13:20406207221085197. 声明： 1.本新闻旨在分享学术前沿动态，仅供医疗卫生专业人士基于学术目的参阅，非广告用途。 2.恒瑞医药不对任何药品和/或适应症作推荐。 3.本新闻中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。 撰稿：肿瘤中央医学事务部 排版：程梦真 责编：李玉莹 往期精选 | 研发创新 | 慢病创新里程碑！恒瑞首个自免创新药夫那奇珠单抗获批上市 恒瑞医药新突破！中国首个自研阿片类镇痛创新药富马酸泰吉利定获批上市 | 国际化 | 海外BD再传捷报！恒瑞医药GLP-1类创新药组合实现海外许可 恒瑞医药与默克达成合作，携手推进癌症创新疗法 | 重磅奖项 | 喜报！恒瑞医药荣获2023年度国家科技进步奖 恒瑞医药连续六年入选全球制药企业50强榜单！ | 社会公益 | “健康中国行·重走长征路”项目启动仪式圆满举行！恒瑞提供公益支持，助力健康中国 恒瑞医药集团向中国扶贫基金会捐赠3000万设立“健康帮扶基金”
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